목빠지게 기다린다...희귀질환자들, "신약 허가 빨리 해달라"

•  엄태선 기자/  승인 2024.12.02 07:04

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희귀난치성질환연합회 환자단체들, 식약처에 정책개선등 주문
'임상시험약 치료목적 사용제도' 절차 간소화로 기간단축 절실

희귀질환환자단체들은 지난 27일 식약처장에게 환자중심의 다양한 정책개선과 발굴을 주문했다.

희귀질환 단체들이 식약처를 향해 생명과 직결되는 희귀질환에 대한 신약의 신속 허가와 임상시험의약품 치료목적 사용 등의 제도 개선, 질환에 대한 정보 제공과 홍보를 요구했다.  

한국희귀난치성질환연합회(이하 연합회) 참여 환자단체들은 지난달 27일 오유경 식약처장과의 정기간담회를 통해 신약의 허가기간 단축 등 제도개선을 건의했다. 

이날 간담회에 참석한 궤양성대장염 환우회 UC사랑회 이민지 회장은 "궤양성대장염은 중증난치질환으로 만성적인 염증성질환이며 환자수는 심평원 집계에서 2019년 4만6681명, 2021년 5만2087명으로 완치가 불가능하기에 환자수는 계속 누적되고 있다"고 설명했다. 

이 회장은 "증상이 나아졌다가 악화되는 과정을 계속 겪고 있으며 환자 입장에서는 치료를 받으며 자신에게 맞는 약제를 찾아서 증상이 없는 관해기간을 길게 유지하는게 최선의 방법"이라며 "현재 국내에서 신약이 허가돼 사용되기까지 지나치게 긴 시간과 절차가 소요되고 있어, 중증희귀 질환 환자들이 새로운 치료법을 얻기까지 오랜 기간 고통받고 있다"고 강조했다.

또 "낮은 약가로 인해 신약의 도입이 지연되거나 아예 이루어지지 않는 현실은 중증희귀질환 환자들에게 큰 어려움을 안겨주고 있다"며 "이런 복잡한 절차를 거쳐 신약이 급여과정을 받아도 현재 저희 치료제 중 하나인 JAK억제제는 기존 생물학제제와 다르게 한번 정해진 약물에서 다른 약물로 변경할 수 없다"고 지적했다.  

이 회장은 "궤양성대장염 환우는 JAK억제제 교차투여가 되지 않는 문제점을 안고 있으며 현재 JAK억제제를 사용하고 있는 환자 입장에서는 신약으로 급여를 받은 JAK 억제제로 변경을 원하거나 부작용 등으로 전에 사용하던 약물로 돌아가려고 할 때 보험 적용을 받지 못하고 자부담으로만 가능하기에 경제적으로 부담을 안고 있다"고 토로했다. 

특히 "중증희귀질환 환자들은 생명과 직결되는 문제 앞에서 환자들이 필요로 하는 적절한 치료를 적시에 받을 수 있도록, 신약의 빠른 도입과 현실적인 약가 책정, 궤양성대장염 환자에게 jak억제제 간 교차 투여가 가능할 수 있도록 중증희귀질환 치료에 필요한 비용에 대한 지원이 이루어지기를 간절히 부탁드린다"며 식약처의 관심과 적극적인 조치를 호소했다. 

한국폐동맥고혈압환우회 윤영진 회장은 이날 "희귀질환은 진단 받는데 오래 걸리는 만큼 악화되는 경우가 많다"며 "질환에 대한 홍보를 통해 빠른 진단을 받는 것이 무엇보다 중요하며 이는 경제활동과 일상생활을 할 수 있는 기간을 늘려주어 환자의 삶에 매우 중요하다"고 설명했다. 

이어 "식약처에서 이번에 저희 환우회와 같이 저희 질환에 대해 동영상을 제작, 홍보를 진행중에 있다"면서 "의료복지에서 소외돼 있는 희귀질환에 대한 소중한 홍보 기회이며 다른 희귀질환에 대해서도 동영상을 제작해 홍보해주길 바란다"고 주문했다. 

22번염색체미세결실증후군 환우모임 김 준 회장은 "타 환우회에서 건의한 내용 중 의약품 부작용 피해구제 홍보 내용이나 배너 등을 환자들에게 보내주면 좋겠다"고 말했다. 

식약처 관계자와 간담회에 참석한 환자단체 인사들.

여기에 이날 연합회는 올해 식약처와 함께 진행한 '임상시험 의약품 치료목적 사용제도' 설명회에서 제기된 환자, 의료진, 제약회사의 의견들에 대해서도 언급했다. 

상반기에 환자대상으로 진행한 설명회에서는 '해당 제도에 대해 어떻게 절차를 밟아야 하는지 모르겠다'는 것이, 하반기에 의료진과 제약사 대상 설명회에서도 역시 '절차와 기간이 너무 오래 걸린다'는 게 주요 개선사항으로 요구된 사항이었다는 것이다. 

이와 관련 연합회 관계자는 "임상시험 의약품 치료목적 사용제도에 대해 환자나 의료진, 제약회사 모두 그 신청 절차와 승인까지의 기간이 너무 오래 걸리고 제도에 대해 일반 환자는 전혀 알 수 없다는 문제점을 제기했다"면서 "환자가 보다 쉽게 이해할 수 있도록 정보를 제공하고 보다 간편하게 제도를 이용할 수 있도록 개선하는 게 절실하다"고 강조했다. 

아울러 "식약처와 함께 희귀질환을 대중에게 알리는 캠페인을 진행했으면 한다"면서 "과자 겉포장지에 미아찾기같은 캠페인 문구가 들어가듯 희귀질환에 대한 다양한 정보를 홍보하는 계기가 마련되길 희망한다"고 덧붙였다. 

이밖에도 환자단체들은 이날 식약처가 주최하는 '글로벌바이오콘퍼런스(GBC)'에서의 환자섹션에 대해, 보다 현실에 맞춘 환자의 눈높이 행사로 지속 발전해주길 당부했다.

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