제약 임상은...ing'...녹십자 '산필리포 증후군 A형치료제'

•  엄태선 기자/  승인 2025.03.14 06:29

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식약처, 지난해 7월10일 임상 1상 승인 후 8월19일 변경

치료제 개발을 위한 사람 대상 임상시험이 갈수록 늘어나고 있다. 다국적 제약사는 물론 국내제약사들도 속속 임상시험에 뛰어들면서 신약 등 의약품 개발에 박차를 가하고 있다. 현재 식약처는 이들 제약사들이 신청한 임상정보를 공개하고 있다. 앞으로 '제약임상...ing'를 통해 각 제약사들이 어디에 중점을 두고 의약품 개발을 추진 중인지 임상시험들을 통해 가볍게 소개하고자 한다.

<122>녹십자 'GC1130A'

녹십자는 바이오의약품과 함께 백신 연구개발에 주력하고 있다. 먼저 바이오의 경우 'G1113A'를 통해 A형&B형 혈우병치료제 개발에 뛰어들었다. 환자 편의성 개선을 위해 피하 투여가 가능한 차세대 혈우병 치료제, FVIII inhibitor 발생 환자의 대체 치료제이다. 지난 2023년 임상 1b cohort 2 완료한 바 있다. 

또 'GC1123B'를 통한 헌터증후군치료제 개발에 눈을 돌렸다. 뇌실내 지접투여하는 것으로 중증형 헌터환자의 인지능과 뇌병변 개선을 겨냥하고 있다. 국내 임상 1상을 2022년 승인됐으며 러시아에서는 2023년 품목허가를 신청하기도 했다. 

아울러 'GC1130A'에 의한 산필리포증후군 A형치료제 개발에도 관심을 가지고 있다. 뇌실내직접 고농축 단백질 제제를 투여해 주증상인 뇌병변에 의한 인지 및 행동 저하를 개선하게 된다. 임상 1상을 미국과 한국, 일본에서 진행하고 있다. 

이밖에도 'GC1134A'를 통한 파브리병치료제 개발에 신경을 쓰고 있다. 미국에서 임상 1상을 진행중이다.

한신의 경우 타전병 예방과 파상풍-디프테리아-백일해 감염 예방, 결핵예방 백신 등의 개발에나서고 있다. 이번 시간은 지난해 7월10일 식약처로부터 임상시험계획이 승인받은 후 8월19일 변경승인받은 산필리포증후군 A형 관련 임상을 살펴본다. 
  
◆개요
산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 환자에서 뇌실내접근장치를 통해 재조합 사람 헤파란 N-설파타제(rhHNS, GC1130A) 투여 후 안전성, 내약성, 유효성, 약동학 및 약력학을 평가하는 1상, 공개, 용량 증량 임상시험이다. 다국가에서 진행되고 국내 허가용으로 진행된다. 

◆대조약-시험기간-첫환자
대조약은 없으며 시험기간은 지난해 8월부터 2027년 12월까지 예상됐으며 목표시험대상자수는 다국가 9명이며 국내는 1명이다. 중재군은 1군이다. 첫 시험대상자 선정일은 올해 1월23일이다.  

◆수행-평가-투여방법
1차 평가변수는 GC1130A의 안전성 및 내약성 평가이며 2차 평가변수는 GC1130A의 약동학 및 약력학 특성 평가- 혈청 및 CSF 의 PK 프로파일- CSF 중 헤파란 황산염 농도 등이다. 
투여기간은 2년이며 투여방법은 계획된 Ascending dose에 대해 뇌실 내(ICV)로 투여한다. 2주에 한번 총 24주 투여한다. 

◆환자선정방식
섬유모세포 또는 백혈구에서 측정된 설파미다제 효소 활성도 수치가 정상 범위 하한치의 ≤ 10%라고 문서 상 확인 가능하고, 이와 함께 뮤코다당증 IIIA형(MPS IIIA)이 확진된 시험대상자이며 만 24개월 이상 만 72개월 이하인 자이어야 한다. BSID-III의 인지 영역에 기반한 발달 지수가 50%이하 등이 대상이 된다. 

다만 p.S298P 돌연변이에 대한 동형접합 및 이형접합 또는 비-중증 형태의 MPS IIIA가 존재하거나, 또는 시험자가 판단할 때 더 경미한 표현형의 MPS IIIA에 해당되는형제자매가 있는 시험대상자, 임상시험의 신경인지 및 발달 검사 절차의 수행을 방해하고 임상시험 평가의 과학적 무결성이나 해석을 방해할 수 있다고 시험자가 결정한 시험대상자, 섬유모세포 또는 백혈구에 대한 검사에서 복합 설파타제 결핍증이 확인된 시험대상자 등은 제외된다. 

◆시험책임자
임상시험은 아주대병원에서 실시되며 손영배 의학유전학과 교수가 책임자로 나선다. 

http://www.newsthevoice.com/news/articleView.html?idxno=41534

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