뉴스더보이스

최은택 기자/ 승인 2021.11.05 07:46

홍지형 교수, 심평원 심포지엄서 언급..."환자 접근성 강화 연계"

심사평가원 '2021 혁신연구 심포지엄'(1)

영국의 헬스케어 관리기구인 NICE는 급여 의사결정에서 최근 실제임상자료(RWD) 활용을 강화하는 걸 주요목표 중 하나로 발표하는 등 관심이 매우 높은 것으로 나타났다.

하지만 활용 측면에서는 아직 무작위 임상시험(RCT) 선호를 명시하고 있고, 불확실성이 큰 항암제와 희귀질환치료제 조건부 급여에 제한적으로 활용되고 있는 파악됐다.

홍지형 가천대학교 의료경영학과 교수는 4일 심사평가원이 '의약품 등의 급여관리를 위한 실제임상자료(RWD) 수집체계 구축방안'을 주제로 개최한 '2021 혁신연구 심포지엄'에서 '영국의 RWD 통합관리와 활용'을 RWE를 활용하고 있는 해외사례로 발표하면서 이 같이 밝혔다.

홍 교수에 따르면 NICE는 2020년 발표에서 의사결정 과정에서 RWE 활용을 강화하겠다고 했고, 이어 2021년에는 'NICE 전략 2021~2026년'을 통해 RWE 활용강화를 주요목표 중 하나로 제시했다.

하지만 가이드라인(2016년)에서는 여전히 RCT 선호를 명시하고 있고, RWE 활용은 불확실성이 큰 항암제와 희귀질환치료제의 조건부 급여에 제한적으로 활용하도록 하고 있다. 항암제 등의 환자 접근성 강화를 위한 것인데, 이는 한국의 위험분담제와 유사한 MAA(managed access agreement)를 통한 것이고, MAA 기간 동안 RWE를 포함한 추가자료를 수집해 재평가가 이뤄진다.

MAA 주요 사전 합의사항은 자료수집기간, 환자 적격, 임상적 불확실성 영역, 자료원(제약사 추가 임상시험 등), 결과지표, 자료분석 계획, 자료 오너십, 최종보고서 출판 책임자, 자료보호 등이다.

NICE는 항암제기금(CDF)와 관련해 제약사와 추가 자료 수집, 급여관련 사항 등에 합의하기도 했다. MAA 적용 약제의 경우 불확실성 해소를 위한 자료를 수집하고, 해당 기간동안(2년 또는 그 이상) 급여 수준을 결정하는 내용이다. 자료 수집 후에는 재평가를 통해 NICE 최종 결정여부를 결정한다. CDF-MAA 자료 수집에 합의한 약제에 킴리아주도 포함돼 있다.

홍 교수는 또 영국은 고가 희귀질환치료제 급여를 위해 2013년 HST 프로그램을 도입해 평가하고 있는데 최근까지 15개 약제가 이를 통해 평가가 완료됐다. 주목되는 건 HST ICER 임계값은 10만~30만 프랑에 달한다는 점이다. HST에서도 불확실성이 큰 의약품의 경우 MAA를 통해 추가 자료를 수집하는데 HST 15개 약제 중 5개 약제가 추가 자료 수집 대상이다. 구체적으로는 졸겐스마, 브리네우라, 스트렌식, 트란스라르나, 비미짐 등이 해당된다.

홍 교수는 결론적으로 "영국은 NHS Digital을 중심으로 RED 이용 및 RWE 기반 의사결정이 활성화될 것으로 예상된다. NICE도 의사결정 과정에서 RWD 활용을 위해 노력했지만 활용도는 제한적이다. 아직은 항암제 및 희귀질환치료제 급여 결정 시 비용효과성이 불확실할 경우 MAA를 통해 추가자료를 수집에 RWD를 활용하고, 추후에 최종 권고 여부를 결정한다"고 했다.

http://www.newsthevoice.com/news/articleView.html?idxno=23519

최은택 기자/ 승인 2021.11.01 06:11

건보공단 "민간보험 서류제출 협의체 통해 신속히 추진"
인재근 의원 종합국감 질의에 서면답변

재난적의료비 지원사업이 올해 3번에 걸쳐 개선되는 등 더 촘촘하고 정교해지고 있다. 11월부터는 지원한도가 기존 2천만원에서 3천만원으로 상향된다. 보험당국은 2018년 이후 제도화 이후 지원건수와 지원금액이 꾸준히 증가하는 추세라면서 올해의 경우 목표액인 420억원을 초과할 것으로 내다봤다.

건강보험공단은 더불어민주당 인재근 의원의 종합감사 서면질의에 이 같이 답했다.

31일 답변내용을 보면, 정부와 보험당국은 그동안 재난적의료비의 저소득층 지원을 강화하기 위해 지원비율 확대, 지원한도 상향, 가구원 기준 단순화 등 제도개선을 위해 노력해 왔다. 실제 1월1일, 5월7일, 11월 등 올해에만 3번에 걸쳐 개정작업이 진행됐다.

가령 1월1일 개정 때는 기초수급자와 차상위계층 의료비 부담숮ㄴ을 100만원에서 80만원으로 완화했다. 5월7일 개정에서는 입원 중 신청기기한을 퇴원일 7일 전에서 3일 전까지로 완화하고, 복잡한 가구원기준을 단순화했다. 11월에는 일괄 50%로 돼 있는 지월비율을 소득계층별로 차등해 50~80%를 적용하고, 지원한도도 최대 3천만원으로 상향 조정한다.

이런 영향일까. 건보공단은 "재난적의료비 지원은 매년 꾸준히 증가해 올해 목표액 420억 원을 초과할 예정"이라고 했다. 연도별 지원금액은 2018년 211억원, 2019년 269억원, 2020년 352억원, 올해 9월30일 현재 303억원이다. 집행률은 2018년 14%, 2019년 54.3%, 2020년 65.9%, 올해 9월30일 기준 72.1%로 향상되고 있다.

건보공단은 다만 민간보험 서류제출 건은 공사보험정책협의체를 통해 민간보험 정보연계가 신속히 추진될 수 있도록 많은 관심과 협조 부탁드린다"고 했다. 정책협의체에는 복지부, 금융위, 금감원, 공단, 보험개발원 등이 참여하며, 해 공사의료보험 상호작용 분석, 실손의료보험 구조개편, 비급여 관리개선 등의 상호 정책적 요구를 협의한다.

건보공단은 또 "법개정으로 2022년 1월부터는 지정된 법인‧단체‧시설‧기관 등에서 상담 및 접수할 수 있다"면서 "관계기관과 협조체계를 구축해 지원을 활성화하겠다"고 했다.

엄태선 기자/  승인 2021.10.26 06:33

50대 남자, A의료기관과 의료분쟁...1000만원에 합의

만약 폐렴 의증으로 치료를 받았는데 1년 후 폐암 4기로 진단됐다면 어떻게 해야할까.

의료분쟁조정중재원은 50대 남자환자의 사례를 공유하고 폐렴과 폐암의 감별진단과 진단지연 예방 방안을 제안했다.

사건을 보면 50대 남환자는 왼쪽 옆구리 통증으로 A의료기관에 내원해 항인지질항체 증후군, 폐색전증 진단 아래 항혈전제 복용하며 외래 경과를 관찰했다.

이듬해인 약 6개월 뒤와 다시 5개월 지난 후 흉부 방사선촬영 검사를 받았고 흉부CT에서 폐렴 가능성으로 항생제 처방을 받았다. 2개월 후 기침가 객담이 심해지고 간헐적 복통 호소로 흉부방사선 검사를 받고 흉수 증가 소견으로 폐색전증 악화 의심아래 입원 후 추가 검사를 받았다.

흉곽 천자 시행 결과, 흉수에서 악성세포 소견을 받았고 이후 폐암 4기 진단을 나왔다.

분쟁쟁점은 환자의 경우 처음 병원에 내원해 폐색전증 진단아래 약 처방과 각종 검사를 받았고 폐암이 아니라고 했으나 다음해 8월에서야 폐암 4기로 진단했다고 주장했으며 A의료기관은 폐색전증으로 항응고 치료 중 CT에서 폐렴으로 판독돼 항생제 치료했으나 흉수 증가 소견으로 시행한 조직검사에서 폐암 4기로 진단됐다는 것이다.

조정중재원의 의학적 판단으로의 인과관계는 비소세포폐암 4기 진단이 폐암 진단 지연에서 비롯됐는 지를 판단했다.

A의료기관의 폐암 진단에 대한 일련의 과정을 보면 이듬해 첫 흉부 방사선 사진에서 이상소견이 관찰됐지만 이에 대한 특별한 조치가 없었으며 특히 6개월이 지난 시점의 흉부 CT 검사에서 좌측 폐에 경결이 보였으나 폐렴으로 판독됐고, 2주 후 경결의 소실을 확인하지 못해 약 2달 후 병변이 증가하고 암종으로의 진단이 지연됐다고 판단했다.

또 한달간격으로 찍은 흉부 방사선 사진에서 더욱 악화되는 양상을 보였음에도 불구하고 역시 특별한 조치가 없었던 바, 환자의 폐암 진단이 지연됐다고 봤다. 아울러 폐암 발병 시점을 정확히 알 수 없고 진단 가능하였던 시기에 폐암의 존재 범위를 알기위한 병기에 대한 검사가 시행되지 않아, 폐암이 진단 지연돼 4기가 되었는지는 정확히 판단하기 어려우나 진단 지연은 환자의 예후에 영향을 미쳤을 것으로 사료된다고 덧붙였다.

이에 환자는 2억원의 손해배상을 신청했으나 조정을 통해 A의료기간이 1천만원을 배상하는 것으로 합의됐다.

조정중재원은 폐렴과 폐암의 감별진단과 진단지연 예방 방안을 제안했다. 환자 방문 초기의 임상양상 및 영상만으로 폐렴과 폐암을 감별하기는 쉽지 않으며 폐렴과 폐암 질환이 같이 병행된 경우가 많고, 실제 폐암이 있는 환자가 폐렴 증상으로 병원에 내원하는 사례가 많다고 설명했다.

이에 폐렴치료 중 예측되는 경과와 달리 호전이 없거나 악화소견을 보이는 경우 기저 폐결핵이나 폐암 같은 다른 질환이 같이 있는지를 염두에 두고 흉부 CT 추적과 적극적인 정밀검사, 기관지 내시경, 조직검사들을 고려해 병변을 확인하는 것만이 진단지연의 예방 방안이라고 충고했다.

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#폐암 #폐렴 #의료사고 #의료분쟁조정중재원 #의료기관 #환자

엄태선 기자/  승인 2021.10.22 07:32

항암제 9건, 코로나19치료제-백신 5건, 혁신형제약기업 개발 신약 3건 지정

식약처가 지난 1년동안 중증질한 및 희귀질환, 감염병 등으로 신속심사대상으로 지정한 품목은 얼마나 될까.

식약처가 21일 발간한 해외주요국 신속심사 사례집에 따르면 항암제 등 총 17품목이 신속심사 대상으로 지정해 심사를 진행한 것으로 나타났다.

특히 생명과 직접적으로 연관된 항암제가 9건, 코로나19치료제와 백신이 5건, 혁신형제약기업 개발 신약 3건 순으로 많았다.

먼저 항암제의 경우 부광약품의 '프레토마니드정'을 비롯해 한국아스트라제네카의 '코셀루고캡슐', 한국얀센의 '리브리반트주', 한국릴리의 '레테므보캡슐', 암젠코리아의 '루마크라스', 지노백스코리아의 '트로델비주', 한국다이이찌산쿄의 '엔허투주', 아스텔라스제약의 '파드셉주', 노바티스의 '애시미닙'이 대상이었다.

감염병 예방제인 코로나19 치료제 및 백신의 경우 셀트리온의 '렉키로나주'와 아스트라제네카의 '아스트라제네카 코비드-19백신주', 한국얀센의 '코드비-19백신얀센주', 한국화이자제약의 '코미니티주', 녹십자의 '모더나코비드-19백신주'가 포함됐다.

혁신형제약기업 개발 신약으로는 한림제약의 '브론패스정', 크리스탈지노믹스의 '아이발티노스타트', 대웅제약의 'DWP16001'이 지정됐다.

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#신속심사 #식약처

엄태선 기자/ 승인 2021.10.22 07:35

식약처, 미국 4개, 유럽 3개, 일본 3개 프로그램 운영 정보 공유

미국과 유럽, 일본 등 선진국이 운영하는 의약품 신속심사 프로그램은 어떤 것들이 있을까.

식약처는 해외 주요국 신속심사 사례집을 발간, 이들 국가의 세부 프로그램을 소개했다.

먼저 미국 FDA의 경우 패스트 트랙과 혁신의약품 지정, 신속심사, 우선심사 등 4개, 유럽 EMA는 프라임을 비롯해 신속심사, 조건부허가 등 3개를, 일본 PMDA는 우선심사와 사키가케, 조건부 조기허가 등 3개 프로그램을 운영중이다.

먼저 미국의 경우 패스트 트랙은 중대한 질환 및 의학적 미충족 해결하는 신약 개발을 가속화하고, 심시기간을 단축하는 절차이며 혁신의약품 지정은 예비 임상시험 결과에서 기존 치료법 대비 상당한 개선을 보이는 의약품의 개발과 심사절차 가속화를 위한 철차를, 신속심사는 중대한 질환치료제에 대해 대리평가변수 기반으로 의학적 미충족을 해결하는 품목의 허가를 위한 절차, 우선심사는 중대한 질환에서 안전성 및 유효성이 입증된 의약품에 대해 6개월 이내 허가심사를 목표로 하는 절차를 뜻한다.

유럽의 프라임은 개발초기부터 개발자와 규제기관이 협력해 품목허가를 위한 임상시험 설계 강화 및 허가 지원을, 신속심사는 혁신적 치료제에 대해 심사기간을 단축하기 위해 도입, 조건부 허가는 생명을 위협하는 질환, 공중보건상 위급한 상황 또는 희귀질환치료제에 대해 허가 후 치료적 확증 임상시험 제출 조건 허가를 하는 제도다.

일본의 우선심사는 희귀약, 후생노동성 지정 의약품, 중대한 질환 치료 신약에 대해 신청서 접수 순서와 무관하게 우선적으로 심시하는 것을, 사키카케는 혁신성, 중대한 질환, 유효성 개선, 국내 개발품목에 대해 개발초기부터 허가까지 지원, 조건부 조기허가는 질환의 희귀성, 중대한 질환의 치료제는 일부 안전성 및 유효성 자료를 허가 후 제출 조건으로 허가하는 제도이다.

이중 미국의 신속심사와 유럽의 조건부허가, 일본 조건부 조기허가는 사전대상지정이 필요없는 제도이다.

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#신속심사 #미국 #유럽 #일본 #의약품

엄태선 기자/ 승인 2021.10.15 06:50

식약처, 올해부터 3년간 다빈도 이상사례보고 인체이식 의료기기 연구 진행

인체이 이식된 후 부작용으로 사회적 논란이 불러왔던 의료기기에 대한 정부의 환자관리가 한층 촘촘해질 전망이다.

식약처는 2019년부터 문제가 됐던 인공유방을 시작으로 인공엉덩이관절, 관상동맥용스텐트 등에 대한 추적관리에 들어간다. 엘러간사의 인공유방을 이식받은 환자들에게 부작용이 발현되면서 사회적 논란으로 번졌다.

이를 위해 올해부터 내후년까지 관련 의료기기를 이식받은 환자를 대상으로 한 연구사업을 추진하고 있다.

먼저 지난 3월부터 인체이식 의료기기 환자등록 연구로 인공유방 이식 환자에 대한 수술방법, 과거 수술력 등을 수집하는 환자등록 연구를 추진하고 있다. 연구기관은 한국의료기기안전정보원이 주관하며 삼성서울병원과 대한성형외과학회가 함께 진행한다.

이어 내년에는 인공엉덩이관절, 2023년에는 관상동맥용스텐트에 대한 환자등록 연구를 추진할 계획이다.

앞서 식약처는 지난해 국회 국정감사에서 인공유방 등 다빈도 이상사례 보고 인체이식 의료기기에 대한 이같은 연구를 적극 추진할 것을 주문받은 바 있다.

한편 식약처는 지난 6월24일 의료기기 시행규칙 개정을 통해 추적관리대상 의료기기 사용기록 반기별 제출 및 의료기관 폐업시 환자 사용기록 제출을 의무화했다.

또 인공유방과 관련 엘러간사 환자보상대책 이행여부를 지속 모니터링하고 있다. 예방차원의 제품 교체시 기존 자사제품 덜거친 표면 제공에서 타사 교체품 비용을 제공하는 것으로 변경 협의됐다.

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#인공유방 #의료기기 #환자등록 #식약처

http://www.newsthevoice.com/news/articleView.html?idxno=22956

엄태선 기자/ 승인 2021.10.14 06:49

식약처, 희귀센터 약가차액 수익금 경상비 사용 차단
특별회계 등 별도계정 관리...인건비 등 경상예산 답보

희귀필수의약품센터(이하 희귀센터)의 안정적인 의약품 공급을 위한 회계가 투명하게 관리되고 있는 것으로 드러났다.

식약처는 지난해 추가경정을 통해 하반기에 42억원의 예산을 받아 코로나19 전세계로 확산 따른 국내 수입에 어려움이 있는 희귀난치질환자용 의약품을 미리 구매해 안정적인 공급에 힘쓰고 있다.

의약품 구입 및 공급 관련 42억원의 경우 별도의 희귀난치질환자용 의약품 구매에만 사용하도록 별도의 계정(특별회계)을 마련해 희귀센터 운영비로 사용하는 것을 차단하는 등 세부계정을 명확하게 했다. 의약품 구입과 공급에만 예산을 쓰도록 별도로 예산을 운영하게 된 것이다.

이는 그동안 희귀센터에 정부가 지급한 운영예산(경상비)이 적어 일부 운영예산을 수익금을 통해 충당하는 구조적 모순을 개선하는 취지이다. 희귀센터 수익금은 실구입가(수입가)와 청구액간 차액으로 이익을 낸 것으로, 센터가 밝힌 2014년부터 2018년까지 5년간 차액 수익금은 무려 65억원에 달했으며 이는 실거래가상환제 위반 등이 지적됐었다.

이같은 문제를 해소하기 위해 지난해 하반기 추경으로 42억원의 국비지원은 기존에 남아있던 의약품 구입예산 10억원 가량과 함께 별도 특별회계로 관리하게 된 것이다.

문제는 여전히 센터를 운영하는 인건비 등 경상비 부족을 호소하고 있다. 국가 지원예산은 32억4000만원에 불과한 상황이며 국회에 올라간 내년 예산도 32억6000만원으로 올해와 비슷한 수준이다.

식약처 관계자는 이와 관련 "약가차액으로 발생한 문제를 해소하고 투명하게 회계 관리를 하기 위해 의약품 구매와 공급에만 예산을 사용할 수 있도록 관련 계정을 새롭게 마련해 철저한 관리를 하고 있다"면서 "여전히 센터 운영예산은 부족한 상황이지만 허용된 예산을 잘 사용하기 위해 노력중"이라고 밝혔다.

희귀센터 한 관계자도 "의약품 구매에 사용되는 예산이 지난해 확보됨에 따라 희귀필수의약품 공급에는 별다른 문제가 없이 안정적이다"라면서 "다만 센터의 역할이 갈수록 커지고 있는데 경상예산은 답보상태라는 점은 앞으로 풀어야할 숙제"라고 상황을 전했다. 센터가 식약처에 요청한 내년도 예산은 의약품창고 확충 등 50억원 가량이 되는 것으로 알려졌다.

한편 지난해 국회 식약처 국정감사에서 추가경정을 통해 마련된 의약품 구입비 42억 원이 효율적으로 쓰일 수 있도록 수요예측, 보관과 공급, 재고관리, 회계 관리 등 대책을 마련하고, 전문 역량을 확보할 것을 주문한 바 있다.

이에 식약처는 이같은 회계 투명성 제고를 위한 관리방안을 지난 9월에 마련하고 지난 2월부터 오는 12월까지 희귀필수의약품 공급체계 개선 기획연구를 추진 중이다.

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#희귀필수의약품센터 #식약처 #경상비 #운영비 #구입비 #구매비 #희귀약 #필수약 #국회 #국정감사

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엄태선 기자/  승인 2021.10.08 20:42

남인순-정춘숙 의원과 서정숙 의원...국내 허가절차 밟는 도입 약 시각차

임신중절약과 낙태약에 대해 여야간 간극이 있다. 사진 오른쪽부터 김강립 식약처장과 남인순 의원, 정춘숙 의원, 서정숙 의원.


"온라인상에서 쉽게 구매가 가능한 임신중절약으로 인한 부작용이 적지않아 시급히 도입이 필요하다."

"섣부른 낙태약 도입은 출산정책과 상반되기 때문에 낙태가 무분별하게 이뤄지지 않도록 신중을 기해야 한다."

여당 의원들은 임신중절약에 대해 여성들의 건강권을 지키기 위해 제도권에서 임신중절약이 조속히 허가를 해야 한다고 촉구했다.

반면 야당 의원은 국내에 첫 도입하려는 낙태약인만큼 조심해야 한다는 입장을 내놓았다.

이는 8일 식약처 국정감사에서 여야간 시각차를 드려낸 것.

먼저 더불어민주당 남인순 의원은 "현재 온라인상에서 불법적으로 임신중단의약품이 거래되고 있다"면서 "지난 2019년에는 WHO에서 해당약이 필수의약품으로 등록되는 등 세계적으로 임신중절약에 대해 통용되고 있는 상황"이라고 밝혔다.

남 의원은 "현재 식약처에서 허가심사를 하고 있는 국내 도입 신약의 경우 가교시험 논란이 있다"며 "건약자료에 따르면 글로벌 신약 27개는 면제, 12개는 가교임상을 한 바 있다"고 설명하고 임신중절약의 심사시 가교임상을 면제해 신속허가가 이뤄져야 한다고 주문했다.

또 정춘숙 의원도 "해당 약은 헌법불합치 결정에 따라 국내에 허가가 가능해진 상태"라면서 "11월중까지 이를 진행할 수 있을 수 의문"이라며 식약처에 신속심사를 촉구했다.

이어 "해당 약의 처방을 산부인과뿐만 아니라 일선 의원까지 확대해 산부인과 취약지역의 사각지대를 보완해야 한다"며 "이제는 여성의 건강을 지키기 위해 코로나19 시기에서는 원격처방까지 가능한 나라도 있을 정도"라고 부연했다.

반면 국민의힘 서정숙 의원은 현대약품 이상준 대표이사를 증인으로 불러 낙태약 관련해 질의를 했다.

서 의원은 이 대표에 현대약품이 가교임상의 능력이 있는지에 질의했다. 이에 대해 이 대표는 "가교임상 능력이 있다"면서 "통상적으로 최소 2~3년의 기간이 걸린다"고 말했다.

이어 매출예상에 대한 질의에는 "낙태건수로 보고있지만 초기 9주에만 사용이 가능하다"면서 "현재로서는 매출액을 장담하기 어려운 상황"이라고 밝혔다.

서 의원은 "낙태약은 인구절벽에 놓인 대한민국으로 향후 대한민국의 소멸과도 연관이 있다"면서 "이를 막기위한 제도장치가 선결돼야 한다"고 주장했다.

그는 "산부인과만이냐 아니면 의사 전체가 처방할 지도 논의해야 하며 완전중절 효과도 되지 않는 것으로 안다. 여기에 관련 대통령령 개정 등 법령이 필요하다"고 덧붙였다.

낙태가 무분별하게 이뤄지지 않고 생명에 대한 경시 등의 부작용이 없어야 한다며 낙태약의 경우 '약물낙태'라는 새로운 의료체계가 마련돼야 한다고 지목했다.

서 의원은 "선행과정으로 복지부와 관련 부처, 모자보건법 개정 등 낙태관련 7개 법안이 발의된 것도 함께 논의하고 제도변경에 우선적으로 나서야 한다"고 낙태약의 조급한 시장출시를 경계했다.

이에 대해 김강립 식약처장은 "무엇보다 중절약 허가에 있어 안전성 검증을 해야 한다"면서 "제안해준 WHO 가이드라인과 다른 나라, 중앙약심 등을 거쳐 종합적으로 검토할 것"이라고고 밝히고 복용방법 등 관련한 입법과정도 함께 이뤄져야 한다"고 덧붙였다.

아울러 "신약 허가를 검토하면서 과학적 근거를 통해 진행할 것"이라며 "모성의 건강을 지키는 관점에서 추진하겠다"고 강조했다.

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#낙태약 #임신중절약 #식약처 #남인순 #정춘숙 #서정숙

http://www.newsthevoice.com/news/articleView.html?idxno=22851

엄태선 기자/ 승인 2021.10.12 02:50

허종식 의원, 킴리아 등 희귀질환치료제 긴급사용 승인 등 지적
국가필수약 안전정 공급 절실...생산 혜택-급여 등 체계적 관리

"5억원이나 되는 약을 집을 팔아서 아들을 고치기 위해 준비했는데 너무 늦게 허가돼서 하늘나라로 갔다."

지난 8일 식약처 국정감사에서도 킴리아주 문제가 거론됐다. 정부당국의 늦장 허가로 국민의 생명을 지킬 수 없다는 지적이 제기된 것. 말기 급성림프구성백혈병을 앓다가 세상을 떠난 백혈혈환우의 사례가 7일 복지부 국감장에 이에 식약처 국감장까지 또 다시 나왔다.

더불어민주당 허종식 의원은 8일 이날 "어제 이 자리에 증인으로 나오셨던 백혈병 환우의 어머니께서 우리 식약처에서 늦게 사용 승인이 나서 아들이 올해 6월에 갔다, 이래서 가슴이 아팠다"고 운을 뗐다.

이어 "킴리아 주요 국 허가일을 보면 미국은 2017년 8월, 우리나라가 2021년 3월에 나왔는데 우리는 2019년 12월에 신청해서 이때 허가가 나왔다고 한다. 어머님 주장은 5억 원이나 되는 이 약을 집을 팔아서 아들을 고치기 위해서 자기는 준비했다. 그런데 너무 늦게 허가가 돼서 하늘나라로 갔다는 거다"고 상황을 설명했다.

또 "식약처는 대략 1년 이상 허가가 걸리기 때문에 우리는 잘못이 없다는 주장한다. 양쪽 다 주장이 일리가 있다"면서 "우리 국민은 어느 편을 들까요? 부모 편을 들 수밖에 없겠죠. 좀 더 빨리 내줬으면. 같은 원리로 코로나19 백신도 6개월 이상 걸리는 것을 긴급사용승인으로 사용 허가를 내줬다. 왜 이렇게 하면 안 되는 겁니까?"고 질타했다.

허 의원은 "부모는 우리 같은 보통 사람들은 살릴 수 없다고 본다. 조금만 우리 정부가 애정을 가졌으면 이런 희귀 질환에 대한 치료제가 지금 식약처는 어느 정도가 신청이 들어와 있는지 또 이렇게 사용 승인을 긴급 사용 승인을 내줄 수 있을 만큼 이런 제도를 개선할 생각이 있는지 궁금하다"며 식약처를 꼬집었다.

이같은 문제 해결을 위해 인력 부족 등에 대한 관련 제도개선 방안을 만들어달라고 당부하고 국회가 돕겠다고 덧붙였다.

이에 김강립 식약처장은 "해당부분은 저희도 우선 가슴 안타깝게 생각한다"면서 "식약처의 규제 역량 소위 허가 심사하는 역량이 결국은 한편에서는 이런 절박한 환경에 있는...(환우에 도움을 줄 수 일이 된다)"고 말히고 관련 내용을 정리해서 보고할 것을 약속했다.

한편 희귀질환치료제 신속심사에 이어 국가희귀필수의약품의 안정적인 공급에 대해서도 질타가 이어졌다.

더불어민주당 최혜영 위원은 "코로나19 팬데믹 상황을 겪으면서 제약 주권의 중요성, 특히나 그중에서도 필수 의약품 생산 능력을 확보해야 한다는 목소리가 높아지고 있다"며 "미국은 코로나19 이후에 필수 의약품의 안전성 공급을 시급한 과제로 보고 또 자국 내의 생산 그룹 확대를 위한 대책을 쏟아내고 있다"고 상황을 설명했다.

이어 "우리나라는 전체 국가 필수 의약품 506개 중에 230개, 45%가 생산할 수 없거나 또는 전체 수입에 의존을 하고 있다. 현재 이렇게 수급이 불안정한 국가 필수의약품에 대해 희귀필수의약품센터가 위탁 제도 제조를 의뢰하고 있다. 그동안 1년에 5억원이라는 한정된 예산 때문에 매년 한두 품목의 제조업만 하고 있요. 그리고 수급이 불안정한 필수 의약품을 적시에 위탁 제조를 못하고 있다는 것"이라고 지적했다.

최 의원은 국가필수의약품 위탁제조 사업으로 정부예산이 6억7000만원으로 2품목, 2019년 역시 같은 예산으로 4품목, 2020년 5억원으로 2품목, 올해도 5억원으로 1품목을 위탁제조하고 있는 실정이라고 부연했다.

그는 이와 관련 적절한 민간 유인책이 없다며 제약사들이 이 위탁 제도를 기피하는 현상도 있다고 꼬집었다.

최 의원은 "2017년에 중단됐던 그 급성신부전증 그리고 치료제, 주사제의 경우 식약처가 다시 올해 1월에 2차 제조업체를 물색을 했었다"면서 "당연히 한정된 예산으로 제약업체를 설득하다 보니까 오랜기간 희망업체를 찾기 힘들었던 것으로 보고 있다. 그래서 수입 의존도가 높거나 또는 공급 중단이 반복되는 국가필수의약품 경우에는 우선적으로 정하고 또 제약업체가 적극적으로 참여할 수 있는 환경을 조성해야 한다"고 제안했다.

또 매년 약 한 20건의 국가필수의약품의 공급 보고 되고 있으며 원인은 채산성 부족이나 원료 수급 부족 문제가 원인이라고 부연했다.

최 의원은 "우리나라는 의약 원료품 자급도가 약 16%에 불과한 상황이어서 필수의약품 원료만큼은 좀 자급도를 높일 수 있도록 원료 수입 의존도가 높은 필수의약품을 파악하고 또 안전성인 공급체를 마련해야 한다"고 주장했다.

이에 대해 김강립 식약처장은 "식약처도 같은 문제 의식을 가지고 있다"며 "쉽지 않은 사안인 건 맞다. 현재로서는 이 사안에 대해서 기초적인 연구를 진행은 하고 있다. 그 연구 결과가 나오면 좀 더 모색을 해야겠지만 좀 더 근본적인 문제들을 한번 생각을 해봐야 할 때라고 판단하고 있다"고 밝혔다.

아울러 "시장에만 맡겨서 어차피 공급은 어려운 제품들이기 때문에 가능하면 좀 공적인 공급을 어떻게 확보할 건지, 그러니까, 과거에 공공제약사를 건립을 해서 생산을 하겠다는 그런 논의도 국회 내에서 같이 진행됐었지만 그 당시 여러 가지 이유로 그 자체의 채산성이나 그 비용 효과가 좀 낮다, 이런 지적이 있어서 좀 더 현실적인 방안들이 뭔지 검토를 하겠다"고 덧붙이고 식약처 연구결과가 나오면 국회와 상의할 것을 약속했다.

서영석 의원이 필수의약품의 건보급여 등을 제안했다.

역시 더불어민주당 서영석 의원도 보다 체계적인 국가필수의약품 관리를 주문했다.

서 의원은 "국가필수의약품을 조사해보니 유사성분이나 대체 약재가 가능한데도 지정이 되는 경우가 있었다"면서 "최소화 지정을 하고 이왕 지정된 것은 100% 안정적 공급이 될 수 있도록 시스템을 갖추는 게 필요하다"고 강조했다.

이어 "국가필수의약품인데도 불구하고 급여가 안 되는 게 한 3분의 1 정도"라면서 "도대체 있을 수가 없는 행위이며 건보 시스템 안에서 좀 해결될 수 있도록 해야 한다"고 질타하고 개선 마련을 주문했다.

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문윤희 기자/ 승인 2021.10.08 03:47

난소암 유지요법에 필요한 약물 강점 두루 갖춰
김재원 교수 "약물 상호작용 적고 개별 용량 적용 가능"

김재원 교수(서울대병원 산부인과)

"제줄라는 BRCA 변이, HRd 여부와 관계없이 모든 환자군에서 효과를 보일 수 있는 약제다."

난소암 1차 유지요법 치료제로 새롭게 이정표를 작성한 제줄라(성분 니라파립)에 대해 김재원 교수(서울대병원 산부인과)가 내린 평가다.

난소암은 그동안 기대를 모았던 면역항암제와 일부 표적치료제들이 진입을 시도했던 영역이었지만 이렇다할 치료 성적을 올리지 못해 30여년 동안 적합한 약물의 등장이 요원했던 분야다.

10년전 아바스틴(성분 베바시주맙)이 등장해 의미있는 치료 성적을 기대했으나 임상현장의 기대와 달리 '적정한' 치료 성과는 내지 못했다.

최근 PARP 저해제들이 진입하면서 난소암 항암치료의 새로운 패러다임이 도래하게 됐는데 국내에서는 린파자(성분 올라피립)와 제줄라(성분 니라파립)가 있다.

BRCA 변이와 HRD(상동재조합 결핍)과 같은 변이가 동반되는 난소암은 변이에 따라 약제 선택을 달리해야 했는데 이런 환경을 모두 커버할 수 있는 약제가 바로 PARP 저해제다.

이 두 약물은 이달 1일부터 나란히 급여권에 진입하는 성과를 거두면서 환자들과의 접점을 좁히게 됐다.

두 약제 중 제줄라를 보유한 다케다제약은 이를 기념하기 위해 7일 '1차 유지요법'을 주제로 한 기자간담회를 개최했다.

기자간담회에서 김재원 교수는 "난소암 유지요법을 할 때 몇가지 고려할 사항들이 있는데 결국은 약제의 안전성과 편하게 복용할 수 있는지 여부, 용량조절이 가능한 지 여부, 환자의 약제 선호도가 결정 요인으로 작용한다"면서 그 기준에 맞는 약제로 제줄라를 꼽았다.

김 교수는 "제줄라는 하루 한번만 복용하면 되기 때문에 환자 본인에게 적절한 시간을 찾아서 복용할 수 있다는 편리성이 있다"면서 "다른 약제에 비해 약물상호작용이 적어 비교적 안전하게 사용할 수 있다는 점도 장점"이라고 말했다.

다만 제줄라의 부작용 중 하나인 혈소판감소증과 빈혈에 대해서는 약물을 중단하는 케이스가 있다고 조언했다.

그는 "보통 환자 치료시 약물 중단 비율이 12%이며, 대부분은 혈소판 감소증이 차지하고 있다"면서 "개별 용량을 사용하면 혈소판감소증, 빈혈 등을 줄일 수 있고, 효과에는 별 차이가 없다"고 말했다.

이어 "장기간 (약제를)복용할 경우 그에 따른 부작용 우려될 수 있으나 환자 팔로업 중 혈액학적 독성이 4주 이상 지속되는 경우는 생각보다 높지 않다는 연구 결과도 있다"면서 "장기 사용시 안전하다"고 덧붙였다.

김 교수는 또 "1차 항암요법에 반응을 보인 진행성 난소암 환자는 반드시 유지요법을 고려해야 하고, 여러가지 요소를 고려해 환자 특성에 맞게 약제를 선택하는 것이 중요하다"면서 "니라파립은 약제를 중단하던지 연구 중단하는 결과를 줄이면서 장기간 안전하게 사용할 수 있는 약제"라고 재차 강조했다.

이날 김재원 교수 발표에 앞서 임상적 결과에 대해 소개에 나선 장현아 다케다 의학부 총괄은 "PRIMA 3상에는 재발율이 높은 고위험 환자를 포함했음에도 BRCA 변이가 있는 HRd 환자군에서 22.1개월의 무진행생존기간 중앙값을 보이며 질환 진행 및 사망에 대한 위험률을 60% 감소시켰다"면서 "BRCA 변이가 없는 환자의 경우에는 제줄라 투여군이 19.6개월, 위약 투여군이 8.2개월로 나타났다"고 설명했다.

장현아 다케다 의학부 총괄

이어 "이는 곧 BRCA 변이와는 관계없이 모든 HRd 환자군에서 제줄라가 위약과 비교해 유의미하게 무진행생존기간 중앙값을 개선한다는 결과"라면서 "HRd 뿐만 아니라 전체 환자에서도 제줄라 투여군이 위약 투여군과 비교해 더 긴 무진행생존기간을 나타냈다"고 설명했다.

그는 "주요 2차 평가변수인 전체 생존율에 대한 중간 분석에서도 제줄라 투여군은 위약군보다 수치상으로 긍정적인 결과를 보였다"면서 "HRd 환자군의 경우 24개월 추정 생존확률은 제줄라 투여군이 91%로, 85%인 위약보다 높게 나타났다"고 말했다.

전체 환자군에서도 24개월 추정 생존확률은 제줄라 투여군 84%, 위약군 77%로 각각 나타났다

장현아 총괄은 "PRIMA 임상 사후분석을 통해 재발 위험도가 높은 난소암 환자에서도 치료 효과를 확인했다"면서 "추가 종양 감축술(IDS)을 받고 가시적 잔존 질환(VRD)이 있는 난소암 환자에서 질병 진행 및 사망 위험을 59% 감소시켰다"고 소개했다.

장 총괄은 "임상에서 제줄라는 환자 개별화된 용량을 투여하여도 유의한 효과를 확인했다"면서 "투여 방법에 따른 하위분석 결과에서도 고정용량으로 투여를 시작한 군과 개별맞춤형 용량으로 투여를 시작한 군에서 무진행생존기간 중앙값은 각각 22.1개월과 14.8개월로 두 군 모두 위약대비 질환 진행 또는 사망위험율이 각각 56, 71% 감소했다"고 설명했다.

임상에서 발견된 제줄라의 3등급 이상 이상반응은 빈혈(31.0%), 혈소판감소증(28.7%), 호중구감소증(12.8%) 등이었다.

장 총괄은 "용량 감소는 제줄라 투여군의 70.9%에서 실시되었는데, 환자별 개별화된 용량으로 제줄라 투여 시 이상반응은 감소하는 것으로 나타났다"고 말했다.

한편 제줄라는 최초로 BRCA 변이, HRd 여부와 상관없이 1차부터 4차 이상까지 난소암 치료의 모든 단계에서 국내 허가받은 PARP 억제제로, 국내∙외 주요 가이드라인에서 난소암 표준 치료제로 이름을 올렸다.

미국종합암네트워크(NCCN)는 난소암 1차 치료에서 베바시주맙을 사용하지 않은 환자라면 BRCA 변이 여부와 관계없이 제줄라 사용을 권고하고 있으며, BRCA 변이가 없는 환자에서는 PARP 억제제 중 유일하게 제줄라를 권고하고 있다.

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