올해 말까지 20명 환자 치료 대기 중 큐로셀 개발 중 CAR-T와 얀센 '실타셀' 국내 임상 진행 중
단 한번의 투여로 희귀질환 완치 가능성을 높인 CAR-T 치료제 등장이 주목 받고 있는 가운데 서울삼성병원이 CAR T-세포치료센터 개원 이후 현재까지 11명의 환자 투여를 마쳤다고 밝혔다.
병원은 올해 말까지 20여 명의 환자 치료 대기 중에 있어 30명이 넘는 환자 치료가 가능할 것으로 보고 있다.
현재 CAR T-세포치료센터는 미만성 거대 B세포 림프종 환자들과 25세 이하의 급성 B 림프모구성 백혈병 환자들을 대상으로 노바티스의 킴리아를 투여하고 있다.
센터는 이와 함께 치료 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 환자들을 대상으로 큐로셀이 개발한 CRCO1에 대한 임상시험을 진행 중이며 재발성/치료 불응성 다발 골수종 환자들을 대상으로 얀센에서 개발한 실타셀(실로캅타진 오토류셀)에 대한 임상을 진행 중에 있다.
병원 관계자는 "CAR T-세포는 치료 전부터 병원내 다양한 부서와의 협업이 필요하고 치료 후 종합적인 관리를 위해 감염내과, 신경과, 순환기내과, 중환자의학과 등 관련 분야 여러 전문가들이 참여하고 있다"면서 "CAR T-세포 전문 코디네이터가 치료 일정 및 안내 등의 코디네이션 업무를 담당하고 있다"고 센터 운영 내용을 설명했다.
이어 "센터는 현재 보건복지부 ‘연구중심병원 육성 R&D 사업’에도 참여하고 있어 향후 혈액종양환자들에 대한 고난도 세포 치료 및 환자 맞춤 치료를 선도하는 ‘세포치료센터’로 나아갈 것"이라고 덧붙였다.
한편 졸겐스마와 함께 '꿈의 항암제'라고 불리는 킴리아는 1회 접종 비용이 약 5억원에 달해 '초고가약제' 중 하나로 급여 등재에 대한 요구가 높아지고 있다.
한국엠에스디의 면역항암제 키트루다주(펨브롤리주맙) 급여확대 논의가 4년째 공전하고 있는 것과 관련, 환자단체가 심사평가원 암질환심의위원회 구성과 운영방식에 대한 재검토를 요청하고 나섰다.
이른바 '원샷치료제인' 한국노바티스의 CAR-T 치료제 킴리아(티사젠렉류셀) 등의 신속 급여 필요성에 대한 의견도 전달했다.
한국환자단체연합회가 지난 28일 보건복지부 보험약제과와 간담회를 갖고 이 같은 입장을 전했다고 이은영 연합회 사무처장은 29일 자신의 페이스북을 통해 알렸다. 이 처장은 연합회에서 보험약가제도 업무를 담당하고 있다.
이 처장은 "어제(5월28일) 복지부 보험약제과와 환자단체연합회 간담회가 있었다. 생명과 직결된 신약에 대한 건강보험 신속등재 제도, 고가 신약 환자 접근성 개선 등 관련 약가제도, 약제 급여 등재 및 보험기준 현안 등에 대해 의견을 나눴다"고 했다.
이 처장은 "최근 '원샷치료제' 초고가약 킴리아의 급여 신청이 진행되고 있고 앞으로도 초고가약 허가가 예정돼 있는 상황에서 대책이 필요하기 때문이다. 해외 등재 상황에 비해 우리나라 등재 시기가 결코 빠르다고는 할 수 없는 상황이기 때문이다"라고, 안건을 정한 배경을 설명했다.
이 처장은 이어 "약제 재평가에 따라 조정·절감된 건강보험 재정을 기반으로 중증·고가 의약품의 보장성 강화에 활용하는 (가칭) 중증질환 약제비 계정 마련 추진 진행 상황에 대해 물었고, 암질환심의위원회의 위원 구성과 운영에 대한 재검토를 요청했다. 타그리소(오시머티닙), 키트루다주 급여확대 필요성에 이어서 개별단체(연합회 소속단체)의 약제급여 현안에 대한 의견도 전달했다"고 했다.
이 처장은 또 "백혈병환우회는 최대 관심사인 킴리아, (한국아스텔라스제약의) FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 표적치료제 조스파타정(길테리티닙), (한국애브비의) 벤클렉스타정(베네토클락스)의 급성골수성 백혈병 치료의 병용요법 등에 대한 신속 급여 필요성에 대해 의견을 전달했다"고 했다.
이 처장은 "만족스럽고 속 시원한 답변을 들은 건 아니지만, 환자단체와의 소통 중요성과 필요성에는 공감한 시간이었다"고 했다.
최은택 기자/승인 2021.05.14 08:30 | 은백린 교수 "희귀질환치료제 국가차원 관리·지원 필요" 강혜영 교수 "맞춤형 제도 도입 시 초점은 환자 접근성" 환우회 "다른 나라처럼 유연한 약가제도 도입 필요"
[이슈초첨] 희귀유전질환 혁신신약 접근성 강화 토론(2)
"아이들은 기다려 주지 않습니다. 유연한 약가제도를 통해 하루 빨리 (혁신신약인) 졸겐스마와 같은 치료제가 국내에 도입되기를 바라며, 폭넓은 급여 기준으로 최대한 많은 SMA(척수성근위축증) 아이들이 치료를 받을 수 있도록 환자의 고통과 바램을 반영해 주시길 바랍니다."
문종민 한국척수성근위축증환우회 이사장이 한국희귀난치성질환연합회와 강선우 의원실이 13일 공동 주최한 '희귀유전질환 혁신신약 접근성 강화를 위한 국회토론회'에서 호소한 말이다.
이날 토론회 주제발표는 은백린 고대구로병원 소아청소년과 교수와 강혜영 연세대 약학대학 교수가 맡았다. 좌장은 보건복지부 기획조정실장을 지낸 최영현 국립한국복지대학교 특임교수였다.
은백린 교수는 '현장에서 바라본 희귀유전질환 환자들의 고통 및 치료제 개발 현황'을 주제로 발표했다. 은 교수는 "희귀질환은 원인과 증상이 매우 복잡하고, 질환 수는 많은 반면, 질환별 환자 수는 매우 적어서 질환 관련 정보가 부족하고 이로 인해 진단이나 치료가 어려운 특징을 갖고 있다"고 말했다.
또 "대부분의 희귀질환은 의학적·과학적 지식 부족으로 인해 치료방법 또는 치료제가 개발되지 않은 경우가 많다. 실제로 전체 희귀질환의 약 95%는 근본적인 치료법이 없는 상황이고, 약제 및 진단법의 수요가 적어서 개발 시 고비용을 부담하기 어려워 시장 영역이 아니다"라고 했다.
은 교수는 따라서 "희소성과 낮은 수익성으로 인해 민간에서 투자와 연구가 활발히 이뤄지기 힘들기 때문에 국가 차원의 관리 및 적극적인 지원이 필요하다"고 했다.
강혜영 교수는 '혁신신약에 대한 맞춤형 급여 모형 전략: 선진외국의 제도 고찰'을 주제로 발표했다. 강 교수는 "고가의 혁신신약으로 인해 건강보험 재정이 직면한 문제는 나라별로 유사하지만, 국가별 보건의료체계와 건강보장체계, 사회문화적 환경 등이 달라서 국가에 맞는 제도와 정책이 있으며, 국가가 갖추고 있는 인프라나 유병현황에 따라 해당 국가에 적합한 급여모형을 찾을 필요가 있다"고 했다.
이어 "유전자 치료제, 세포 치료제 등의 혁신 신약에서는 새로운 유형의 위험분담제도가 관찰됐는데, 비용분납 지불제도와 일괄 지불 모형과 같은 사례가 있다. (국내에서) 혁신 신약의 맞춤형 위험분담제도를 시행할 경우, 혁신 신약에 적합한 유형의 위험분담제도를 도입해야 할 것이며, 재정적 위험을 분담하기보다는 환자의 접근성을 높이는 방향으로 제정돼야 할 것"이라고 했다.
강 교수는 또 "최근 개발되고 있는 항암제와 희귀질환 약제들은 소수의 환자들을 대상으로 하고 있어서 충분한 환자수를 확보하기 어렵고, 그로 인해 비용-효과성을 입증하기 어려워 보험등재가 늦어지는 경우가 많다. 이러한 의약품들의 접근성을 높이기 위해 다양한 형태의 별도 재원으로 환자의 접근성을 높이는 제도를 두고 있는 국가들이 있다"고 했다.
그러면서 "우리나라도 지속적으로 별도의 기금을 도입하자는 의견이 있다. 별도의 기금을 통한 급여를 고려할 경우 재원의 지원 주체와 지원 대상 의약품의 범위, 혜택의 범위 등을 잘 결정해야 한다. 지원 대상 의약품 선정에 있어 항암제와 희귀질환과 같은 특정 질환에만 기금을 지원하게 되면 다른 질환과의 형평성에 대한 사회적 합의가 선행돼야 할 것"이라고 했다.
문종민 이사장은 "척수성근위축증(SMA) 환자는 우리나라에서 매년 약 30명 이하로 태어나는 극희귀질환이다. 출산율 사상 최저를 매년 갱신하고 있는 지금 시대에 이미 세상에 태어난 아기들이라도 최선의 치료제로 치료받을 수 있도록 어른들이 환경을 만들어야 하지 않겠느냐"고 호소했다.
그러면서 한국노바티스의 '원샷' 치료제 졸겐스마와 한국로슈의 경구형 SMA치료제 에브리스디에 대한 기대감을 나타냈다.
문 이사장은 "우선 제한적인 보험급여 기준으로 누구는 치료 받고 누구는 치료를 못받는 것이 아니라 우선 누구나 치료를 할 수 있게 하고, 효과가 있을 경우에 비용을 지불하거나 비용을 분할해 납부하는 등 다른 국가에서 사용되고 있는 약가제도를 도입했으면 한다"고 했다.
그는 "아이들은 기다려 주지 않는다. 유연한 약가제도를 통해 하루 빨리 치료제가 국내에 도입되기를 바라며, 폭넓은 급여 기준으로 최대한 많은 SMA 아이들이 치료를 받을 수 있도록 환자의 고통과 바램을 반영해 달라"고 호소했다.
김상진 교수는 유전성망박변성과 유전자 치료에 대해 언급하면서 노바티스의 유전자치료제 럭스터나 도입 준비를 본격화해야 한다고 강조했다.
김 교수는 "유전성망막변성은 망막의 시세포 (광수용체세포) 또는 그와 관련된 유전자의 이상으로 인해 시세포의 기능 저하 및 세포사가 나타나 시기능이 떨어지며 실명에 이를 수 있는 희귀질환"이라면서 "유전성망막변성 환자들은 점차 진행되는 시기능 저하로 인해 불안감을 느끼나 기존에는 뚜렷한 치료방법이 없어 비타민, 오메가3, 루테인 등의 보조제를 복용해 병의 진행이 느려지는 효과를 기대하며 지내는 실정"이라고 했다.
김 교수는 이어 "2017년 미국 FDA에서 처음 허가받은 유전자 치료제인 럭스터나는 RPE65 유전자에 결함이 있는 망막에 정상 유전자를 전달해 발현하게 함으로써 시기능 개선을 보이는 유전자 치료제다. 효과 중 가장 뚜렷한 것은 야간 시기능의 개선이며 시야의 확대와 중심시력의 개선도 일부 나타난다. 최근 연구에서는 임상시험에 참여했던 환자들이 치료 후 최소 4~5년 정도까지는 치료 직후의 호전된 시기능이 유지되는 것으로 발표되는 등 치료효과는 장기간 지속될 것으로 예측된다"고 했다.
문제는 비용인데, 김 교수는 "높은 가격으로 인해 치료에 접근성이 떨어지는 문제가 있어 이를 극복하기 위한 대안으로 실제 나타난 효과에 기반한 지불 제도, 단기 효과(치료 30~90일 후의 개선 효과)와 장기 효과 유지 여부(치료 후 30개월간)에 기반한 지불 제도기 도입되기도 한다"면서 "국내의 경우, 럭스터나는 식약처 허가를 위한 절차를 거치는 중으로 국내 환자 수 파악, 대상자 선별 기준 마련, 급여 기준 마련 등의 준비를 본격화해야 할 시점"이라고 했다.
민태원 기자는 "최근 '기적의 항암제'로 불리는 카티(CAR-T)치료제 킴리아가 국내 처음으로 들어왔다. 개인별 맞춤형으로 제조되고 평생 한 번만 맞는 '원샷' 주사제다. 1회 주사 비용이 최고 5억원대에 달한다. 원샷으로 평생 치료 효과를 본다는 측면에서 환자들에게 획기적인 방법이 되겠지만 대부분의 서민들은 치료제가 있어도 쓰지 못할 수 있어 결국 의료 불평등을 심화시킬 수 있다"고 했다.
또 "미 FDA에 임상시험이 신청된 유전자 치료제가 현재 900개를 넘고, 5년 내에 매년 10~20개의 유전자 치료제가 허가될 것이라는 전망도 있다. 희귀난치질환에 있어서 유전자, 세포치료제는 질병을 근본적으로 고칠수 있는 유일한 희망이다. 그런데 국내 판매 승인에 시간이 오래 걸리고, 승인 후에는 또 급여화까지 장시간이 소요되면서 환자들에게는 희망고문이 되고 있다"고 했다.
그러면서 "어떻게든 환자와 가족들의 희망고문을 끝낼 국가 차원의 지원, 즉 급여 시스템 마련이 필요하다. 다만 건강보험 재정에도 부담되는 만큼 합리적인 방법을 찾아야 한다"고 했다.
구체적으로는 "우선 킴리아 국내 승인을 계기로 초고가약 급여화에 대한 사회적 합의가 선행됐으면 한다. 복지부 등 정부 차원에서 국민 의견을 듣거나 공론화하는 절차를 거칠 필요가 있다. 또 초고가약의 경우 기존과는 다른 별도 트랙의 급여화 모델을 만들어야 한다고 생각한다. 이를 위해 가칭 '초고가 약제 급여화 위원회'같은 특별 기구를 만들어 초고가약이 들어올 때마다 가동할 필요가 있겠다"고 했다.
환자 1명을 위한 맞춤형 CAR-T 항암치료제 '킴리아'(티사젠렉류셀) 국내 첫 투약준비는 오는 5월부터 진행된다. 그에 바로 앞선 4월 큐로셀의 CAR-T 치료제 후보약물이 무료로 임상환자 투약이 이뤄진다.
23일 노바티스가 마련한 '킴리아' 허가 기자 간담회에서 연자로 참석한 삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수와 서울대병원 소아청소년과 혈액종양분과 강형진 교수는 6개월 기대 여명을 갖은 환자의 마지막 희망인 5억원 약가의 '킴리아'를 받아들일 준비가 되었는가 반문하며 국산 항암신약 개발의 필요성을 주장했다.
김원석 교수는 "5월에 40대 환자의 투약이 예정돼 있다. 병원과 제약사간의 비용정산의 문제부터 비용이 문제가 된다" 며 "환자가 감당할 수 없는 약값이다. 신속한 급여가 이뤄지면 좋겠지만 5%라는 본인부담금 틀 안에서 급여화 논의을 진행할 수 있지 의문이 든다" 고 밝혔다.
강형진교수는 한발 더 나아가 "킴리아는 시작이다. 더 많은 고가 함암제는 쏟아져 나올 것이고 건강 보장성에 대한 불평등 문제에 직면하게 됐다" 며 "국내 개발을 활성화해 보험급여비 해외로 빠져나가지 않고 다시 국내 개발을 촉진시키는 선순환 구조에 더 많은 고민이 필요하다"고 말했다.
이어 "현재 기업에 개발을 맡기는 현행 구조로는 대응에 한계가 있다. 연구기관에서 연구자 중심으로 다양한 개발이 진행될 수 있는 정부가 임상연구의 안전성 기준 등을 조정하는 등 자유로운 환경 조성을 위해 노력해야 한다"고 제안했다.
두 연자는 CAR-T 항암치료제를 국내에서 첫 투약은 오는 4월 큐로셀의 임상시험 참가자가 될 것이라고 소개하면서 고가 항암제에 대한 환자들의 혜택을 강화는 방법으로 임상 시험의 활성화할 필요가 있다고 덧붙였다.
특히 소아 백혈병 환자는 비용 부담이 커 급여화 이전 치료제 접근이 아예 불가능하다며 급여화를 위한 조속한 사회적 합의와 함께 임상 강화는 필수 요소라고 강조했다.
