가뭄에 단비

치료제 개발을 위한 사람 대상 임상시험이 갈수록 늘어나고 있다. 다국적 제약사는 물론 국내제약사들도 속속 임상시험에 뛰어들면서 신약 등 의약품 개발에 박차를 가하고 있다. 현재 식약처는 이들 제약사들이 신청한 임상정보를 공개하고 있다. 앞으로 '제약임상...ing'는 각 제약사들이 어디에 중점을 두고 의약품 개발을 추진 중인지 임상시험들을 통해 가볍게 소개하고자 한다.

<53>안구건조증치료제 'HU007'

휴온스는 안구염증에 관여하는 티셀을 억제해 눈물샘 기능 이상을 회복시키는 등 안구건조증을 치료하는 성분 시클로스포린제제와 눈의 보습작용과안구표면 단백질 세포까지 보호하는 작용을 하며 천연당질의 점액질 성분인 트레할로스수화물제제를 복합한 개량신약 개발에 나서고 있다. 

트레할로스수화물제제는 1회용 인공눈물로 다양한 회사에서 제품을내놓고 있으며 역시 시클로스포린제제도 비슷한 상황이다. 휴온스는 이 두성분의 이점을 합해 안구건조증치료에 한층 효과적인 제품을 만드는데 주목하고 있다. 

지난해 11월30일 식약처로부터 임상시험승인을 받은 이번 임상은 올해말까지 추진예정이다. 휴온스는 현재 안질환 관련 신약 개발에도 주목하고 있다. 다만 아직 비임상단계에 불과해 갈길이 멀다. 여기에 안구건조증 관련 개량신약 'HUC2-51'에 대한 비임상도 추진중이어서 안과관련 제품에 힘을 쏟고 있다. 

◆개요
안구건조증 환자를 대상으로 'HU007' 점안제의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 레스타시스® 점안액 대비 비열등성, 모이스뷰® 점안액 대비 우월성, 제3상 임상시험이다. 국내허가용으로 개발한다. 

◆대조약-시험기간-대상자수
대조약은 모이스뷰점안액(트레할로스수화물, 1회용)과 레스타시스점안액0.05%(사이클로스포린, 1회용)이다. 시험기간은 지난해 12월부터 올해 12월까지이며 목표 시험대상자수는 328명이다. 중재군수는 3군이다.

◆수행-평가-투여방법
1차 평가변수는 베이스라인 대비 12주 시점의 각막표면염색 점수의 변화량을 확인한다.

2차 평가변수는 베이스라인 대비 4, 8주 시점의 각막표면염색 점수의 변화량과 베이스라인 대비 4, 8, 12주 시점의 결막표면염색 점수의 변화량, 베이스라인 대비 4, 8, 12주 시점의 눈물양의 변화량, 베이스라인 대비 4, 8, 12주 시점의 눈물막 파괴 시간(TBUT)의 변화량, 베이스라인 대비 4, 8, 12주 시점의 SPEED 안구건조증 설문 점수의 변화량, 임상시험 기간 중 각막표면염색 검사에 도달한 시간을 살핀다. 

투여는 3개월간 진행되며 임상시험용 의약품은 1일 2회, 1회당 양안에 1적씩 투여하며, 점안 시 용기를 상하로 뒤집어서 충분히 섞어준 후 투여한다. 임상시험용 의약품 투여 권장 시각은 오전 9시(±1시간)와 오후 9시(±1시간)이다.

◆환자선정방식
만 19세 이상의 성인남녀이며 스크리닝 전 3개월 이상 중 시야흐림(blurred vision), 눈부심(light sensitivity), 모래가 들어가거나 껄끄러운 느낌의 이물감(snady or gritty feeling), 안구 자극감(ocular irritation), 안구 통증 또는 불편감(ocular pain or discomfort), 안구 가려움증(ocular itching) 등 이에 국한되지 않는 안구건조증 증상 중 최소 한 개 이상의 안구건조증 증상이 있는 자, 양쪽 눈의 최대 교정시력이 0.2 이상인 등이다. 

다만 활동성 알러지, 전방 포도막염, steven-johnson syndrome 등의 안구 표면에 영향을 줄 수 있는 모든 활동적인 안과적 질환을 가진 자나 양안 중 한쪽 이상에서 안압이 25 mmHg 이상이거나 녹내장으로 진단받은 자, 자가면역질환자 등은 제외된다. 

◆시험책임자
임상시험실시기관은 전국 10곳으로 모두 안과 교수들이 임상시험에 참여한다. 

고려대병원 김동현 교수와 분당서울대병원 현준영, 경상국립대병원 김성재, 고려대구로병원 송종석, 전남대병원 윤경철, 연세대세브란스병원 김태임, 서울성모병원 정소향, 강남세브란세병원 이형근, 서울아산병원 이훈, 강북삼성병원 최철영 교수가 그 유효성 등을 살핀다. 

한편 휴온스는 R&D센터 신축공사를 내년 상반기 완공해 기존 신약개발은 물론 개량신약, 제네릭, 건강기능식품 등 다양한 분야의 연구개발에 매진할 예정이다. 지속 성장의 불씨를 살리고 있다. 

'제약 임상은...ing'...휴온스 '안구건조증치료제' - 뉴스더보이스헬스케어 (newsthevoice.com)

환자가 생각하는 식약처의 의약 분야 안전소통의 현주소를 나타내는 결과가 나와 주목된다.  

식약처가 지난해 11월 한국희귀난치성질환연합회-한국환자단체연합회와 공동으로 한국갭럽조사연구소를 통해 추진한 '환자들의 식약처에 대한 안전소통에 대한 인식도조사' 내용이다. 

식약처는 이번 인식도조사에 대한 주요 시사점을 최근 환자단체 간담회에서 공유했다. 

조사결과, 인터넷 검색사이트나 의료기관-약국에 비해 공공기관 홈페이지 정보 습득채널이 지난해 채널홍보에 더욱 다양한 방법으로 외연을 구체화해 확대할 필요성이 제기됐다. 

또 온라인채널 이용실태와 관련, 비사용자가 45.6%로 과반수에 가까운 것을 감안해 식약처 홈페이지 의약품안전나라 활용 및 식약처 SNS 이용에 중점을 두고 안전사용 정보, 정책분야 홍보, 부작용 정보 등 홍보의 필요성이 지적됐다. 

여기에 비상요자들의 만족도평가는 긍정답변이 52.8%, 유용성 61.9%, 충분도 57.5% 평가 대비 정보접근성은 54.9%로 제고의 필요성이 지목됐다. 

이와함께 부작용 경험이 34.9%, 병원외 기관 통보 49.8%, 부작용 사실통보는 의약품 등 구매처가 57.4% 등으로 부작용 발생시 조치사항에 대한 정확한 안내가 절실했다. 

정책추진 만족도 및 중요도 분석에서는, 인지도는 평균 37.8%였으며 환자단체장 간담회가 높은 반면, 중요도는 평균 81.4%, 컨슈머 뉴스레터 등 콘텐츠 제작 홍보가 중요하기에 적극적인 정책 홍보 및 안내가 요구됐다. 

정책홍보물 배포 활성화도 접촉응답률 19.0%, 상당히 저조해 당양한 접근방법에 대한 고찰과 다각적이고 적극적인 홍보의 필요성이 제기됐다.

특히 환자 대상 안전교육 효율화가 요구됐다. 식약처 주관 안전교육 수강의향은 62.7%이며 사이버교육방법을 44.2%가 선호해 가장 많았으며 정보습득 선호도는 카카오톡채널, 페이스북 등 SNS가 높아 이에 대한 정책반영이 절실했다. 

한편 식약처는 올해도 환자들의 인식도 조사를 연이어 진행해 정책에 반영할 예정이다. 

환자가 생각하는 식약처의 안전소통...어떻게 개선돼야할까? - 뉴스더보이스헬스케어 (newsthevoice.com)

식약처가 윤정부 출범이후 코로나19 팬데믹에서의 '폐쇄적 행보'를 벗고 국민과 업계와의 대화에 나서고 있다. 대전환이 시작됐다. 

식약처는 그간 팬데믹 이후 민원이 많다는 이유를 들어 업무 담당자의 전화번호를 삭제하고 대표전화로 대체하는 등 소통단절에 앞장, 관련 업계와 국민으로부터 적지않은 지탄을 받았왔다. 하지만 지난해 윤정부가 들어서면서 변화는 시작됐다. 

우선 소통단절의 '원흉'으로 지목됐던 담당자 전화번호를 재개시하고 업계에서 요구했던 불필요한 규제를 없애기 위한 규제혁신 100대 과제를 설정하는 등 국민과 업계와의 소통을 통한 변화를 꾀했다. 규제혁신과제는 지난해 내부 토론을 통해 규제를 발굴했다면 추가할 올해 과제는 민관 소통을 통해 과제를 발굴하는, 보다 능동적인 접근에 나서고 있다.   

여기에 기존에 업계가 주문한 애로사항 등을 해소하기 위한 소통창구을 강화하거나 새로운 운영체계를 마련하는 등 보다 끈끈하고 다양한 대화창을 추가하고 있다. 

종전 허가총괄과가 허가 관련 의약품분야 '팜투게더'와 의료기기분야 '소유'는  업계에서 제기된 허가관련 현장이슈를 듣고 제도를 개선하고 정책에 반영해 업계의 좋은 평가를 받아왔다. 이런 과정에 지난 3일에는 의약품심사부를 중심으로 한 새로운 소통창구가 마련됐다. 

국내 제약산업의 산업 성장‧발전을 위해 필요한 민‧관 공통 아젠다에 대해 선제적이고 실효성 있는 양방향 소통 채널 '의약품 심사소통단'(CHORUS, CHannel On RegUlatory Submission & Review)이 출범한 것이다. 안전성·유효성, 품질, 동등성 등 3개 분야, 임상시험 심사, 허가·심사 지원, 전주기 관리 심사, 첨단 품질 심사, 동등성 심사 등 총 5개 분과로 구성해 운영된다. 현재의 이슈보다는 미래지향적인 의제를 정해 업계와의 소통을 통해 방향을 정하는 논의창구이다.

이처럼 식약처는, 현재 다양한 소통채널을 통해 업계와의 소통을 강화하고 있다. 이는 윤정부가 추구하는 '민간이 끌고 정부가 미는 역동적 경제'라는 국정목표 아래 추진전략에 따른 변화로 볼 수 있다. 그동안 민원-이슈중심에서 소통기반 구조적 규제혁신 내재화에 눈을 돌리고 있다. 규제혁신의 경우 현장 체감형 점검체계를 상시로 운영해 기업의 애로사항 해소를 나서고 있다. 

다만 소비자와 환자에 대한 대화의 체계화된 창구는 아직 미흡한 수준에 머물고 있다. 여타 업계 등 관련 산업에 대한 접근을 신속하고 빠르게 규제개혁을 통한 피부에 와닿는 행보를 보이고 있으나 국민인 소비자와 환자를 대상으로 한 변화는 그렇지 못한 느낌이다.   

식약처는 소비자위해예방국을 통해 큰 틀의 식품과 의약품 소비자의 위해예방을 위한 대국민 정책과 소통을 펼치고 있다. 문제는 한때 소통의 중요성을 인식하며 정식조직이었던 '소통협력과'가 임시조직인 TF로 내려오면서 지금의 위해예방정책과에 흡수됐다. 부서 존재의 의미가 다소 후퇴됐다. 첨단제품허가담당관 등 신설조직에 과를 내준 것으로 알려졌다. 중요성과 시급성에서 다른 과에 밀린 것.

여하튼 식약처의 최근 분위기는 목말랐던 '소통'을 전면에 내세운 모양새다. 특히 소외시 됐던 환자와의 소통도 한층 강화하고 있어 '제품에서 사람중심으로 식의약 안전정책 패러다임전환'이라는 식약처의 목표에 물꼬를 틀지 주목할 대목이다. 

일반 대명사인 소비자와 달리 그동안 의약품의 최종소비자인 환자들의 목소리는 정작 이슈 외에 제대로 청취하는 데 소홀했었다. 하지만 지난 몇년, 변화가 이뤄지기 시작했고 올해부터는 좀 더 폭넓고 체계적인 소통방식 적용하기를 시도하고 있다. 소통의 중요성을 인식하면서도 중요부서로는 인식하지 않는 현실의 벽이 아직은 남아있다. 환자 등 소비자와의 소통을 담당하는 인력이 한자릿수의 소수정예로, 조직 또한 임시로 편성된 소통협력TF가 아쉽다. 

(수첩)식약처의 '현장 체감형' 소통채널 봇물 터졌다 - 뉴스더보이스헬스케어 (newsthevoice.com)

식약처가 환자 목소리에 귀를 기울이는 환자정책을 지속 펼친다.  

오유경 식품의약품안전처장은 2일 서울 코리아호텔서 열린 환자단체와의 간담회에서 “환자 목소리에 귀를 기울이고 정책에 최대한 반영하기 위해 ‘환자를 위한, 4 Patient(포페이션트) 소통’ 프로젝트를 추진한다”고 밝혔다. 

아울러 "앞으로 환자단체를 중심으로, 관계 부처, 공공기관, 의료계 전문가가 참여하는 협의체를 구성하여 환자의 안전을 위한 민관 거버넌스 운영을 지속해서 확대해 나가겠다"고 말했다. 

이날 간담회는 한국희귀‧난치성질환연합회(75개 환우회), 한국환자단체연합회(8개 환우회) 참석했다. 

식약처가 추진중인 '환자를 위한, 4 Patient(포페이션트) 소통’ 프로젝트는 환자 중심의 양방향 소통을 더욱더 적극적으로 이어가기 위해 올해부터 추진하는 프로젝트이다.

프로젝트에서는 환자 맞춤형 교육정책(Patient Empowerment), 환자 중심정책(Patient Centeredness), 환자 희망정책(Patient Wants), 환자 동행정책(Patient Going together)을 추진한다.

먼저 환자 맞춤형 교육의 경우 환자와 공감·소통하고 의약 분야 안전관리 정책을 알기 쉽게 안내하기 위해 ‘환자 눈높이’에 맞는 맞춤형 교육프로그램(세미나, 워크숍 등)을 운영한다.

환자 중심의 경우 환자, 관계부처(복지부, 질병청 등), 공공기관, 의료계 등이 함께 참여하는 환자 중심 소통 채널을 마련하여 환자의 안전을 확보하기 위한 정부의 노력과 정책에 대한 이해도를 높인다. 

환자 희망의 경우 환자단체, 환우회, 식약처 홈페이지, 의약품안전나라, 식약처 SNS 등 다양한 채널을 활용하여 환자 맞춤형 안전정보(e뉴스레터 등)를 제공한다.

환자 동행의 경우 식약처장-환자단체장 간담회를 정기적으로 개최하고, ‘희귀질환 극복의 날’, ‘환자의 날’ 등 행사에 적극 참여해 환자단체와의 유기적인 협력체계를 강화한다. 

환자 동행 정책의 일환으로 열린 환자단체장과 간담회에서는 환자를 위한, 환자 중심의 의약 분야 안전 정책을 공유하고, 애로사항 등 현장 목소리를 들었다.

이날 김재학 한국희귀난치성질환연합회 회장은 "식약처가 올해 핵심 4가지 소통정책을 추진한다고 기쁘다"면서 "또 복지부와 질병청 등 관련부터와의 혁신적인 네트워크 구축 등 환자들의 길잡이가 되어주시길 바란다"고 밝혔다. 

안기종 환자단체연합회 대표는 "올해로 4년째인 환자단체와의 소통이 3년이 지나면 진정성이 확인되는 시점"이라며 "환자들이 건의한 사안들을 가급적 해결 등 추진해주다보니 이제는 기대감이 생긴다"고 말하고 "앞으로 10년동안 꾸준히 환자 관련 사업들을 추진해주길 개대한다"고 주문했다. 

주요 내용은 ▲식약처의 2023년 의약 분야 안전 정책 소개 ▲식약처와 환자단체의 협력사업 성과 공유 ▲식약처의 미래 안전관리 정책을 수립하기 위한 의견수렴 등이다. 

특히 이번 간담회에서는 식약처 출범 10주년을 맞아 식약처가 환자단체와 매년 정기적으로 소통하며 거둔 협력 성과를 공유하고, 앞으로의 상호 협력방안도 제시했다.

지난해부터 환자 중심 양방향 소통을 강화하기 위해 GBC(글로벌 바이오 콘퍼런스)와 연계해 ‘환자 중심 바이오의약품 안전관리 정책토론회’를 개최하고 환자와 가족을 대상으로 식약처의 ‘안전관리 소통 인식도’를 조사하고 있다. 

식약처는 "앞으로도 환자단체와 지속적으로 소통·협력하여 환자 모두가 의약품을 안심하고 사용하고 질병을 극복할 수 있는 행복한 사회가 되도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다. 

오유경 처장 "환자 목소리 담은 환자위한 포페이션트 소통 추진" - 뉴스더보이스헬스케어 (newsthevoice.com)

3월2일, 식약처는 환자단체와 정기간담회를 통해 소통의 시간을 가졌다.

지난해 환자단체가 식약처에 요청한 제도개선 등을 위한 건의내용 9건 중 3건이 추진 완료된 것으로 확인됐다. 

일선 환자단체들이 지난해 식약처에 건의했던 내용 중 자동온도 기록장치 의무화로 인하 인슐린 수급문제 해소와 희소-긴급도입 필요 의료기기 적기 공급 요청, 경관식 섭취 환자의 피딩라인 유료화 해소는 식약처가 보다 적극적으로 나서 개선을 완료됐다.

여기서 피딩라인 유료화의 경우 지난해 9월 식약처와 복지부, 제약사인 JW중외제약(해당제품 엔커버)과 영진약품(하모닐란)이 무상공급재개 합의해 논란을 잠재웠다. 

다만 환자단체연합회가 주문한 생명과 직결된 신약의 '동정적 사용' 활성화에 대해 지속 추진중이다. 

식약처는 이와 관련, 현재 해외 임상시험용 의약품 치료목적 사용승인을 위한 법적 근거 마련을 추진하고 있다. 내성으로 국내 대체치료수단이 없는 HIV감염치료제(포스템사비르) 등 6건이 사용승인 사례이며 인재근 의원 대표발의한 관련 약사법 개정안이 지난해 12월 복지위 의결를 통해 법사위 논의를 하고 있다. 

여기에 루게릭병 치료제 등 국내 미허가 의약품을 '자가치료용 의약품'으로 도입·공급하고 있다. 자가치료용 의약품 품목은 지난해 77품목, 1707건이 공급됐다. 식약처는 환자에게 국내 미허가 의약품을 사용할 수 있도록 노력할 예정이다. 

유럽의약품청(EMA)의 심사·허가를 받지 않고 각국 정부가 승인한 병원에서 의사의 책임하에 환자에게 예외적으로 일정한 요건의 치료를 받도록 허용하는 제도병원면제제도의 국내 도입의 경우 역시 지속 추진중이다. 

식약처는 그동안 악티늄 치료에 대한 연구자 임상시험 지원을 위해 상담 3회 및 임상시험계획 승인을 지난해 11월 진행했다. 임상시험은 수술할 수 없거나 전이가 있는 신경내분비종양 환자 10명이 대상이다. 식약처는 향후 병원 면제 제도와 관련해 사회적 합의가 필요한 점 등을 고려해 중장기적으로 검토 추진할 계획이다. 

또 재발-불응성 다발골수종 치료제 '카빅터' 및 유방암치료제 '엔허투' 등 신약에 대한 신속한 심사 요청에 대해, 엔허투는 지난해 9월19일 허가 완료했으며 카빅터는 심사를 진행중이다. 전문가 자문결과 안전성과 관련해 추가검토 필요, 지난해 14일 업체에 추가자료 요청 및 제출됐다. 이번달 신속한 심사 및 허가여부가 결정될 예정이다. 

의료기기 광고심의위원회에 환자단체 참여 필요에 대해, 식약처는 오는 6월경 처리완료를 알렸다. 의료기기 자율심사의제도 시행 이후 2기 위원회가 마무리되는 6월 이후 3기 위원회 구성시 환자단체에 이를 아려 위촉 조건에 부합하는 사람을 추천하는 경우 자율심의기구와 협의해 참여 가능성을 판단할 예정이다. 오는 5~6월경 검토할 예정이다.  

이와 함께 한국희귀난치성질환연합회가 건의한 2건의 경우 현재 지속 추진중이다. 

희귀질환치료제 등 임상시험 참여자의  알권리 강화의 경우 지난해 9월 기준 희귀난치 등 7개 질환에 대해 환자중심 임상시험포털에 정보를 제공중이며 앞으로 10종까지 확대할 방침이다. 희귀난치병의 경우 사르코-마리-투스, 크롬병, 파킨슨병이, 그밖에 폐암, 백혈병, 코로나19, 치매 관련 정보가 현재 공개중이다. 

희소-긴급도입 필요 의료기기의 환자대상 정보 제공 강화와 관련, 지속 추진중이다. 

희소·긴급도입 필요 의료기기 제도 의료인·국민 대상 홍보 지속 및 신규 지정 신청을 상시 접수 중이다. 정기적으로 학회·병원·업계·환자단체 등에 문서 송부, 학술대회 등 참여해 제도 소개하고 있다. 국민 대상 제도 홍보 동영상 제작해 유튜브 및 TV 등 송출도 지속하고 있다. 

식약처는 앞으로도 의료인과 환자를 대상으로 제도를 효과적으로 알리기 위해 소통 방식을 다변화하는 등 홍보 강화 추진할 예정이다. 환자단체 정기 회의에 정보원이 참석해 제도 소개 등 소통, 희귀질환센터를 통한 제도 홍보 추진하고 의료인 대상 학술대회 다변화 및 제도 소개 추진할 예정이다. 

식약처 "환자단체 건의 9건 중 3건 추진 완료" - 뉴스더보이스헬스케어 (newsthevoice.com)

식약처는 2일 환자단체들과 간담회를 열고 올해 의약품정책방향 등 올해 추진계획을 설명하고 소통의 시간을 가졌다.

환자단체들이 식약처에 희귀필수의약품센터의 긴급도입약 예외적 건보등재신청제도가 제대로 시행될 수 있도록 개선 등을 요청했다. 

한국환자단체연합회(대표 안기종)와 한국희귀난치성질환연합회(회장 김재학)는 2일 식약처와의 정기 간담회에 앞서 정책적 개선 등을 위한 10건을 건의사항을 제기했다. 

먼저 6건을 건의한 환자단체연합회는 한국희귀필수의약품센터의 긴급도입의약품 관련 느린 건강보험 등재 문제를 개선해줄 것을 요구했다.  

고가(高價)인 신경내분비종양치료제 '루타테라' 도입부터 종전의 3~4개월만에 건강보험 등재가 완료된 것과는 다르게 1년 이상 등재기간이 소요됨에 따라 신속허가임에도 불구하고 신속등재 역할과 제도 취지를 충족시키지 못한다는 비판이 계속되고 있다고 지적했다. 

희귀필수의약품센터 긴급약 예외적 건보 등재..."인력 전문성-확충"

이를 개선하기 위해 한국희귀필수의약품센터에서 긴급도입의약품의 예외적 건강보험 등재 업무를 담당하는 실무자의 전문성을 강화하고 인력을 확충해 환자의 신속한 의약품 접근권 보장이라는 긴급도입의약품의 예외적 건강보험 등재신청 제도의 원래 취지를 살려야 한다고 주장했다. 

더불어 아스피린(100mg) 등 기존 건강보험 등재 품목의 취하 등으로 한국희귀필수의약품센터가 긴급도입·공급하는 경우 신속하게 건강보험 등재를 신청하도록 개선이 필요하다고 역설했다. 

제약사의 일방적인 아스피린 100mg의 품목자진취하 등 국내 공급 중단으로 인해 현재는 한국희귀필수의약품센터를 통해 해당 품목을 비급여로 공급받고 있다며 이미 국내에 급여 등재된 이력이 있는 의약품이 공급 중단되어 센터를 통해 공급될 경우에는 별도의 신청이 없는 경우에도 한국희귀필수의약품센터가 검토 없이 신속하게 급여결정 신청하도록 개선돼야 한다고 꼬집었다. 

또 인체조직 관리 강화와 피해 환자의 알권리 및 의료적 조치 보장 제도 도입을 주문했다. 

식약처 승인을 받지 않은 아킬레스건을 이식받은 환자 중에서 의료적 문제가 발생했을 가능성도 있어 문제가 된 아킬레스건을 이식받은 해당 환자들이 특정될 수 있다면 신속히 해당 사실을 고지하고 적절한 의료적 검사와 치료를 받을 수 있도록 조치, 이를 위한 법적 근거가 없거나 부족하다면 입법적 개선을 해야 한다고 지적했다.  

현재 수사 중인 사안이지만 신속한 피해 방지 및 구제 차원에서 식약처에서 해당 수입사에 대해 행정조사를 실시해야 하며 수사 결과 위법 사실 확인 시 해당 조직을 수입한 업체 및 해외 제조원에 대한 허가 및 등록 관련한 행정조치를 해야 한다고 강조했다. 

여기에 인체조직법상 위해상황 발생 시 해당 조직 이식환자에게 사실 고지 및 의료적 조치가 가능한지 검토하고, 만일 가능하다면 해당 사실을 고지하고 의료적 조치를 신속히 시행, 법률적 근거를 마련해야 한다고 제안했다. 

간담회에 참석한 오유경 처장과 관계자들.

"수액제품 오투약 예방...'약이름'과 '사용기한' 빨강색 표기 의무화"

환자단체연합회는 환자안전사고 예방을 위해 수액 제품에 '약이름'과 '사용기한'을 빨강색으로 크게 표기하도록 의무화해야 한다고 강조했다. 최근 포도당수액 투여안전사고 발생에서 제기된 바, 수액제품 표기 제도개선으로 투약오류 및 환자안전사고를 예방해야 한다고 역설했다. 

이와함께 생명과 직결되는 희소‧긴급도입 의료기기인 필수 치료재료가 식약처 허가 요건으로 인해 국내 공급이 지연되지 않도록 제도를 개선해야 한다고 요구했다. 

'중증-응급-소아진료' 등 생명과 직결되는 필수의료에 집중하는 현 정부의 기조에 맞춰 임상문헌 요구수준을 맞추기 어려운 경우에는 허가 요건을 달리 적용할 수 있도록 제도 개선 필요하다고 강조했다. 예를 들어 신생아, 영아, 소아용 ECMO/VAD 펌프인 PediMag(Pedivas) 등이 적용대상이라고 봤다. 국내 사용량이 매우 적거나 풍선 카테타인 Z-Med II Dilatation Catheter 등 국내에 대체할 치료재료가 없는 경우이다. 

"인체 이식 의료기기 세부정보 환자에 의무적 안내문 제공 필요"

여기에 인체에 의료기기 이식시에는 약국용 처방전과 같이 이식 의료기기에 대한 세부 정보가 담긴 안내문을 의무적으로 환자에게 제공하도록 해야 한다고 주장했다. 

식약처 홈페이지에서 인체이식 의료기기에 대한 제품 정보와 안전성 정보를 확인할 수 있지만 정작 환자는 의료인을 통해 자신의 몸에 이식되는 인공판막 등 의료기기에 대한 정보를 모두 제공받지 못하는 것이 현실이라며 인체에 의료기기 이식시 약국용 처방전 적용사례와 같이 이식 의료기기에 대한 세부 정보가 담긴 안내문을 의무적으로 환자에게 제공하도록 제도개선이 필요하다고 지목했다. 

4건을 건의한 한국희귀·난치성질환연합회는 국내외 희귀질환치료제 현황 및 임상시험 참여 정보 제공을 원했다. 

희귀질환은 치료제가 없는 경우가 95%에 달하며, 치료제가 개발된 5% 질환이라고 하더라도 국내에서 모두 사용하지 못하는 실정이라고 지목하고 95% 이상의 희귀질환 환자와 가족들은 대부분 해당 질환에 대한 국내외 희귀질환치료제 개발 현황 및 임상시험 참여 정보를 접할 수 있는 경로가 없어, 희망이 없는 상황 속에서 대증요법으로 당장 발현된 증상을 관리해 나가는 것만이 유일한 대처방법이라고 지적했다. 

"희귀질환질환치료제 개발 현황-국내외 임상시험 참여 정보 제공"

이에 무분별한 정보와 이로 인한 식의약품 오남용 문제가 야기되는 사례도 간과할 수 없어  환자 중에서도 희귀질환 환자들이 정확한 치료제 개발 현황에 대한 정보 제공하고 국내외 임상시험 참여 정보에 대한 환자단체와의 적극적인 교류를 요청했다. 

자가소비용 희귀의약품 수입에 따른 관세-부가세 면세 조항 마련을 요구했다. 

해외에서는 허가 후 사용되고 있는 의약품이 국내에 유통되지 않거나 공급이 중단된 경우, 한국희귀･필수의약품센터를 통한 공급 또는 직접 수입을 통해 자가소비용 희귀의약품을 수급하는 사례가 있다며 해외에서 수입하는 의약품의 경우, 약품 원가와 해외 배송료를 포함해 약가를 책정하는데 이와 더불어 관세･부가세를 별도로 납부해야 하는 상황이라고 지목했다. 

"원샷치료제 동정적사용승인계획 적용...새로운 방향 선제적 강구를"

특히 원샷 치료제에 대한 동정적사용승인계획 적용을 주문했다. 
치료 패러다임의 변화로 희귀질환치료제 중 원샷 치료제 개발이 가속화되고 있다며 허가 전 치료제 사용이 가능한 현행 동정적사용승인계획이 있으나 초고가 혁신신약인 원샷 치료제에 대해서는 해당 프로그램을 적용하는 데 한계가 있을 것으로 예상했다. 

이에 치료시기를 놓치게 될 경우 현격한 예후 차이로 삶의 질에 상당히 악영향을 미칠 것으로 예상, 원샷 치료제에 대한 동정적 사용승인계획의 새로운 적용 방향성을 선제적으로 강구할 필요가 있다고 강조했다. 초고가 혁신신약에 대한 정부의 무상공급 지원을 요청하는 것이다. 

이밖에도 출범 10주년을 맞은 식약처의 미래비전에 대해, 그간 환자단체와의 소통을 위한 전담부서(과 내지는 TF) 신설 및 기능의 지속적인 강화를 위해, 더 나아가 복지부, 질병청 등 관련 부처 소통협의체 구성을 통한 소통 강화를 추진해 제도 개선 및 정책개발 과정에서 환자단체의 목소리를 적극 반영하고 보다 효율적인 관계망을 형성하기 위한 노력해 감사인사를 전했다. 

한편 식약처는 이같은 환자단체들이 건의한 내용을 각 관련부서 등의 검토를 통해 지속적으로 추진사항을 점검할 예정이다.

환자 의약품 접근 보장..."신속등재-알권리-안전사고 예방 등 절실" - 뉴스더보이스헬스케어 (newsthevoice.com)

◆제일약품---⑦주식시장과 주주

파마홀딩스와 인적분할후 7월 유가시장 재상장
시장주식수 1470만4872주...주당 액면가 500원
2020년 주당 최저 1만5250원, 최고 11만9000원

제일약품은 지난 2017년 6월1일 분할존속회사인 제일파마홀딩스로부터 인적분할해 신설돼 그 다음달은 7월17일 유가증권시장에 재상장했다. 이후 2018년 4월 40%의 무상증자를 실시하고 주요주주 제일파마홀딩스 유상증자 참여로 최대주주가 한승수 회장에서 제일파마홀딩스로 최대주주가 변동됐다. 이후 2020년 100% 자본출자 종속회사인 '온코닉 테라퓨틱스'를 출범시켰다. 

이같은 경영활동으로 제일약품의 주식시장은 어떤 변화가 있었을까. 이번 시간은 제일약품의 주식시장과 주주를 잠시 살펴보고자 한다. 

먼저 제일약품의 시장주식수는 1470만4872주였으며 주당 액면가는 500원이었다. 2월 28일 기준 2822억원이었다. 외국인보유주식수는 40만35주이며 외국인소진율은 2.72%였다. 

실제 주가는 2017년 7월이후 2020년 3월20일 1만5250원, 코로나19 팬데믹 선언 이후 최저치를 찍었다. 같은해 11월13일 11만9000원을 올리며 최고 주가를 기록하기도 했다. 그 이후 조정시기를 거치며 지난해 3월23일 3만350원, 같은해 10월13일 1만5900원까지 내려가며 팬데믹에 근접한 수준에 이르렀다. 

지난해 연말부터 조금씩 상승세를 만들어가며 2만원 안팎을 만들어갔다. 2월28일 기준 1만9300원을 찍으며 2만원에 근접하며 전반적 회복세를 이어가고 있다.

지난 2017년 코스피에 재상장한 제일약품 주가 흐름(자료=네이버)

거래량은 재상장 시점에서는 하루거래가 86만3566주였으며 이후 때에 따라 하루 거래 20만 안팎까지 이뤄지는 등 활발한 주식거래가 이뤄졌다. 2019년경에는 1만에서 10만 사이 거래가 이뤄졌고 코로나19 팬데믹 직전 몇천까지 거래가 내려간후 패데믹 이후 다시금 몇만서 최대 800만에 근접하는 거래량을 같은해 11월23일 나타내며 기염을 토했다. 거래량이 점차 줄면서 최근에는 1만에서 6만정도를 하루에 거래되고 있는 수준으로 조정됐다. 

구체적인 내용을 보면 지난해 9월 기준 주가수익비율(PER, Price Earning Ratio)은 2020년말 133.10배에서 2021년말 -39.91배, 지난해 3분기 -12.38배로 조정됐다. 주당 순자산의 비율을 나타내는 주가순자산가치(BPS)은 2019년말 1만1,554원에서 2020년 1만1800원, 2021년말 1만1534원, 지난해 3분기 1만801원으로 그 가치를 주춤한 상황이다. 

또 당기순이익을 주식수로 나눈 주당순이익(EPS)은 2019년말 -696원서 2020년말 470원, 2021년 -848원 다시 내려갔다. 지난해 3분기 -259원으로 다소 올랐으나 여전히 빨간불이다.

주당 배당금은 주당배당금은 2019년말 70원, 2020년말 70원, 2021년말 65원이었으며 올해도 지난해 기준으로 볼때 비슷한 수준을 이어갈 것으로 전망된다. 현금배당금총액은 2020년 10억2300만원, 2021년 9억4800만원이었다. 현금배당성향은 2020년 14.7%였다. 

최대주주, 주식 49.24% 보유한 지주사

한승수 회장, 지주사 57.8% 지분 소유 

그럼 제일약품의 주식보유 현황은 어떤 구성일까.

최대주주는 2021년 기준 지주사인 제일파마홀딩스가 724만17주로 전체 주식의 49.24%를 보유하고 있다. 이어 한응수 6.32%, 한승수 3%, 이주혜 2.4% 순이었다. 최대주주인 제일파마홀딩스는 한상철 대표이사가 9.7%이며 최대주주가 한승수 회장이다. 지분 57.8%를 보유해 실질적인 제일약품의 지배자가 된다. 

소액주주는 2021년말 기준 484만9323주로 전체의 32.98%이다. 

제일약품, 팬데믹 속 주식시장 주가-거래량 희비  - 뉴스더보이스헬스케어 (newsthevoice.com)

최정남 RP환우회 회장이 유전성 망막 질환의 국제적 치료제 개발 현황을 설명했다.

유전성 망막질환(IRP) 국제적 치료제 개발은 어떻게 이뤄지고 있을까.

최정남 RP환우회 회장은 지난 2월28일 열린 '희귀질환치료제 개발과 신치료제 접근성' 주제 제 5회 한국휘기질환포럼에서 IRP 치료제 연구개발 동향을 살폈다. 

최 회장은 "2020년에 들어와서 점차 세포치료제 및 유전자치료제 임상시험이 증가해 최근 100여건 이상에 달한다"며 "치료제의 경우 상용단계로 이동중"이라고 밝혔다. 다만 국내의 경우 연구역량은 충분하나 연구성과가 없어 안타까운 실정이라고 덧붙였다. 

다음은 최 회장이 전한 국제 연구개발 현황이다. 

▶미국 제이사이트사(임상 2b상 완료)=미국 UCLA 대학 클라센 박사 연구팀이 연구한 임상이며 세포가 분비하는 성장인자로 죽어가는 망막을 재생 또는 보호하는 효과를 보여 2015년 임상 1상을 돌입해 올해 3상 개시를 앞두고 있다. 

▶미국 위스콘신 대학(전임상 완료)=미국 위스콘신 메디신대한 데비드 감 박사 연구팀이 진행했으며 역분화 줄기세포를 이용한 인공 오나노이드 안구에서 세포 추출해 동물 시험에서 망막을 Sheet 형으로 이식하는데 성공했다. 일본 후지사에서 1억 달러 투자 알피 치료제 개발에 나섰으며 완전 실명 환자도 눈을 뜰 수 있는 기술로 수년내 임상을 계획 중이다. 

▶럭스터나 유전자 치료제 상용화=미국 펜실베니아 대학 안과 존 베네트 교수 연구팀이 연구해 2008년 미국 스파크 제약사 임상 1상 돌입, 2017년 12월 최초 미FDA 승인한 유전자 치료제이다. 국내에서는 지난해 국내 도입 삼성병원에서 29세 여성 환우 치료 후 실명 회복된 사례가 있었다. 현재 국내 보험 급여 미승인 상태이다.

▶열성형 망막색소 변성증(PDE6B) 유전자치료제=프랑스 라비전 연구소 AAV벡타 사용 개발됐으며 프랑스 호리마제약사가 12명 환자 대상으로 임상을 개시했다. 국내환자수는 600~800명으로 추정되고 있다. 

▶맥락막 이영양증 유전자치료제=안구의 맥락막 이상으로 말기에는 RP질환과 유사하며 국내 안과병원에서 오진되는 사례가 대부분이다. 유전자 검사가 필수이다. 미국 바이오젠, 스파크제약사, 독일 튀빙겐대학연구소 등 임상시험을 진행중이다. 국내 추정환자수는 300~600명이다. 

▶유전자 전달 용량이 큰 이중벡터=동아시아 알피 변이 유전자 EYS, USH2A가 점유율 1,2위 차지하며 기존 AAV로는 전달 용량이 적어 유전자 치료제 개발이 지체된다. 윶ㄴ자를 반으로나눠 세포내로 전달하는 이중벡타 개발이 성공했으며 미국 실명퇴치재단이 지원하는 Atsena 제약사가 임상 준비 중이다. 

▶우성형 RP로돕신 유전자 치료 기술 개발=미국 에디다스사 연구팀이 개발했으며 유전자 편집기술로 변이 유전자 발현 차단하고 동시에 정상 유전자 보충(30% 수준)하는 기술이다. 현재 임상 준비중이다. 

▶이밖에 임상-개발중 유전자치료제=놉티스의 알피 RLBP1, AGTC제약의 RS1과 CNGB3, 사노피의 ABCA4, OPUS제약사의 RDH12, NMNAT-1, RHO, BEST1 등이 있다. 

▶광유전학 기술=시각을 만드는 광수용체 대신에 다른 망막세포에 시각기능 부여하는 것으로 2016년 미국 레드로 센스 사가 개발, 현재 프랑스 젠사이트, 미국 바이오젠사가 임상에 돌입했으며 지난해 나노스코프 제약사 인간 유전자 옵신 사용 임상 2b에 들어갔다. 인간 유전자 사용으로 빛을 증폭하는 안경없이 시력표상 0.3 시력을 확보하는 것으로 알려졌다. 
 

▶미국 엔도지나 제약사=인간의 장기 안에 존재하는 내생적 줄기세포를 깨우는 약물 이용해 안구 홍체 뒤에 있는 유리체 상피세포에서 망막세포로 분화 성공, 미국 오레곤 대한 케이지 안과연구소 주도 환자 14명 대상 임상을 돌입했다. 

▶미국 키오라 제약사의 광유전학=소분자 구조 약물 광스위치 KIO-301를 개발, 실명상태에서 살아있는 세포층에 빛을 인지하는 물질을 투여하는 유리체에 매달 주사하는 방식이다. 최근 호주에서 임상 개시 최초 RP환자에게 주사 완료, 국내에도 인공지능을 이용한 드러그 스크린 바이오사와 협력 연구를 추진중이다. 

유전성 망막질환 국제적 치료제 개발..."100여건 이상 임상" - 뉴스더보이스헬스케어 (newsthevoice.com)

"희귀질환인 망막색소변성증을 진단받기도 치료하기도 어렵다. 특히 치료제가 전혀 없는 현 시점에서 치료제 허가 소식은 환우들에게 더욱 기대감을 주고 있다. 진단검사부터 치료제 급여까지 정부의 전폭적인 지원이 절실하다." 

이는 한국희귀질환재단(이사장 김현주)이 지난 2월28일 국회도서관 지하 1층 소회의실에서 열린 세계희귀질환의 날 기념 '희귀질환 치료제 개발과 신치료제 접근성'을 주제로 한 제5회 한국희귀질환 포럼에 참석한 망막색소변성증(RP) 환우와 환우가족들의 간절한 호소였다.

이날 포럼 패널토론에서는 환우 및 환우가족이 참여한 가운데 RP환우회장, 복지부 오창현 보험약제과장, 생명윤리정책과 정윤아 사무과, 질병관리청 이지원 희귀질환관리과장, 심평원 유미영 약제관리실장, 단국대 생명융합공학과 이성욱 교수가 나섰다. 

행사장에 참석한 RP 한 환우가족은 "복지부가 환자치료 접근성을 높이기 위해 급여확대는 물론 이를 연구하는 연구자들에 대한 지원을 보다 적극적으로 나서야 한다"고 요구했다. 

유전자질환 진단검사 급여 절실...복지부 "국민신문고에 의견 제시"

유전성 망막 질환자의 한 환우가족도 "아이를 갖고자 배아유전자검사를 진행하는데 1천만원의 비용을 들였다"면서 "폭넓은 범위내 유전자질환에 대한 진단검사에 대한 급여혜택이 절실하다"고 주문했다. 

이에 대해 패널토론에 참석한 복지부 정윤아 사무관은 "현재 200여 유전자질환에 대해 관리하고 있다"면서 "해당 질환에 대해 국민신문고에 의견을 제기해주면 자문을 통해 그 범위를 개별추가하고 있다. 향후 개별항목이 아닌 보다 체계적인 형태로 유전자질환을 관리할 수 있도록 추진할 계획"이라고 밝혔다. 

최정남 RP환우회 회장도 "급여항목이 세세하게 개별항목으로 정해져 있는데 이를 포괄적으로 정해야 한다"며 "전체 유전자 망막질환 등으로 급여항목을 정해 지원하는 게 필요하다. 건건마다 급여여부를 정하려면 이처럼 임신과 출산을 원하는 이들이게 너무나 많은 시간과 비용이 든다"고 꼬집었다. 

이현주 한국희귀질환재단 이사장은 "희귀질환을 앓고 있는 환자들도 건강한 아이를 가질 수 있도록 해야 한다"면서 "유전상담은 현재 의료코드화되기 않았기에 상담을 받기 어렵다. 재단에서 환우들의 상담을 받을 수 있도록 추진중이며 앞으로 제도화되도록 노력할 것"이라고 약속했다. 

희귀질환 신약개발 인센티브 필요..."비임상단계부터 전폭 자금지원을"

본인뿐만 아니라 두 자녀 또한 RP로 확인됐다는 환우는 "희귀질환 신약개발에 국가의 인센티브 도입이 있어야 한다"며 "비임상단계에서 획기적인 자금 지원을 해야 연구자들이 지속적으로 개발에 집중할 수 있을 것"이라고 밝히고 복지부와 식약처 등 정부의 확대된 지원을 당부했다. 

이에 이성욱 교수는 "현재 개발중인 RP 관련 치료제에 지난 2년간 20~30억원이 투입되고 있다. 정부 연구과제에 선정돼 지원을 받고 있지만 안정적 연구개발을 위해 더 많은 자금이 필요하다"며 희귀질환치료제 개발에 대한 큰 틀에서의 정부지원을 기대했다. 

패널토론에 참석한 정부측 인사들은 환자 의견을 적극 들어 정책에 반영할 것을 약속했다. 

희귀질환관리종합계획 진행..."유전상담 지원 등 10대 전략과제 추진"

정부측에서 참석한 패널 질병청 이지원 과장은 "지난해 제2차 희귀질환관리종합계획을 세워 희귀질환 관리의 선순환 체계 구축과 운영을 통해 환자와 가족의 삶의 질 제고에 나서고 있다"면서 "해당 계획에 희귀질환 진단 지원 강화를 위해 유전상담 진단지원 확대를 추진중"이라고 밝혔다. 

이 과장은 "유전자질환 진단과 관련한 상담수요와 지원기반, 진단 지원을 통해 의료접근성을 강화할 것"이라며 "이를 위해 환우의 의견을 적극 경청해 종합계획을 완수하기 위한 10대 전략과제를 추진하겠다"고 약속했다. 

여기서 제2차 희귀질환관리종합계획은 지난해부터 오는 2026년까지 추진되며 주요내용으로 희귀질환 전문기관 지정요건 정비부터 특성화 전문기관 지정-확대, 권역별 전문기관 지정-운영, 유전상담 지원기반 지원기반 마련과 진단지원 확대 및 고도화, 비급여 희귀약 실태조사 추진, 건보 급여 접근성 강화방안 마련, 임상연구 확대, 협력-중개연구 강화, 연구동향 조사 및 공유-활용체계 마련, 삶의 질 실태조사 체계화, 환자 및 가족 지지체계 강화, 희귀질환 인식 제고가 포함됐다. 

치료제 '럭스터나' 심평원 평가중..."조만간 위원회서 결론 낼 것"

오창현 보험약제과장은 "RP 약제가 현재 심평원에서 평가중"이라고 밝히고 "제약사도 급여등재에 대한 제정을 분담해야 하는 등 심평원과 공단에서의 논의가 필요하다. 이과정에서 환우회의 의견을 적극 경청하겠다"고 밝혔다. 

유미영 약제관리실장도 "2013년부터 암이나 중증, 희귀질환의 경우 환자접근성을 높이기 위해 노력중"이라면서 "이와 관련해 치료제의 경우 비용이 입증돼야 하지만 등재가 우선되고 있는 상황"이라고 언급했다.

유 실장은 "최근 20억원의 졸겐스마가 보험혜택이 이뤄졌다. 그 이후 안전성과 효고가 있냐, 부작용은 없는지 살피고 있다. 유전자치료제에 대한 설계가 이뤄졌고 신속등재가 될 수 있는지 공부한 사례"라며 "유전성 망막질환 유전자치료제 럭스터나가 2021년 허가가 돼 현재 급여를 위해 전문가들이 여러차례 논의, 조만간 위원회에서 그 급여여부를 결정할 것"이라고 덧붙였다.

럭스터나(Luxturna, 보레티진 네파보벡)는 노바티스의 유전성 망막 질환 치료제로 RPE65 유전자의 이중대립형질 돌연변이로 인한 유전성 망막 질환(이하 IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 치료제이다. 2021년 9월 국내에서 허가됐고 현재 급여등재를 기다리고 있다. 

끝으로 이현주 이사장은 "내년도 2월29일 열릴 포럼은 미국과 유럽 등 각국에서 만들고 있는 '희귀질환 필수의약품 목록'을 주제로 논의하고자 한다"면서 "해당 목록은 희귀질환 권고사항으로 세계에 발맞춰 표준화하는데 재단이 함께 노력할 것"이라고 말했다.  

한편 시야가 점차 좁아지며 시력을 잃는 망막색소변성증(retinitis pigmentosa, RP)은 유전성 및 진행성으로 망막기능저하, 세포소실, 그리고 궁극적으로 망막조직의 위축이 발생하는 특징을 가진 질환군이며 광수용체의 기능에 문제가 생겨 나타나는 진행성 질환이다. 세계적으로 대략 4,000명 중 1명에게 발병하는 것으로 알려졌다.

희귀환자에 큰 부담..."유전자질환, 진단-치료제 급여확대 절실" - 뉴스더보이스헬스케어 (newsthevoice.com)