•  엄태선 기자
  •  승인 2022.06.17 06:21

식약처, 16일 일선 제약업계에 예외규정 소개 등 소통 진행

지난해 4월부터 국내로 수입하는 의약품은 해당 제조국가에서 증명한 제조 및 품질관리기준(GMP) 적합 평가 증명서를 제출해야 한다. 다만 예외적으로 신약과 희귀약의 경우 해당 증명서 제출을 하지 않아도 된다.

하지만 이같은 규정 개정 공포를 제대로 알지 못해 제약 현장 혼돈이 이어지고 있는 것으로 드러났다.

식약처는 이같은 업계의 '부정확한 정보'에 소통의 시간을 갖기로 했다. 17일(오늘) 오후 3시부터 글로벌의약산업협회 주관 팜투게더에서 의견을 나눌 예정이다.

주요 소통내용은 제조국가 증명 제조 및 품질관리기준 적합 증명서 의무화에 대한 전반에 대해 논의를 하게 된다.

이와 관련 식약처 관계자는 뉴스더보이스와의 통화에서 "지난해 규정개정에 따라 신약이나 희귀약에 한해 제조증명서를 제출하지 않아도 된다"면서 "하지만 일선 업체에서는 여전히 이를 제출하는 것으로 알고 있는 등 명확한 정보를 알지 못하고 있어 재차 설명하는 자리를 마련한 것"이라고 밝혔다.

한편 지난해 4월5일 공포된 '생물학적제제 등의 품목허가-심사 규정' 등에 따르면 해당 국가에서 적합하게 제조되고 있음을 증명하는 제조증명서를 제출해야만 허가절차를 밟을 수 있으며 신약이나 희귀약은 해당 증명서를 제출하지 않아도 된다. 이 규정 개정 공포이전에는 신약이나 희귀약도 해당 증명서를 제출해야 됐다.

아울러 품목 신청 당시 제조증명서를 제출하기 어려울 경우 제출할 수 있는 기한을 신청서에 기재하고 그 제출기한내 제조증명서를 제출할 수 있도록 했으며 제출기한은 해당 신청민원의 처리기한을 초과해서는 안된다.

또 제조증명서는 제출일로부터 2년 이내에 발행돼야 하며 해당 생산국 정부 또는 공공기간의 증명서 발행주기가 2년 초과인 경우 그 기간 이내 발행된 것이어야 한다.

제조국가 GMP 적합 평가 증명서, 신약-희귀약도 제출? - 뉴스더보이스헬스케어 (newsthevoice.com)

  •  엄태선 기자
  •  승인 2022.06.17 06:22

강형진 서울대병원 교수, 향후 방향 등도
강형진 교수

CAR-T 치료제의 장단점은 과연 무엇일까?

소아 백혈병 대상으로 한 자체 생산 CAR-T 치료제 연구개발을 추진하고 있는 서울대병원 강현진 소아청소년과 교수는 16일부터 진행되는 병원약사회 춘계학술대회에서 '소아 백혈병과 CAR-T'에 대해 소개했다.

강 교수는 먼저 CAR-T의 장점은 기존 10~20%에 불과했던 치료효과를 60%까지 끌어올린 만든 혁신적 치료제임을 부정하지 않았다.

다만 부작용으로 싸이토가인 방출 증후군, 뇌병증 등이, 킴리아의 경우 치료 후에도 약 40%에서 재발-불응, 복잡한 생산과 고비용을 단점으로 언급했다.

또 부작용의 경우 동반작용으로 싸이토카인 방출 증후군을 비롯해 인간 유전체에 형질도입된 유전자의 발암가능성, B정상 B세포 제거 등의 종양 표적 외 독성(on-target off-tumor) 효과, 뇌부종 등의 예상하지 못한 부작용이 있다고 설명했다.

강 교수는 이같은 단점을 해결하기 위해서는 부작용의 경우 치료가이드 개발과 온 오프-제거 스위치 등을, 재발-불응은 더욱 강력한 CAR-T, 다른 항원 표적, 듀얼 CAR-T 개발, 복잡한 생산과 고비용의 경우 킴리아는 1인 5억원으로 올해 보험등재됨에 따라 보험 3억6000만원, 본인부담 600만원이라고 전했다.

강 교수는 "킴리아는 시작에 불과하며 기능개선, 고형암 표적 등 수많은 CAR-T 치료제들이 전세계에서 개발중에 있다"면서 "국내에서도 킴리아와 같은 약제 개발이 활성화되려면 현재 기업주도의 개발을 국가의 지원과 규제 완화를 통해 대학-병원-연구소에서 개발되어 회사에 기술이전으로 가야한다"고 강조했다.

그는 "안전성을 강화할수록 비용이 증가하고 적절한 수준의 안전성 검사에 대한 고려가 필요하다"며 "생산 공정 개발 자동화와 간소화로 비용을 절감시킬 수 있을 것"이라고 전망했다.

또 정부는 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률을 근거로 범부처 재생의료기술개발사업이 한층 활성화를 뒷받침할 것이라고 덧붙였다.

이어 "CAR-T 지속적인 등장은 소아청소년 백혈병의 향후 치료를 불응-재발 백혈병 치료와 삶의 질 향상에 초점을 두게 할 것"이라고 예상했다.

한편 강형진 교수팀은 국내병원 첫 CAR-T 치료제 생산부터 투여 후 환자 치료까지 전 과정을 준비해 백혈병 환자를 치료한 사례를 만들었으며 이에 서울대병원은 향후 전임상시험, GMP생산시설, 임상시험시설을 통한 '원스톱 CAR-T개발 시스템'을 자체 구축할 예정이다.

CAR-T 치료제의 장단점...그리고 부작용은? - 뉴스더보이스헬스케어 (newsthevoice.com)

  •  엄태선 기자
  •  승인 2022.06.17 06:22

식약처, 지난해 1월7일 임상시험 승인...시험대상자 48명

치료제 개발을 위한 사람 대상 임상시험이 갈수록 늘어나고 있다. 다국적 제약사는 물론 국내제약사들도 속속 임상시험에 뛰어들면서 신약 등 의약품 개발에 박차를 가하고 있다. 현재 식약처는 이들 제약사들이 신청한 임상정보를 공개하고 있다. 앞으로 '제약임상...ing'를 통해 각 제약사들이 어디에 중점을 두고 의약품 개발을 추진 중인지 임상시험들을 통해 가볍게 소개하고자 한다.

 

<25>내성골수성백혈병치료제 'SJP1604주'

삼진제약은 삼중음성유방암을 비롯해 내성 급성골수성백혈병, 골수형성이상증후군, 면역항암제 등 생명과 직결과 암환자를 위한 신약 개발에 적지않은 노력을 펼치고 있다.

항암제 연구개발 투자뿐만 아니라 섬유화질환이나 치매, 파킨슨, 안구건조증, 쇼그렌증후군, 황반변성치료제, 당뇨 등 노인성 및 만성질환 관련 치료제 연구에도 박차를 가하고 있다.

특히 현재 식약처로부터 임상 1상 승인을 받은 내성 급성골수성백혈병치료물질 'SJP1604'는 2016년부터 연구를 시작, 지난해부터는 임상을 통해 그 안전성과 내약성을 살피는데 주력하고 있다.

삼진은 지난해 매출대비 연구개발비 비율이 무려 12.12%, 지난 1분기 11.44%에 달할 정도로 연구개발에 투자를 아끼지 않고 있다. 이번 시간은 지난해 1월7일 임상 승인된 내성 골수성백혈병치료제 신약으로 개발중인 'SJP1604주'의 기본 현황을 잠시 살펴보고자 한다.

◆개요
불응성 또는 재발성 급성골수성백혈병 (AML) 환자를 대상으로 SJP1604주의 안전성, 내약성, 약동학 및 항암 작용을 평가하기 위한 제 1상, 공개라벨, 다기관, 용량 증량 임상시험이다. 국내허가용 개발이며 적응증은 불응성 또는 재발성 급성골수성백혈병이다.

◆대조약-시험기간-첫환자
대조약은 없으며 임상시험기간은 지난해 3월부터 본격적으로 시작해 내년 2월까지 만 2년간이다. 목표시험대상자수는 48명이다. 첫 환자등록은는 공개되지 않았다. 중재군수는 8군이다.

◆수행-평가-투여방법
1차 평가변수는 각 용량군별 완전반응(CR)에 도달한 환자의 비율, 각 용량군별 완전관해율(CR rate), 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해율(CRi rate), 부분 혈핵학적 회복을 동반한 완전관해율(CRh rate)의 합산한 시험대상자의 비율, 임상시험 참여 기간 동안 각 시험대상자 별 평가된 response(CR, CRi, CRh, MLFS, PR) 중 가장 최적(best)의 반응에 대해 각 용량군별 시험대상자의 비율, 각 용량군별 반응시점(CR, CRi, CRh, MLFS 또는 PR)으로부터 질병의 진행 (PD) 또는 사망 (Death)까지의 기간, 각 용량군별 임상시험용 의약품 최초 투여일로부터 최초 반응 획득까지의 기간(PR 이상), 각 용량군별 임상시험용 의약품 최초 투여일로부터 질병의 진행(PD) 또는 사망(Death)까지의 기간을 살핀다.

투여방법은 용량 증량 단계의 경우 160 mg/m^2/day ~1800 mg/m^2/day(용량군 1 ~ 용량군 8)이며 시험대상자는 순차적으로 하나의 용량군에 배정되며, SJP1604주를 1회 투여 용량을 24시간 동안 정맥점적 주사로 연속해 7회(7일 간) 투여하게 된다.

◆환자선정방식
만 19세 이상 성인남녀이며 세계보건기구 분류에 따라 진단된 급성골수성 백혈병(AML) 환자 중 기존 치료에 불응성이거나 재발된 환자가 대상이 된다. 또 환자의 일반활동도(ECOG performance status) 0, 1 또는 2에 해당하는 자 등이다.

다만 급성전골수구성백혈병 환자, 다른 암의 근치적 치료 후 무병상태가 5년이 경과하지 않은 경우, 백혈병의 중추신경계 침범이 있는 환자, 골수를 침범하지 않은 골수 육종, 시험자 판단 하에 조절되지 않는 감염환자, 중증 간장애 및 신장애 환자, 시허자 판단 하에 조절되지 않는 출혈이 있는 자, B형 간염, C형 간염 또는 HIV양성의 자 등은 대상에서 제외된다.

◆시험책임자
임상시험실시기관은 서울아산병원에서 진행되며 이제환 혈액내과 교수가 시험책임자로 나서고 있다.

'SJP1604'는 급성골수성백혈병 등 혈액암 세포 표면에 특이적으로 과발현돼 있는 RNA결합단백질인 뉴클레오린(Nucleolin)을 겨냥한 기존 표준치료제에 불응성인 혈액암을 치료하며 Resistant/refractory AML 환자 대다수에서 정상인 대비 nucleolin 과발현이 관찰돼 기존 치료제의 부작용을 획기적으로 개선하고 노인성 AML과 같은 불응성 혈액암에 새로운 치료옵션을 제공할 것으로 회사측은 기대하고 있다.

이번 연구는 압타바이오와 공동연구계약을 체결하고 공동개발하는 것으로 복지부 지원과제이기도 하다. 아울러 지난해 3월31일 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

 

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