보험당국이 신약 급여 적정성을 평가할 결정적인 역할을 하는 경제성평가 ICER(점증적 비용효과비) 임계값 약제별 적용방식과 임계값에 활용되는 1인당 GDP 수준을 현행대로 유지하기로 방향을 정했다.
사회적 논의절차를 거친 결과 제약계를 제외하고는 전문가, 시민단체, 환자단체 등 이해관계자 대부분이 임계값을 상향 조정하거나 GDP 수준을 높이는 데 대해 부정적인 의견을 내놨기 때문이다.
심사평가원은 지난 2일 열린 약제급여평가위원회에서 ICER 임계값 검토결과를 이 같이 보고했다.
앞서 국민의힘 강기윤 의원과 무소속 이용호 의원 등은 지난해 국정감사에서 ICER와 관련한 기준 개선을 요구했었다.
강 의원은 "ICER 임계값에 적용되는 GDP를 현실에 부합하게 개선할 필요가 있다"고 지적했다. 이 의원도 "ICER 값은 국민소득 2만불이었던 2008년 즈음 설정돼 지금까지 유지하고 있다. 현실이 반영되지 않고 있다"고 했다. 또 "ICER 값 기준이 '질병 위중도', '삶의 질에 미치는 영향' 등 추상적이고 정성적"이라고 지적하기도 했다.
이에 대해 심사평가원은 "ICER 임계값 상향 및 질환별 ICER 탄력적 운영 등 평가기준 개선은 사회적 합의 등 의견 수렴이 필요하다"고 했고, 올해 실행과제로 선정해 그동안 제약, 시민단체 및 환자단체, 전문가 등 소그룹별 간담회를 진행해왔다.
이어 지난 8월27일 제약, 시민단체 및 환자단체, 전문가 등이 참여하는 전체 간담회를 열었는데, 여기서 시민단체 및 환자단체, 전문가 등은 ICER에 대한 현행유지 입장을 재확인했다.
다만 전문가 중에서는 ICER는 현행대로 두더라도 희귀질환치료제 등에 대해서는 경제성평가면제 대상을 더 확대하고, 별도 기금 등을 마련하는 등 추가적인 조치가 강구될 필요가 있다는 의견을 제시하기도 했다.
심사평가원은 이런 의견들을 종합해 9월 약평위에서 현행 유지 쪽으로 보고를 마쳤다.
심사평가원 관계자는 "ICER를 상향 조정하면 약값에 영향을 미칠 수밖에 없는 구조여서 전반적으로 환자단체나 소비자단체 등의 우려가 있었다"고 귀띔했다.
한편 심사평가원은 2017년에도 국회 요구에 의해 ICER 논란에 대한 사회적 의견수렴 절차를 밟았었는데 같은 결론을 내렸었다.
당시에는 권미혁 전 의원이 사회적 논의가 충분히 이뤄지지 않은 상태에서 항암제 등 일부약제에 ICER를 2GDP로 적용하는 등 탄력 적용하는 데 대한 문제를 제기해 논의가 시작됐다는 점에서 차이가 있었다.
정부가 환자단체발 신약 급여 등재 '선등재-후평가' 방안인 가칭 '생명과 직결된 신약 신속등재 제도'를 검토해 보겠다는 입장을 내놔 제도 도입 논의가 실제 시작될 지 관심이 모아지고 있다.
안기종 한국환자단체연합회 대표(<B>사진</B>)는 25일 더불어민주당 강선우 의원 주최로 열린 '건강보험 보장성 강화정책의 성과와 과제: 중증질환자 약제 보장성 개선을 중심으로' 주제 정책토론회 패널토론을 통해 '생명과 직결된 신약 건강보험 신속등재 제도'를 재조명했다.
구체적인 내용을 정리하면 이렇다.
대상약제=가칭 '생명과 직결된 신약'이다. 안 대표는 "식약처와 보건복지부가 사회적 논의를 통해 '생명과 직결된 신약 건강보험 신속등재 제도'를 활용할 수 있는 대상 약제 범위를 결정하는 기준을 정해야 한다"고 했다.
대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 항암제나 희귀질환 치료제로 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는 약제를 대상으로 하는 위험분담제도 적용대상 약제 등이 참고가 될 수 있다.
제약사의 신속등재 선택권과 책임='생명과 직결된 신약'에 해당하면 제약사가 건강보험 일반등재 절차 또는 건강보험 신속등재 절차 중에서 선택할 수 있도록 한다. 또 건강보험 신속등재 절차를 선택한 경우에는 1년 6개월 이내 반드시 건강보험 등재절차를 완료해야 할 의무를 부여하고, 완료하지 못하거나 최종 약가협상이 결렬되면 사전에 약속한 환자보호방안 이행과 패널티를 이행하도록 한다.
시판허가-건강보험 급여 동시신청 등='생명과 직결된 신약'은 제약사가 식약처와 심평원에 시판허가 및 건강보험 급여를 동시에 신청하고, 이에 맞춰 임상적 유효성 및 부작용 심사를 동시에 진행한다. 이어 시판허가와 건강보험 급여 결정을 동시에 함으로써 '생명과 직결된 신약'은 식약처에서 시판허가 시 곧바로 건강보험 적용을 받아 5~30%의 환자본인부담금만 지불하고 사용할 수 있도록 한다.
임시약가 결정방법=식약처 시판허가 시 곧바로 건강보험 적용을 받아 사용할 수 있기 때문에 건강보험 임시약값을 정해야 한다. 34개 OECD 가입국 중에서 3개국 이상 등재돼 있으면 그 중 최저가로 하고, 3개국 이상 등재돼 있지 않으면 약제급여평가위원회에서 임사약가를 결정한다. 임시약가는 대외적으로 우리나라 공식 약가로 산정되지 않도록 한다.
급여등재 절차=임시약가 결정 이후 경제성 평가 결과 등을 토대로 심평원 암질환심의위원회와 약제급여평가위원회 급여 결정, 건보공단과 제약사 간 약가협상 등 원칙적인 건강보험 등재와 동일한 절차를 통해 최종약값을 결정한다.
안 대표는 "이렇게 하면 '생명과 직결된 신약'이 필요한 환자는 약가협상 절차 지연이나 결과와 상관없이 건강보험 급여 혜택을 받으면서 치료를 받을 수 있다"고 했다.
차액 사후정산=심사평가원의 임시약값과 건보공단과 제약사 간 약가협상 최종약값 간 차액을 사후 정산한다. 안 대표는 "대체약제가 없는 희귀질환의 경우 경제성 평가를 면제하는 제도가 이미 시행되고 있고, 환급형 위험분담제도의 경우 건보공단에서 사후 환급절차를 거치기 때문에 행정적으로도 가능하다"고 했다.
약가협상 결렬 시 환자 보호방안='생명과 직결된 신약 건강보험 신속등재 제도'를 통해 신약을 사용하는 환자들은 이전 내용과 동일하게 계속 건강보험 적용을 받아 사용할 수 있도록 하는 방안 등 환자 보호방안을 마련하고, 제약사가 이에 동의하는 경우에만 '생명과 직결된 신약 건강보험 신속등재 제도'를 활용할 수 있도록 한다.
안 대표는 "최종 약가협상 단계에서 위험분담제도를 적정하게 활용해 제약사가 합리적인 재정분담을 할 수 있도록 해서 결렬되지 않도록 노력해야 한다"고 했다.
이에 대해 양윤석 보건복지부 보험약제과장은 "구체적으로 언급할 수는 없지만 제안내용은 검토해 보겠다"고 했다.
한국글로벌의약산업협회, 신약 등 재심사제도 개선방안 연구 진행 최남경 이화여대 교수, RWD-RWE 관련제도-가이드라인 현황 소개
실사용데이터인 RWD(Real-World Data)를 활용한 신약 등의 재심사 개선방안은 어떻게 나왔을까?
최남경 이화여대 융합보건학과 교수는 최근 '2021 대한약물역학위해관리관리학회'에서 의약품 안전관리를 위한 RWD-RWE 활용 가이드라인 개발을 주제로 이같은 내용의 연구사례를 소개했다.
해당 연구는 한국글로벌의약산업협회가 2019년부터 지난해까지 진행한 '신약 등의 재심사제도개선방안: RWD를 활용한 재심사 완료 의약품의 안전성 모니터링 연구'이다. 신약 등의 재심사제도의 사용성적조사의 보완 및 대체 가능성을 확인하기 위한 것이다.
연구 분석대상은 골다공증치료제 '본비바'와 혈우병치료제 '진타주'를 대상으로 진행됐다.
본비바의 경우 관심 결과변수로 턱주위 골괴사와 염증성 안질환, 스티븐-존슨 증후군 및 독성표피 괴사용해를 선정하고 진단코드 등의 평가 알리고즘을 설정했다. 진타주도 출혈을 관심 결과변수로 선정했다.
여기서 RWD는 전자의무기록자료와 보험청구자료, 질병이나 약물사용 환자등록자료, 행정자료, 환자로부터 발생한 자료 등 중 최종적으로 건강보험심사평가원의 건강보험 빅데이터를 선정했다.
이어 분석대상 약물고 결과변수에 따라 적절한 연구설계를 선정해 적용하고 추적관찰기간을 본비바의 경우 재심사기간 2006년 7월31일부터 2012년 3월8일까지였던 가운데 2008년 1월1일부터 2012년 12월31일까지로 잡아 후향적 코호트 연구와 순차적 성향점수 찍지은 코호트 연구설계, 환자-교차연구를 진행했다.
진타주는 재심사기간과 추적관찰기간을 동일하게 했다. 2014년 3월1일부터 2018년 3월30일로 잡아 연구를 진행했다.
이번 연구결과는 골다공증치료제 경구용 이반드로네이트 노출군과 알렌드로네이트 노출군간의 턱 주위 골괴사 발생률 및 염증성 안질환 발생률을 비교했을 때 통계적으로 유의한 차이가 나타나지 않았다. 이반드로네이트 사용 후 기존의 약물과 비교해 턱 주위 골괴사 또는 염증성 안질환의 위험이 증가하지 않았으므로 안전성 우려가 없을 가능성이 높다는 것을 확인했다.
또 비교약물인 알렌드로네이트가 경구용 이반드로네이트와 같은 계열의 약물로 안전성 프로파일이 유사하기 때문일 수 있음을 확인했다. RWD 연구에서 같은 계열의 약물 또는 같은 효능의 약물이면서 계열이 다른 약물 등을 동시에 비교해 한 가지의 비교약물을 이용한 연구결과만으로는 안전성 근거를 확인하기 어려울 수 있다는 점도 알수 있었다.
최 교수는 이번 연구를 통해 "경구용 이반드로네이트와 알렌드로네이트를 처방받은 환자에서 턱 주위 골괴사 발생률이 1만인당 2건 미만으로 나타나 사용성적조사에서 조사하는 600례, 3000례로는 드물게 발생하는 이상반응을 확인하기 어려우므로 실마리정보의 확인이 불가하나 RWD를 이용해 대규모 인구를 포함할 때는 안전성 확인이 가능하다"고 제언했다.
또 "희귀질환치료제의 경우 RWD를 이용해 이상반응의 발생규모를 대략적으로 파악하는 정도로 활용할 수 있고 이는 사용성적조사시 조사 대상 환자수를 선정하기 위한 근거자료로도 이용될 수 있다"고 설명했다.
이어 순차적 성향점수 짝지은 코호트 연구설계는 사전에 지정한 기간마다 연구대상을 누적해 발생률을 확인하는 분석방법으로 특정주기마다 순차적으로 감시를 수행한다면 시판 허가 이후 시간의 흐름에 따라 이상반응 발생위험을 신속하게 파악할 수 있다고 조언했다.
그는 "어떤 의약품에 대해 어떤 방법으로 RWD 연구를 수행할 수 있는지에 관련된 구체적인 가이드라인을 마련하고 RWD 활용활용에서의 적합한 데이터베이스의 요건, 데이터베이스 접근 권한, 사용에 관한 여러가지 제반사항에 대해 논의돼야 할 것으로 평가됐다"고 밝혔다.
한편 RWD(Real-World Data, 실사용데이터)는 다양한 자료원을 통해 수집되는 환자-건강상태-보건의료 전달체계와 관련된 각종자료들로, 전통적인 임상연구가 아닌, 여런 자료원으로부터 수집된 환자건강상태와 건강보건체계에 대한 데이터를 의미한다. RWE(Real-World Evidence, 실사용증거)는 RWD의 분석을 통해 의약품 등의 사용현황 및 잠재적인 유익성과 위해성에 관한 임상적 증거를 뜻한다.
박성민 변호사, '바이오산업과 약가제도' 기고 통해 밝혀 "저렴한 복제약 더 팔릴 수 있는 약가제도 마련돼야"
의약품의 가치에 대응하는 형평성 있는 보상이 주어지는 약가 제도를 통해 환자에게 필요한 좋은 약이 보다 저렴한 가격으로 공급되고, 여기에 기여한 제약회사가 합당한 이윤과 긍정적인 사회적 평가를 받는 바이오산업의 기반이 마련될 필요가 있다는 정책 제안이 나왔다.
여기서 중요한 건 신약과 제네릭에 대한 '가치'와 보상수준인데, 김용익 건강보험공단 이사장이 강연에서 거론한 '가치'와 '원가 + α' 개념이 인용됐다.
박성민(법학박사) HnL법률사무소 대표 변호사는 BT분야 전문가들이 보는 정책 동향 지 'BioINpro'에 기고한 '바이오산업과 약가제도'를 통해 이 같이 주장했다.
박 변호사는 "약가 보상은 원가보전에 더해 새로운 투자 및 연구개발이 가능한 수준의 '원가+α'이어야 하며, 의약품의 가치에 대응하는 형평성 있는 보상이 주어져야 하는데, 가령 신약의 경우에는 기존에 치료제가 없던 영역에서 환자의 건강과 생명에 기여하는 가치이며, 복제약의 경우에는 고가의 신약 시장을 대체하는 접근성의 확장과 재정 효과에 상응하는 가치라고 설명하는 견해가 있다"고 했다.
김용익 이사장이 2019년 3월 히트뉴스와 약사공론 공동 초청강연에서 언급한 말이다. 박 변호사는 그러면서 "이 견해는 의약품의 가치에 대응하는 보상은 약가만이 아니라 사용량을 통해서도 제공될 수 있음을 지적하고 있으며(가령, 질이 높은 약이 더 좋은 가격으로 더 많이 사용되는 식으로), 연구개발과 새로운 투자로 산업발전을 선도하고 내수시장을 넘은 수출기반 산업으로 발전하며 비효율 요소와 낭비 요소를 개선할 수 있는 노력을 유도할 수 있는 보상이 필요하다는 점도 제시하고 있다. 이 견해에 동의한다"고 했다.
박 변호사는 같은 맥락에서 "신약의 가치는 기존에 치료제가 없던 영역에서 환자의 건강과 생명에 기여하는 가치이다. 단순히 연구개발비를 많이 투자했다는 이유로 신약이 가치 있게 되는 것은 아니다. 연구개발비를 많이 투자해서 치료제가 없던 영역에서 환자의 건강과 생명에 기여하는 가치를 실현했기 때문에 신약이 가치 있는 것"이라고 했다.
이어 "가치 있는 신약에는 그에 걸맞는 보상이 이루어져야 한다. 그리고 그 보상은 약가와 사용량을 곱한 매출이다. 현재 약가 제도에서도 사용량 연동 약가 조정, 급여기준 확대 약가 조정, 위험분담계약의 총액제한제 등 여러 방식으로 사용량을 고려하고 있지만, 여전히 주로 약가 자체에 주목할 뿐 약가와 사용량을 곱한 총액에 대한 고려가 부족한 부분이 있다"고 했다.
박 변호사는 또 "의약품은 의료수요자 집단 전체 중 일부에 대해서만 의도한 효과를 나타내고 나머지에 대해서는 의도한 효과를 나타내지 않는 경우가 많은데, 전자와 후자의 경우 동일한 약가로 보상하는 것이 타당한지도 장기적 관점에서 고민해보아야 할 부분"이라고 했다.
제네릭 약가제도에 대해서도 거론했다.
박 변호사는 "복제약의 가치는 고가의 신약 시장을 대체하는 접근성의 확장과 재정 효과에 상응하는 가치이므로 약값이 더 저렴한 복제약이 다른 동일한 성분의 의약품보다 더 많이 판매될 수 있도록 하는 약가 제도가 필요하다"고 주장했다.
그는 "미국에서는 전체 의약품 중 복제약 사용량이 90% 정도인데 전체 약제비 중 복제약이 차지하는 비중은 25% 정도에 불과하다고 한다. 이에 대해서는 미국에는 우리나라의 국민건강보험과 같은 공보험이 없어서 우리나라에서는 그러한 가격 경쟁이 어렵다는 의견이 있을 수 있다. 하지만 공보험 하에서도 방법을 찾을 수 있다"고 했다.
구체적으로는 "제약회사로 하여금 가격을 정하게 하고 국민건강보험에서는 보험재정에 부담을 적게 주는 저렴한 의약품을 구입하는 것이 적절하므로 복제약이 출시된 성분에 대해 제약회사들이 일정 기간마다 판매 가격을 제출하도록 한 후 동일 성분 의약품들 중 가장 저렴한 의약품(들)만을 급여 대상으로 지정하는 시스템을 생각해볼 수 있다"고 했다.
그러면서 "허가당국에서 치료적 동등성을 인정받은 동일한 성분으로 된 의약품들이 있는데, 국민건강보험이 그 중 약가가 더 높은 의약품을 구매할 이유가 무엇인지 생각해볼 필요가 있다"고 했다.
