심사평가원, 4월 진료심사평가위 사전심의 결과 공개 발작성 야간 혈색소뇨증엔 28건 중 27건 수용돼
급여 사전심의 대상인 한독의 솔리리스주(에쿨리주맙) 승인율이 높아졌지만 비정형용혈성요독증후군(aHUS)은 여전히 거부되는 사례가 적지 않은 것으로 나타났다. 4월에도 신규 신청 5건 중 4건이 거부됐다.
반면 발작성야간혈색소뇨증(PNH) 적응증의 경우 재심의 승인신청 1건이 거부된 것 외에 사실상 사전승인 신청 건 모두가 받아들여졌다.
심사평가원은 이 같이 4월 진료심사평가위원회 심의결과를 최근 공개했다.
3일 공개내용을 보면, 솔리리스의 4월 접수건수는 신규 7건, 재심의 승인신청 1건, 모니터링 30건 등 총 38건이었다. 이중 신규 4건과 재심의 승인신청 1건은 불승인됐다.
적응증별로 보면, PNH의 경우 신규 2건, 재심의 승인신청 1건, 모니터링 25건 등 총 28건이 접수돼 이중 재심의 승인신청 1건만 불승인되고 나머지 27건은 모두 통과됐다.
aHUS는 신규 5건, 모니터링 5건 등 총 10건이 접수돼 이중 신규 4건이 거부됐다. 신규 건수만 높고보면 급여 승인율은 20%에 불과하다.
PNH 과립구 클론 크기 93.8%, LDH 3482IU/L이면서 동반질환 폐부전 및 신부전으로 급여 사전 승인 신청한 75세 남성환자는 정상적인 활동 제한을 초래하는 흉통, 숨가쁨(New York Heart Association Class Ⅳ), 폐동맥 고혈압이 확인되고, MRI 검사결과 헤모시데린 침착 등이 확인돼 투여대상에 적합하다고 평가됐다.
의식 저하 및 복통을 주호소로 응급실 내원 후 혈전미세혈관병증 및 급성 신손상, 감염소견이 확인돼 혈장교환술 등의 치료를 시행했지만 임상경과가 호전되지 않은 69세 여성 환자는 감염, 파종성혈관내응고증 등으로 인한 이차성 혈전미세혈관병증으로 판단돼 섬유소 혈전증 및 기타 이차성 용혈성 요독 증후군에 따른 제외대상에 해당돼 불승인됐다.
골대사학회, 정책토론회서 3개 정책과제 6개 실천방안 마련 골밀도 검사부터 차별적...급여기간ㆍ약제선택 모두 제한돼 골절 예방의 핵심은 대국민 인식과 골다공증 치료 환경 개선
심혈관 질환 중심 만성질환에 비해 차별적으로 제한된 골다공증 급여 현실이 노인들의 골절 위험을 가중시키고 있다는 지적이 제기됐다.
대한골대사학회(회장 강무일∙이사장 김덕윤)는 3일 정책토론회를 열어 2025년 초고령사회를 앞두고 대한민국의 역동적인 고령사회 구축을 위해 이같은 문제의 개선 방안을 제시하는 '대한민국 노인 골절 예방 2025 로드맵’ 수립 계획를 선포했다.
로드맵을 통해 골대사학회는 2025년까지 3대 정책 개선 과제로 ‘대국민 질환 인식 개선 및 조기 진단관리 강화’, ‘골다공증 약제 급여기준 개선 및 치료 선진화’ 및 ‘전주기적 노인 골절 예방 관리체계 구축’을 제안했다.
세부적으로 △정부 주도 대국민 질환 캠페인 추진 △국가건강검진 내 골밀도 검사 강화 △골다공증 약제의 골밀도(T값) -2.5 초과 시 급여중단 개선 △골절 초고위험군의 국제기준에 맞는 순차치료 보장 △국가 차원의 ‘골절 및 골다공증 질환관리 5개년 종합계획’ 수립 △재골절 예방 서비스 시범사업 추진 등 6대 실천방안을 제시했다.
‘2025년 초고령사회에서의 골다공증 골절 예방’을 주제로 정책토론회에서는 현행 골밀도 검사, 급여, 약제 선택 관련 문제점들을 살피고 개선방안에 대해 논의내용을 간략히 정리한다.
토론회는 대한골대사학회의 김하영 역학이사(강릉아산병원 내분비내과), 이영균 총무이사(분당서울대병원 내분비내과), 하용찬 FLS 연구이사(중앙대병원 정형외과)와 김덕윤 이사장(경희대병원 내분비대사내과) 등이 주제 발표를 진행했다.
<골밀도 검사 횟수 확대ㆍ노인 남성 소외 현상 개선>
첫 주제발표에 나선 대한골대사학회 역학이사 김하영 교수는 "골다공증 유병률이 증가하는 반면 인지, 검사, 치료율이 저조하다"며 "골절예방의 핵심은 골다공증 검사와 치료임"을 강조했다.
현행 골다공증 검진 시스템에 즉각적인 개선이 이뤄져야 할 부분으로는 검사 수치조차 제시되지 않고 있다는 점을 지적하고 검사받은 본인이 골다공증의 위험정도를 인식할 수 있도록 개선이 필요하다고 견해를 밝혔다.
이어 현재 국가건강검진 골밀도 검사 횟수가 생애 단 2차례에 불과하며 실제 검사 필요한 70대 이상에서 이뤄지지 않고 있는 문제를 꼬집었다. 이에 4년단위 검사 확대와 함께 측정부위도 국제 표준 지침에 맞춰야 한다고 제언했다.
김교수는 남성에 대한 검사가 없어 골다공증 질환에서 남성 소외 현상이 빚어지는 점도 개선되어야 대목이라고 강조했다.
<사후약방문식 투약기준 및 만성질환 중 급여제한 현실>
대한골대사학회 총무이사 이영균 교수는 현재 골다공증을 앓고 있는 환자들의 골절 예방을 강조하며, "글로벌 임상 지침에 따른 골다공증 약제의 급여기준 개선이 최우선 당면 과제"라고 개선을 촉구했다.
특히 다른 만성질환 관리에 비해 골다공증에만 투여기간에 제한을 둔 점은 시급하게 개선이 되어야 할 부분으로 T-스코어 기준으로 급여가 중단되는 문제도 치료의 연속성을 저해하고 있다고 지적했다.
이 교수는 “2020년 미국임상내분비학회 등 최신 국제 진료지침은 골다공증 치료 중 골밀도(T값)이 -2.5를 초과하더라도 골다공증 진단은 여전히 유지된다”며 “골다공증 치료의 급여보장 기간을 골밀도(T값) -2.5를 기준으로 제한함으로써 치료가 중단되는 국가는 제외국과 비교했을 때 한국이 유일하다”며 장기간 효과와 안전성이 확인된 골흡수억제제의 급여 중단 없는 지속적인 ‘골절 예방’을 촉구했다.
국내 만성질환과 비교해서도 해외의 급여기준과 비교해도 차별적 급여기준이 적용되고 있다는 점에 대해 강조했다.
또한 2020년 미국임상내분비학회(AACE)와 미국내분비학회(Endocrine Society) 등 국제 진료가이드라인이 골절을 경험한 노인 환자 등 골다공증 골절 초고위험군을 대상으로 ‘골형성제제–골흡수억제제’ 순서의 순차치료 전략를 권고하고 있는만큼 ‘골형성 제제’에 대한 국내 급여 기준도 초기치료가 보장되도록 선진화돼야 한다고 강조했다.
<재골절 예방 정책 부재...해외사례 참고 시범사업 제안>
대한골대사학회 FLS 연구이사 하용찬 교수는 재골절 예방정책의 부재를 지적하며 국가 차원의 ‘노인 골절 및 골다공증 질환관리 종합 계획’을 수립할 것을 주문했다. 특히 코디네이터를 통한 질환 교육의 필요성에 대해 강조했다.
하 교수는 초고령사회 진입을 앞둔 시기를 앞둔 한국보다 앞서서 진행되고 있는 해외 골다공증 통합 관리 정책 사례를 소개했다.
또한 하 교수는 "최초 골절 발생 후 적절한 골다공증 치료를 받지 않으면 2차, 3차 골절 위험이 높아진다"며 "점을 강조하며 노인 골절 환자의 재골절 예방을 위해 ‘한국형 이차골절 예방 서비스 시범사업과 노인골절 통합재활 프로그램 도입을 준비, 시행해야 한다고 제안했다.
이어 "노인골절 통합재활 프로그램의 건강보험 적용 시뮬레이션을 통해 비용 효과를 따져본 결과, 현재 투여된는 재정을 더 아낄 수 있다는 결론을 도출해 냈다" 며 재골절 환자 발생시 급여를 진행하는 사후약방문 방식의 현행 제도의 문제점을 지적했다.
<국회, 언론, 복지부 골다공증 골절 예방 공감대>
이어진 패널토론에서는 국회 보건복지위원장 김민석 의원실(더불어민주당) 감동은 선임보좌관과 보건복지위 이종성 의원실(국민의힘) 성종호 선임보좌관, 동아일보 이진한 의학전문기자, 보건복지부 보험약제과 최경호 사무관이 참석, 골다공증 치료 개선방안을 논의했다.
국회를 대표한 두 보좌관은 호미로 막을 수 있는 일을 가래로 막고 있는 것은 아닌지 골다공증의 치료와 골절 예방에 중요성을 살피는 기회가 됐다며 대선 앞둔 상황인 만큼 적극적으로 의료전문가들이 나서 의견을 개진하는 것도 도움이 될 것이라고 제안했다.
질의자로 나선 이영균 교수 "1994년 WHO의 골다공증 진료지침 수준의 급여기준이다. 2008년 새롭게 제시된 WHO 기준도 못 따라가는 현실"이라며 재차 급여기준 개선의 필요성을 강조했다.
대한골대사학회 FLS 연구이사 하용찬 교수도 "골절이 생겨야 아는 골다공증이고 골절은 장애로 또 사망으로 이어진다" 며 "대해 국가가 먼저 인지하고 교육만 시키면 된다. 질병 이해도만 높여도 재골절은 예방할 수 있다" 다시 한번 재골절예방 시스템 구축의 중요함에 대해 어필했다.
정부의 보장성 강화정책으로 고가인 희귀질환 의약품이나 항암제의 급여 접근성이 개선되고 있지만 진료현장과 환자들의 갈증은 여전히 해결되지 않고 있다. 특히 급여 등재가 안돼서 치료제를 눈 앞에 두고도 쓰지 못하면 희망이 더 아픈 절망이 될 수 밖에 없다.
고 김상덕 활동가 15주기를 추모하며 마련된 환자권리주간 행사 '고가희귀의약품 및 치료재료 접근성' 간담회에서 김동현 아밀로이드환우회장(사진 오른쪽)은 지난 2일 '고가희귀의약품 접근성'을 주제로 발표했다.
김 회장은 아밀로이드 질환에 대한 설명부터 꺼냈다. 김 회장에 따르면 ATTR(Amyloid Transthyretin) 아밀로이드증은 간에서 생성되는 혈액 단백질인 TTR가 비정상적인 단백질을 발생시켜 '아밀로이드'라고 하는 일종의 섬유질이 생기고, 이 아밀로이드 섬유질이 전신 장기에 침착되면서 기능 장애를 일으키는 질환을 말한다. 유전적인 경우도 있고, 고령화로 생긴 돌연변이 TTR가 원인이 돼 발생한다.
한편 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)은 트랜스티레틴 유전자 돌연변이에 의해 발생하는 '유전성(hereditary)'과 돌연변이는 없지만 노화로 인해 발생하는 '정상형(wild-type)'으로 구분된다.
ATTR-CM은 진단이 어렵고 오진 비율이 높아 정확한 유병률을 파악하기 힘든데, 실제 진단후 치료를 받지 않으면 기대수명이 약 2~3.5년에 불과할 만큼 치명적이다.
김 회장은 "그동안 ATTR-CM은 증상을 관리하며 질병 진행을 늦추는 것 외에는 이렇다 할 치료제가 없었는데, 지난 2020년 8월 최초이자 유일한 ATTR-CM 치료제인 '빈다맥스(타파미디스)'가 시판허가를 받아 치료의 길이 열렸다"고 했다.
이어 "빈다맥스는 성인 ATTR-CM 환자의 심혈관계 사망 및 심혈관계 관련 입원 위험 감소 효과를 기대할 수 있는 혁신적인 치료제다. 생존율 개선에 직접적인 혜택을 제공할 수 있는 치료제가 등장했다는 사실만으로도 환자들에게는 매우 큰 희망이 아닐 수 없다"고 했다.
김 회장은 "하지만 빈다맥스는 아직까지 국내에서 보험 급여 적용을 받지 못하고 있어 대부분의 환자들이 눈 앞에 치료제를 두고도 사용하지 못하는 안타까운 상황이 계속되고 있다"고 했다.
김 회장은 "희귀질환은 대상 환자 수가 적어 대규모 임상시험 진행이 제한적이고, 시장에서 큰 수익성을 기대하기 어렵다는 이유로 치료제의 연구개발이 활발하게 이루어지지 않고 있다. 새로운 치료제가 개발돼도 경제성 평가를 통한 비용-효과성 입증이 매우 어려워 원활한 급여 등재가 이루어지지 않는다"고 지적했다.
그러면서 "진료상 필수약제 제도, 경제성평가 자료제출 생략 제도, 위험분담제 등 희귀질환 치료제에 대한 제도상 특례가 별도로 마련돼 있지만, 이 역시 매우 제한적인 요건 하에 경직되게 운영되고 있다. 희귀질환 치료제에 대한 접근성 향상을 위한 제도적 개선이 절실한 상황"이라고 강조했다.
한편 고 김상덕 씨는 백혈병환자이면서 이른바 '글리벡투쟁'에 혼신을 다했던 활동가였다. 고인은 글리벡 투쟁 이후에도 건강세상네트워크에서 활동하면서 의약품 접근권을 위해 헌신했는데, 갑작스럽게 병이 악화돼 돌연 동지들 곁을 떠났다. 건강세상네트워크는 그런 고인의 뜻을 기리기 위해 매년 추모행사를 이어가고 있다. 이번 환자권리주간행사는 건강세상과 함께 간병시민연대, 한국선천성심장병환우회, 공공운수노조 의료연대 서울지부, 한국로잘린카터케어기빙연구소 등이 함께 준비했다.