환자가 직접 투여하는 주사제에 대한 오남용을 방지하기 위한 기반을 마련에 정부가 눈을 돌린다.
식약처는 올해 환자 직접 주사제 적정 사용을 위한 환경조성을 위해 나선다.
특히 바이오의약품 자가주사제의 위해성관리계획(RMP) 대상을 점진적으로 확대해 안전사용 보장조치를 강화할 예정이다.
이를 위해 신규 품목 허가시 RMP내 안전보장 조치방안을 검토하고 기존 허가 품목의 위해성관리계획 제출 대상 의약품으로 효능 및 질환별로 단계적 확대 적용을 추진한다.
이와함께 안전관리원을 통해 자가주사제 이상사례 빈도 변화와 특이 사례 발생 등 정기 평가 및 모니터링을 진행한다.
앞서 지난해는 품목허가 변경시 사용자 안전사용 보증을 위해 제약사가 한자, 의약사 전문가용 설명자료를 작성해 배포 및 교육을 시행할 수 있도록 시판 후 안전관리를 강화한 바 있다.
이밖에도 올해도 자가주사제의 안전사용 환경 조성을 위한 안전사용 정보 제공을 이어간다.
사용량 증가, 사회적 이슈 등 의료사용 환경에 따라 우선순위에 따라 안전사용 안내물을 지속 발간해 배포할 예정이다.
한편 식약처는 올해 의약품 허가외 사용 평가체계 개편 방안 마련을 지속 추진한다.
복지부와 업무범위 명확화를 위해 업무협의를 이어가고 급여 대상 일반약제에 대한 허가 외 사용을 평가도 지속한다. 하지만 의약품 허가외 사용에 대한 식약처와 복지부간의 업무범위에 대한 협의는 수년째 제자리 걸음을 이어가고 흐지부지한 상태여서 진전이 있을지는 지켜봐야 할 사안이다.
환자에게 알레르기 금지약물로 지정된 성분을 처방해 부작용으로 이어지게 한 사건이 발생했다.
의료분쟁조정중재원이 최근 공개한 분쟁사례에 따르면 50대남환자가 2020년 11월과 2021년 7월 A병원 정형외과에서 처방받은 비스테로이드성 소염진통제 '비모보정'을 복용한 후 성기에 발생한 물집으로 해당 병원 피부과에서 진료를 보고 고정약물발진으로 진단을 받았다.
이후 2022년 7월 좌측 발목 통증으로 해당 정형외과에서 동일성분 타 제품을 처방받아 복용, 다시 성기발진과 충혈 등의 부작용으로 피부과치료를 받은 사례다. 알레르기 원인약물의 동일성분 복용이 확인된 것이다.
해당 환자는 과거 비모보정에 대한 이상반응으로 알레르기 금지약물로 지정돼 전산시스템에서 경고표시가 나타남에도 불구하고 동일 성분의 약을 처방하고 약사도 조제시 확인 가능한 경고표시를 무시해 동일성분의 약품을 투약했다고 주장했다.
여기에 중요부위에 궤양 등 부작용이 발생해 목욕도 하지 못하며 3주간 고생했음은 물론 현재는 병변이 발생했던 자리에 흉터가 남아 중대한 투약상 과실임에도 담당의의 사과도 받지 못했다고 호소했다.
반면 A병원은 비모보정 이상반응에 대해 병원 정보시스템내에 알레르기 등록이 돼 있어 처방을 위한 처방창을 열면 1차적으로 경고창이 뜨고 비모보정을 처방할 경우 2차 경고창이 나타나도록 시스템화돼 있다고 상황을 설명했다.
이어 동일성분이라 할지라도 다른 약품명인 경우 시스템으로 처방불가로 지정되지 않아 2차 알람이 뜨지 않는 이유로 동일성분의 약물이 처방됐고 조제과도 진료시 환자문진을 통해 약물의 이상반응이 반영돼 처방됐다고 해명했다. 이후 경고창에서 성분명의 안내가 이뤄질 수있도록 시스템을 개선했다고 덧붙였다.
이에 분쟁원의 감정결과, A병원에서 약물발진을 유발하는 약 성분에 대한 인지가 있었으나 동일성분이나 상품명이 다른 약물이 처방되었으므로 투약오류에 해당한다며 환자의 약물발진의 양상은 고정약물발진의 형태로 다행히도 중증 약물발진 양상은 아니어서 치료를 시행하면 큰 후유증이 없이 호전될 수 있을 것으로 보인다고 밝혔다. 해당 병원에서는 같은 종류의 투약오류를 개선하기 위한 질향상 활동을 하여 성분명으로 경고창이 뜨도록 조치했다고 부연했다.
환자는 치료비, 휴업손해, 일실이익, 위자료 등 총 금 500만원을 손해배상금으로 주장했으나 분쟁원의 조정을 통해 A병원이 환자에게 300만원을 지급하는 것으로 마무리됐다.
한국희귀필수의약품센터가 기존에 담당하고 있는 업무에 대한 법적 뒷받침을 받기 위해 약사법 등의 관련 법령개정을 추진한다.
이는 기존 약사법에 명시돼 있는 업무범위 외에 현재 실행하고 있는 사업들이 지속적으로 추가되고 있어 법적 근거를 마련하기 위한 것이다.
희귀센터는 현재 희귀필수의약품의 안정적인 공급과 정보수집-제공, 국가필수의약품 목록 지정 후보군 검토 및 제안, 현장의약품 공급중단(부족) 모니터링 및 공급관리 방안 마련, 민원접수 및 정책 건의 등을 주요업무로 정하고 있다.
하지만 약사법 92조 '센터의 업무'에는 의약품과 관련한 각종 정보 수집 및 전산망 구축과 관련된 사업, 의약품의 공급 및 비축 사업으로 이 경우 센터의 장은 센터에 조제실을 설치하고, 센터 직원 중 약사를 지정해 사업 담당, 의약품 위탁제조해 판매하는 사업, 국가필수의약품의 안정공급기반 구축과 연구개발 지원 및 안전사용 지원 등과 관련된 사업, 식약처장이 인정하는 의약품과 관련된 사업으로 규정돼 있다. 이같은 사업의 경우 식품의약품안전처가 재정 지원 등을 할 수 있도록 돼 있다.
희귀센터는 기존 업무중 의약품 관련 정보제공에 주목하고 있다. 정보제공에 대한 사업을 법률로 정해 사업 예산 등을 배정받는데 도움이 될 것으로 예상하고 있다.
희귀센터 관계자는 이와 관련 "법에 규정돼 있는 내용과 실제 업무가 상이하다"면서 "무엇보다 법적 권한과 그에 따른 실질적이고 효율적으로 일하고 예산도 집행할 수 있기위해서는 법에 그 사업을 명시해놓는 게 중요하다"고 밝혔다.
이 관계자는 "최근 몇 년동안 해당 법률에 센터 사업 추가여부를 지속적으로 추진해왔던 게 사실"이라며 "올해 새 원장이 취임했기에 다시 이부분에 주목하고 있는 것"이라고 부연했다.
또 "현재 센터가 하고 있는 업무 중 공급부족의약품을 분석하고 모니터링하는 부분은 법률에 명시되지 않은 사안"이라며 "센터가 하고 있는 업무를 보다 구체화해 약사법 등에 반영될 수 있도록 노력할 예정"이라고 덧붙였다.
한편 희귀센터는 상반기중 해당 법률상 사업 추가부분을 파악해 국회와 식약처 등에 해당사항을 건의해 법개정 등을 추진할 방침이다. 아울러 센터는 상반기내 시청 옆에서 명동으로 이전하게 된다.
식약처는 그간 팬데믹 이후 민원이 많다는 이유를 들어 업무 담당자의 전화번호를 삭제하고 대표전화로 대체하는 등 소통단절에 앞장, 관련 업계와 국민으로부터 적지않은 지탄을 받았왔다. 하지만 지난해 윤정부가 들어서면서 변화는 시작됐다.
우선 소통단절의 '원흉'으로 지목됐던 담당자 전화번호를 재개시하고 업계에서 요구했던 불필요한 규제를 없애기 위한 규제혁신 100대 과제를 설정하는 등 국민과 업계와의 소통을 통한 변화를 꾀했다. 규제혁신과제는 지난해 내부 토론을 통해 규제를 발굴했다면 추가할 올해 과제는 민관 소통을 통해 과제를 발굴하는, 보다 능동적인 접근에 나서고 있다.
여기에 기존에 업계가 주문한 애로사항 등을 해소하기 위한 소통창구을 강화하거나 새로운 운영체계를 마련하는 등 보다 끈끈하고 다양한 대화창을 추가하고 있다.
종전 허가총괄과가 허가 관련 의약품분야 '팜투게더'와 의료기기분야 '소유'는 업계에서 제기된 허가관련 현장이슈를 듣고 제도를 개선하고 정책에 반영해 업계의 좋은 평가를 받아왔다. 이런 과정에 지난 3일에는 의약품심사부를 중심으로 한 새로운 소통창구가 마련됐다.
국내 제약산업의 산업 성장‧발전을 위해 필요한 민‧관 공통 아젠다에 대해 선제적이고 실효성 있는 양방향 소통 채널 '의약품 심사소통단'(CHORUS, CHannel On RegUlatory Submission & Review)이 출범한 것이다. 안전성·유효성, 품질, 동등성 등 3개 분야, 임상시험 심사, 허가·심사 지원, 전주기 관리 심사, 첨단 품질 심사, 동등성 심사 등 총 5개 분과로 구성해 운영된다. 현재의 이슈보다는 미래지향적인 의제를 정해 업계와의 소통을 통해 방향을 정하는 논의창구이다.
이처럼 식약처는, 현재 다양한 소통채널을 통해 업계와의 소통을 강화하고 있다. 이는 윤정부가 추구하는 '민간이 끌고 정부가 미는 역동적 경제'라는 국정목표 아래 추진전략에 따른 변화로 볼 수 있다. 그동안 민원-이슈중심에서 소통기반 구조적 규제혁신 내재화에 눈을 돌리고 있다. 규제혁신의 경우 현장 체감형 점검체계를 상시로 운영해 기업의 애로사항 해소를 나서고 있다.
다만 소비자와 환자에 대한 대화의 체계화된 창구는 아직 미흡한 수준에 머물고 있다. 여타 업계 등 관련 산업에 대한 접근을 신속하고 빠르게 규제개혁을 통한 피부에 와닿는 행보를 보이고 있으나 국민인 소비자와 환자를 대상으로 한 변화는 그렇지 못한 느낌이다.
식약처는 소비자위해예방국을 통해 큰 틀의 식품과 의약품 소비자의 위해예방을 위한 대국민 정책과 소통을 펼치고 있다. 문제는 한때 소통의 중요성을 인식하며 정식조직이었던 '소통협력과'가 임시조직인 TF로 내려오면서 지금의 위해예방정책과에 흡수됐다. 부서 존재의 의미가 다소 후퇴됐다. 첨단제품허가담당관 등 신설조직에 과를 내준 것으로 알려졌다. 중요성과 시급성에서 다른 과에 밀린 것.
여하튼 식약처의 최근 분위기는 목말랐던 '소통'을 전면에 내세운 모양새다. 특히 소외시 됐던 환자와의 소통도 한층 강화하고 있어 '제품에서 사람중심으로 식의약 안전정책 패러다임전환'이라는 식약처의 목표에 물꼬를 틀지 주목할 대목이다.
일반 대명사인 소비자와 달리 그동안 의약품의 최종소비자인 환자들의 목소리는 정작 이슈 외에 제대로 청취하는 데 소홀했었다. 하지만 지난 몇년, 변화가 이뤄지기 시작했고 올해부터는 좀 더 폭넓고 체계적인 소통방식 적용하기를 시도하고 있다. 소통의 중요성을 인식하면서도 중요부서로는 인식하지 않는 현실의 벽이 아직은 남아있다. 환자 등 소비자와의 소통을 담당하는 인력이 한자릿수의 소수정예로, 조직 또한 임시로 편성된 소통협력TF가 아쉽다.
먼저 환자 맞춤형 교육의 경우 환자와 공감·소통하고 의약 분야 안전관리 정책을 알기 쉽게 안내하기 위해 ‘환자 눈높이’에 맞는 맞춤형 교육프로그램(세미나, 워크숍 등)을 운영한다.
환자 중심의 경우 환자, 관계부처(복지부, 질병청 등), 공공기관, 의료계 등이 함께 참여하는 환자 중심 소통 채널을 마련하여 환자의 안전을 확보하기 위한 정부의 노력과 정책에 대한 이해도를 높인다.
환자 희망의 경우 환자단체, 환우회, 식약처 홈페이지, 의약품안전나라, 식약처 SNS 등 다양한 채널을 활용하여 환자 맞춤형 안전정보(e뉴스레터 등)를 제공한다.
환자 동행의 경우 식약처장-환자단체장 간담회를 정기적으로 개최하고, ‘희귀질환 극복의 날’, ‘환자의 날’ 등 행사에 적극 참여해 환자단체와의 유기적인 협력체계를 강화한다.
환자 동행 정책의 일환으로 열린 환자단체장과 간담회에서는 환자를 위한, 환자 중심의 의약 분야 안전 정책을 공유하고, 애로사항 등 현장 목소리를 들었다.
이날 김재학 한국희귀난치성질환연합회 회장은 "식약처가 올해 핵심 4가지 소통정책을 추진한다고 기쁘다"면서 "또 복지부와 질병청 등 관련부터와의 혁신적인 네트워크 구축 등 환자들의 길잡이가 되어주시길 바란다"고 밝혔다.
안기종 환자단체연합회 대표는 "올해로 4년째인 환자단체와의 소통이 3년이 지나면 진정성이 확인되는 시점"이라며 "환자들이 건의한 사안들을 가급적 해결 등 추진해주다보니 이제는 기대감이 생긴다"고 말하고 "앞으로 10년동안 꾸준히 환자 관련 사업들을 추진해주길 개대한다"고 주문했다.
주요 내용은 ▲식약처의 2023년 의약 분야 안전 정책 소개 ▲식약처와 환자단체의 협력사업 성과 공유 ▲식약처의 미래 안전관리 정책을 수립하기 위한 의견수렴 등이다.
특히 이번 간담회에서는 식약처 출범 10주년을 맞아 식약처가 환자단체와 매년 정기적으로 소통하며 거둔 협력 성과를 공유하고, 앞으로의 상호 협력방안도 제시했다.
지난해부터 환자 중심 양방향 소통을 강화하기 위해 GBC(글로벌 바이오 콘퍼런스)와 연계해 ‘환자 중심 바이오의약품 안전관리 정책토론회’를 개최하고 환자와 가족을 대상으로 식약처의 ‘안전관리 소통 인식도’를 조사하고 있다.
식약처는 "앞으로도 환자단체와 지속적으로 소통·협력하여 환자 모두가 의약품을 안심하고 사용하고 질병을 극복할 수 있는 행복한 사회가 되도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.
인슐린 수급, 희소-긴급도입 필요의료기기 공급 등 마무리 생명과 직결 신약 '동정적 사용' 활성화, 병원면제 등 진행
3월2일, 식약처는 환자단체와 정기간담회를 통해 소통의 시간을 가졌다.
지난해 환자단체가 식약처에 요청한 제도개선 등을 위한 건의내용 9건 중 3건이 추진 완료된 것으로 확인됐다.
일선 환자단체들이 지난해 식약처에 건의했던 내용 중 자동온도 기록장치 의무화로 인하 인슐린 수급문제 해소와 희소-긴급도입 필요 의료기기 적기 공급 요청, 경관식 섭취 환자의 피딩라인 유료화 해소는 식약처가 보다 적극적으로 나서 개선을 완료됐다.
여기서 피딩라인 유료화의 경우 지난해 9월 식약처와 복지부, 제약사인 JW중외제약(해당제품 엔커버)과 영진약품(하모닐란)이 무상공급재개 합의해 논란을 잠재웠다.
다만 환자단체연합회가 주문한 생명과 직결된 신약의 '동정적 사용' 활성화에 대해 지속 추진중이다.
식약처는 이와 관련, 현재 해외 임상시험용 의약품 치료목적 사용승인을 위한 법적 근거 마련을 추진하고 있다. 내성으로 국내 대체치료수단이 없는 HIV감염치료제(포스템사비르) 등 6건이 사용승인 사례이며 인재근 의원 대표발의한 관련 약사법 개정안이 지난해 12월 복지위 의결를 통해 법사위 논의를 하고 있다.
여기에 루게릭병 치료제 등 국내 미허가 의약품을 '자가치료용 의약품'으로 도입·공급하고 있다. 자가치료용 의약품 품목은 지난해 77품목, 1707건이 공급됐다. 식약처는 환자에게 국내 미허가 의약품을 사용할 수 있도록 노력할 예정이다.
유럽의약품청(EMA)의 심사·허가를 받지 않고 각국 정부가 승인한 병원에서 의사의 책임하에 환자에게 예외적으로 일정한 요건의 치료를 받도록 허용하는 제도병원면제제도의 국내 도입의 경우 역시 지속 추진중이다.
식약처는 그동안 악티늄 치료에 대한 연구자 임상시험 지원을 위해 상담 3회 및 임상시험계획 승인을 지난해 11월 진행했다. 임상시험은 수술할 수 없거나 전이가 있는 신경내분비종양 환자 10명이 대상이다. 식약처는 향후 병원 면제 제도와 관련해 사회적 합의가 필요한 점 등을 고려해 중장기적으로 검토 추진할 계획이다.
또 재발-불응성 다발골수종 치료제 '카빅터' 및 유방암치료제 '엔허투' 등 신약에 대한 신속한 심사 요청에 대해, 엔허투는 지난해 9월19일 허가 완료했으며 카빅터는 심사를 진행중이다. 전문가 자문결과 안전성과 관련해 추가검토 필요, 지난해 14일 업체에 추가자료 요청 및 제출됐다. 이번달 신속한 심사 및 허가여부가 결정될 예정이다.
의료기기 광고심의위원회에 환자단체 참여 필요에 대해, 식약처는 오는 6월경 처리완료를 알렸다. 의료기기 자율심사의제도 시행 이후 2기 위원회가 마무리되는 6월 이후 3기 위원회 구성시 환자단체에 이를 아려 위촉 조건에 부합하는 사람을 추천하는 경우 자율심의기구와 협의해 참여 가능성을 판단할 예정이다. 오는 5~6월경 검토할 예정이다.
이와 함께 한국희귀난치성질환연합회가 건의한 2건의 경우 현재 지속 추진중이다.
희귀질환치료제 등 임상시험 참여자의 알권리 강화의 경우 지난해 9월 기준 희귀난치 등 7개 질환에 대해 환자중심 임상시험포털에 정보를 제공중이며 앞으로 10종까지 확대할 방침이다. 희귀난치병의 경우 사르코-마리-투스, 크롬병, 파킨슨병이, 그밖에 폐암, 백혈병, 코로나19, 치매 관련 정보가 현재 공개중이다.
희소-긴급도입 필요 의료기기의 환자대상 정보 제공 강화와 관련, 지속 추진중이다.
희소·긴급도입 필요 의료기기 제도 의료인·국민 대상 홍보 지속 및 신규 지정 신청을 상시 접수 중이다. 정기적으로 학회·병원·업계·환자단체 등에 문서 송부, 학술대회 등 참여해 제도 소개하고 있다. 국민 대상 제도 홍보 동영상 제작해 유튜브 및 TV 등 송출도 지속하고 있다.
식약처는 앞으로도 의료인과 환자를 대상으로 제도를 효과적으로 알리기 위해 소통 방식을 다변화하는 등 홍보 강화 추진할 예정이다. 환자단체 정기 회의에 정보원이 참석해 제도 소개 등 소통, 희귀질환센터를 통한 제도 홍보 추진하고 의료인 대상 학술대회 다변화 및 제도 소개 추진할 예정이다.
필수치료재료 공급지연 방지, 인체 의료기기 안내 의무화 등 주문 환자단체연합회-희귀난치성질환연합회, 식약처에 건의 10건 제안
식약처는 2일 환자단체들과 간담회를 열고 올해 의약품정책방향 등 올해 추진계획을 설명하고 소통의 시간을 가졌다.
환자단체들이 식약처에 희귀필수의약품센터의 긴급도입약 예외적 건보등재신청제도가 제대로 시행될 수 있도록 개선 등을 요청했다.
한국환자단체연합회(대표 안기종)와 한국희귀난치성질환연합회(회장 김재학)는 2일 식약처와의 정기 간담회에 앞서 정책적 개선 등을 위한 10건을 건의사항을 제기했다.
먼저 6건을 건의한 환자단체연합회는 한국희귀필수의약품센터의 긴급도입의약품 관련 느린 건강보험 등재 문제를 개선해줄 것을 요구했다.
고가(高價)인 신경내분비종양치료제 '루타테라' 도입부터 종전의 3~4개월만에 건강보험 등재가 완료된 것과는 다르게 1년 이상 등재기간이 소요됨에 따라 신속허가임에도 불구하고 신속등재 역할과 제도 취지를 충족시키지 못한다는 비판이 계속되고 있다고 지적했다.
희귀필수의약품센터 긴급약 예외적 건보 등재..."인력 전문성-확충"
이를 개선하기 위해 한국희귀필수의약품센터에서 긴급도입의약품의 예외적 건강보험 등재 업무를 담당하는 실무자의 전문성을 강화하고 인력을 확충해 환자의 신속한 의약품 접근권 보장이라는 긴급도입의약품의 예외적 건강보험 등재신청 제도의 원래 취지를 살려야 한다고 주장했다.
더불어 아스피린(100mg) 등 기존 건강보험 등재 품목의 취하 등으로 한국희귀필수의약품센터가 긴급도입·공급하는 경우 신속하게 건강보험 등재를 신청하도록 개선이 필요하다고 역설했다.
제약사의 일방적인 아스피린 100mg의 품목자진취하 등 국내 공급 중단으로 인해 현재는 한국희귀필수의약품센터를 통해 해당 품목을 비급여로 공급받고 있다며 이미 국내에 급여 등재된 이력이 있는 의약품이 공급 중단되어 센터를 통해 공급될 경우에는 별도의 신청이 없는 경우에도 한국희귀필수의약품센터가 검토 없이 신속하게 급여결정 신청하도록 개선돼야 한다고 꼬집었다.
또 인체조직 관리 강화와 피해 환자의 알권리 및 의료적 조치 보장 제도 도입을 주문했다.
식약처 승인을 받지 않은 아킬레스건을 이식받은 환자 중에서 의료적 문제가 발생했을 가능성도 있어 문제가 된 아킬레스건을 이식받은 해당 환자들이 특정될 수 있다면 신속히 해당 사실을 고지하고 적절한 의료적 검사와 치료를 받을 수 있도록 조치, 이를 위한 법적 근거가 없거나 부족하다면 입법적 개선을 해야 한다고 지적했다.
현재 수사 중인 사안이지만 신속한 피해 방지 및 구제 차원에서 식약처에서 해당 수입사에 대해 행정조사를 실시해야 하며 수사 결과 위법 사실 확인 시 해당 조직을 수입한 업체 및 해외 제조원에 대한 허가 및 등록 관련한 행정조치를 해야 한다고 강조했다.
여기에 인체조직법상 위해상황 발생 시 해당 조직 이식환자에게 사실 고지 및 의료적 조치가 가능한지 검토하고, 만일 가능하다면 해당 사실을 고지하고 의료적 조치를 신속히 시행, 법률적 근거를 마련해야 한다고 제안했다.
간담회에 참석한 오유경 처장과 관계자들.
"수액제품 오투약 예방...'약이름'과 '사용기한' 빨강색 표기 의무화"
환자단체연합회는 환자안전사고 예방을 위해 수액 제품에 '약이름'과 '사용기한'을 빨강색으로 크게 표기하도록 의무화해야 한다고 강조했다. 최근 포도당수액 투여안전사고 발생에서 제기된 바, 수액제품 표기 제도개선으로 투약오류 및 환자안전사고를 예방해야 한다고 역설했다.
이와함께 생명과 직결되는 희소‧긴급도입 의료기기인 필수 치료재료가 식약처 허가 요건으로 인해 국내 공급이 지연되지 않도록 제도를 개선해야 한다고 요구했다.
'중증-응급-소아진료' 등 생명과 직결되는 필수의료에 집중하는 현 정부의 기조에 맞춰 임상문헌 요구수준을 맞추기 어려운 경우에는 허가 요건을 달리 적용할 수 있도록 제도 개선 필요하다고 강조했다. 예를 들어 신생아, 영아, 소아용 ECMO/VAD 펌프인 PediMag(Pedivas) 등이 적용대상이라고 봤다. 국내 사용량이 매우 적거나 풍선 카테타인 Z-Med II Dilatation Catheter 등 국내에 대체할 치료재료가 없는 경우이다.
"인체 이식 의료기기 세부정보 환자에 의무적 안내문 제공 필요"
여기에 인체에 의료기기 이식시에는 약국용 처방전과 같이 이식 의료기기에 대한 세부 정보가 담긴 안내문을 의무적으로 환자에게 제공하도록 해야 한다고 주장했다.
식약처 홈페이지에서 인체이식 의료기기에 대한 제품 정보와 안전성 정보를 확인할 수 있지만 정작 환자는 의료인을 통해 자신의 몸에 이식되는 인공판막 등 의료기기에 대한 정보를 모두 제공받지 못하는 것이 현실이라며 인체에 의료기기 이식시 약국용 처방전 적용사례와 같이 이식 의료기기에 대한 세부 정보가 담긴 안내문을 의무적으로 환자에게 제공하도록 제도개선이 필요하다고 지목했다.
4건을 건의한 한국희귀·난치성질환연합회는 국내외 희귀질환치료제 현황 및 임상시험 참여 정보 제공을 원했다.
희귀질환은 치료제가 없는 경우가 95%에 달하며, 치료제가 개발된 5% 질환이라고 하더라도 국내에서 모두 사용하지 못하는 실정이라고 지목하고 95% 이상의 희귀질환 환자와 가족들은 대부분 해당 질환에 대한 국내외 희귀질환치료제 개발 현황 및 임상시험 참여 정보를 접할 수 있는 경로가 없어, 희망이 없는 상황 속에서 대증요법으로 당장 발현된 증상을 관리해 나가는 것만이 유일한 대처방법이라고 지적했다.
"희귀질환질환치료제 개발 현황-국내외 임상시험 참여 정보 제공"
이에 무분별한 정보와 이로 인한 식의약품 오남용 문제가 야기되는 사례도 간과할 수 없어 환자 중에서도 희귀질환 환자들이 정확한 치료제 개발 현황에 대한 정보 제공하고 국내외 임상시험 참여 정보에 대한 환자단체와의 적극적인 교류를 요청했다.
자가소비용 희귀의약품 수입에 따른 관세-부가세 면세 조항 마련을 요구했다.
해외에서는 허가 후 사용되고 있는 의약품이 국내에 유통되지 않거나 공급이 중단된 경우, 한국희귀･필수의약품센터를 통한 공급 또는 직접 수입을 통해 자가소비용 희귀의약품을 수급하는 사례가 있다며 해외에서 수입하는 의약품의 경우, 약품 원가와 해외 배송료를 포함해 약가를 책정하는데 이와 더불어 관세･부가세를 별도로 납부해야 하는 상황이라고 지목했다.
"원샷치료제 동정적사용승인계획 적용...새로운 방향 선제적 강구를"
특히 원샷 치료제에 대한 동정적사용승인계획 적용을 주문했다. 치료 패러다임의 변화로 희귀질환치료제 중 원샷 치료제 개발이 가속화되고 있다며 허가 전 치료제 사용이 가능한 현행 동정적사용승인계획이 있으나 초고가 혁신신약인 원샷 치료제에 대해서는 해당 프로그램을 적용하는 데 한계가 있을 것으로 예상했다.
이에 치료시기를 놓치게 될 경우 현격한 예후 차이로 삶의 질에 상당히 악영향을 미칠 것으로 예상, 원샷 치료제에 대한 동정적 사용승인계획의 새로운 적용 방향성을 선제적으로 강구할 필요가 있다고 강조했다. 초고가 혁신신약에 대한 정부의 무상공급 지원을 요청하는 것이다.
이밖에도 출범 10주년을 맞은 식약처의 미래비전에 대해, 그간 환자단체와의 소통을 위한 전담부서(과 내지는 TF) 신설 및 기능의 지속적인 강화를 위해, 더 나아가 복지부, 질병청 등 관련 부처 소통협의체 구성을 통한 소통 강화를 추진해 제도 개선 및 정책개발 과정에서 환자단체의 목소리를 적극 반영하고 보다 효율적인 관계망을 형성하기 위한 노력해 감사인사를 전했다.
한편 식약처는 이같은 환자단체들이 건의한 내용을 각 관련부서 등의 검토를 통해 지속적으로 추진사항을 점검할 예정이다.
최정남 RP환우회 회장은 지난 2월28일 열린 '희귀질환치료제 개발과 신치료제 접근성' 주제 제 5회 한국휘기질환포럼에서 IRP 치료제 연구개발 동향을 살폈다.
최 회장은 "2020년에 들어와서 점차 세포치료제 및 유전자치료제 임상시험이 증가해 최근 100여건 이상에 달한다"며 "치료제의 경우 상용단계로 이동중"이라고 밝혔다. 다만 국내의 경우 연구역량은 충분하나 연구성과가 없어 안타까운 실정이라고 덧붙였다.
다음은 최 회장이 전한 국제 연구개발 현황이다.
▶미국 제이사이트사(임상 2b상 완료)=미국 UCLA 대학 클라센 박사 연구팀이 연구한 임상이며 세포가 분비하는 성장인자로 죽어가는 망막을 재생 또는 보호하는 효과를 보여 2015년 임상 1상을 돌입해 올해 3상 개시를 앞두고 있다.
▶미국 위스콘신 대학(전임상 완료)=미국 위스콘신 메디신대한 데비드 감 박사 연구팀이 진행했으며 역분화 줄기세포를 이용한 인공 오나노이드 안구에서 세포 추출해 동물 시험에서 망막을 Sheet 형으로 이식하는데 성공했다. 일본 후지사에서 1억 달러 투자 알피 치료제 개발에 나섰으며 완전 실명 환자도 눈을 뜰 수 있는 기술로 수년내 임상을 계획 중이다.
▶럭스터나 유전자 치료제 상용화=미국 펜실베니아 대학 안과 존 베네트 교수 연구팀이 연구해 2008년 미국 스파크 제약사 임상 1상 돌입, 2017년 12월 최초 미FDA 승인한 유전자 치료제이다. 국내에서는 지난해 국내 도입 삼성병원에서 29세 여성 환우 치료 후 실명 회복된 사례가 있었다. 현재 국내 보험 급여 미승인 상태이다.
▶열성형 망막색소 변성증(PDE6B) 유전자치료제=프랑스 라비전 연구소 AAV벡타 사용 개발됐으며 프랑스 호리마제약사가 12명 환자 대상으로 임상을 개시했다. 국내환자수는 600~800명으로 추정되고 있다.
▶맥락막 이영양증 유전자치료제=안구의 맥락막 이상으로 말기에는 RP질환과 유사하며 국내 안과병원에서 오진되는 사례가 대부분이다. 유전자 검사가 필수이다. 미국 바이오젠, 스파크제약사, 독일 튀빙겐대학연구소 등 임상시험을 진행중이다. 국내 추정환자수는 300~600명이다.
▶유전자 전달 용량이 큰 이중벡터=동아시아 알피 변이 유전자 EYS, USH2A가 점유율 1,2위 차지하며 기존 AAV로는 전달 용량이 적어 유전자 치료제 개발이 지체된다. 윶ㄴ자를 반으로나눠 세포내로 전달하는 이중벡타 개발이 성공했으며 미국 실명퇴치재단이 지원하는 Atsena 제약사가 임상 준비 중이다.
▶우성형 RP로돕신 유전자 치료 기술 개발=미국 에디다스사 연구팀이 개발했으며 유전자 편집기술로 변이 유전자 발현 차단하고 동시에 정상 유전자 보충(30% 수준)하는 기술이다. 현재 임상 준비중이다.
▶이밖에 임상-개발중 유전자치료제=놉티스의 알피 RLBP1, AGTC제약의 RS1과 CNGB3, 사노피의 ABCA4, OPUS제약사의 RDH12, NMNAT-1, RHO, BEST1 등이 있다.
▶광유전학 기술=시각을 만드는 광수용체 대신에 다른 망막세포에 시각기능 부여하는 것으로 2016년 미국 레드로 센스 사가 개발, 현재 프랑스 젠사이트, 미국 바이오젠사가 임상에 돌입했으며 지난해 나노스코프 제약사 인간 유전자 옵신 사용 임상 2b에 들어갔다. 인간 유전자 사용으로 빛을 증폭하는 안경없이 시력표상 0.3 시력을 확보하는 것으로 알려졌다.
▶미국 엔도지나 제약사=인간의 장기 안에 존재하는 내생적 줄기세포를 깨우는 약물 이용해 안구 홍체 뒤에 있는 유리체 상피세포에서 망막세포로 분화 성공, 미국 오레곤 대한 케이지 안과연구소 주도 환자 14명 대상 임상을 돌입했다.
▶미국 키오라 제약사의 광유전학=소분자 구조 약물 광스위치 KIO-301를 개발, 실명상태에서 살아있는 세포층에 빛을 인지하는 물질을 투여하는 유리체에 매달 주사하는 방식이다. 최근 호주에서 임상 개시 최초 RP환자에게 주사 완료, 국내에도 인공지능을 이용한 드러그 스크린 바이오사와 협력 연구를 추진중이다.
