뉴스더보이스

최은택 기자/  승인 2021.11.08 14:28

보건시민단체 "건보제도 취지에 어긋나는 시도" 반대
제약계 일각 "혁신형제약 인증제도 더 정교하게"

(기획) 혁신형 제약 약가 지원정책 쟁점과 과제③

혁신형제약기업 약가우대 방안을 모색하는 데 있어서 넘어야 할 허들은 '통상문제'에만 국한되지는 않는다. 바로 국민적 공감대다.

사실 정부가 혁신형제약기업이 개발한 신약을 포함해 국내 개발신약에 대한 우대제도를 과감하게 도입하지 못하는 건 우대제도가 국내 제약사보다는 다국적제약사에 더 많은 혜택을 주는 쪽으로 귀결되지 않을까 우려하는 측면도 없지 않다.

다국적 제약사들은 국내 신약 보험등재가격이 낮다고 불만이 많지만 늘어나는 약품비는 정부와 보험당국의 불안요소다. 게다가 시민사회단체는 보험의약품 가격을 더 낮출 것을 주문하고 있다.

일단 혁신형제약기업 약가우대는 다국적 제약사 3곳이 혁신형 제약기업으로 인증받고 있기 때문에 통상문제에서 빠져나갈 여지가 있다. 다국적 제약사 숫자가 너무 적다는 지적도 있지만 이는 국내 전체 제약사 대비 혁신형 제약기업 비율과 국내에 진출한 다국적 제약사 전체 대비 혁신형 인증 다국적사 비율로 접근하면 거의 차이가 나지 않기 때문에 크게 문제될 소지는 없어 보인다.

따라서 '통상질서에 부합' 하는 지에 대한 법리적 검토를 배제하면 중요하게 남는 건 사회적 수용성이다.

약가제도 전문가인 한 약대교수는 "혁신형 제약기업 약가우대 제도는 두 가지 측면에서 타당성을 인정받아야 한다. 건강보험 제도 취지상 건보재정으로 약가우대를 하는 게 합당한 것이냐가 첫번째다. 시민사회단체는 이 부분에 대해서는 줄곧 반대입장을 유지해 왔다"고 지적했다.

그는 이어 "과연 혁신형제약기업이 국민 건강에 기여하고 있는지가 두번째 이슈가 될 수 있다. 혁신형제약기업은 신약보다는 대체적으로 개량신약 개발에 치중해 왔다. 여러 논란이 있을 수는 있지만 이런 상황에서 혁신형 제약 인증제도가 필요한 것이냐는 지적도 나오는 게 사실이다. 가령 이번 팬데믹 상황에서 혁신형 제약기업이 뭔가 역할을 했다면 이런 비판적 시각은 사라졌을 수도 있지만 인증제도 자체에 대한 의구심은 여전하다"고 지적했다.

그러면서 "제약계도 혁신형제약기업 등에 대한 약가우대 등을 이야기하기에 앞서 스스로 더 노력하고 대국민 설득논리를 개발할 필요가 있다"고 했다.

실제 보건시민단체 한 관계자는 "건강보험제도는 국민의 건강을 보호하기 위한 것인데, 이 재정을 제약산업 육성에 쓰자는 건 취지자체가 맞지 않는다. 과거에도 그랬고 앞으로도 동의할 수 없다"고 일축했다.

이 관계자는 특히 "자국의 제약산업을 육성하는 것과 국민의 건강권을 보호하는 건 달리 접근해야 한다. 혁신형 제약기업에 세제나 연구개발을 지원하는데 대해 반대하지 않는다. 하지만 약가부분은 다르다. 미국도 자국 제약산업을 중요하게 여기지만 약가에 대해서는 제제를 강화하는 추세"라고 강조했다.

전문가들 일각과 시민사회단체의 이런 반대논리는 혁신형 제약기업 약가우대 방안을 모색하는 데 있어서 넘어야 할 산인 건 분명해 보인다.

제약계 한 관계자도 "혁신형 제약 인증제도가 국내 제약바이오산업을 선진화하고, 글로벌 경쟁력을 키워서 결과적으로 국민에게 도움을 주는 쪽으로 나아갈 수 있도록 제도를 보다 정교하게 손질할 필요가 있다. 국민들의 수용성은 제약계도 함께 고민해야 할 과제다. 그래야 설득논리도 개발할 수 있고 국민적 지원 속에서 제약산업이 날개를 펼 수 있을 것"이라고 했다.

http://www.newsthevoice.com/news/articleView.html?idxno=23555

최은택 기자/승인 2021.11.09 07:15

"후발약제, 대체약제 100%?...비교약제 신약만큼 줘야"
"현 혁신형 기업에만 다른 잣대 적용하는 건 부적절"

(기획) 혁신형 제약 약가 지원정책 쟁점과 과제④

뉴스더보이스의 혁신형 제약기업 약가지원 연구의 쟁점과 과제 시리즈 기획과 관련, 다국적 제약사 한 임원이 의견을 보내왔습니다. 당초 기획에 반영하려고 했던 내용이어서 별도 꼭지로 보도합니다. 다국적 제약사 전체를 대변하는 건 아니지만 혁신형기업 인증제도와 약가지원 연구에 대한 대체적인 정서를 엿볼 수 있다는 점에서 주목할 필요가 있어 보입니다. <편집자주>

"(거두절미하고) 후발약제는 비교약제 신약가격 만큼은 가치(가격)을 인정해 주고, 사후관리에서는 약가 유예 대신 환급제도를 활성화할 필요가 있다고 본다. 지금의 혁신형 제약기업에만 다른 잣대를 적용하는 건 반대한다."

약가제도를 포함해 의약품정책에 정통한 한 다국적 제약사 임원은 혁신형 제약기업 약가지원 방안 모색 연구용역과 관련, 뉴스더보이스의 인터뷰 요청에 이 같은 입장을 전해왔다.

그는 "(연구용역 제안요청서를 보니) 현 혁신형 제약기업이 어떤 '가치(value)'를 갖고 있는 지가 향후 논의에서 핵심이 될 수 있을 것 같다"고 운을 뗐다.

이어 "혁신신약을 만들줄 아는, 그리고 이에 투자하는 기업을 혁신형 제약기업으로 봐야 할 것이고, 지정과정에서 차별이 없어야 한다고 생각한다. (다국적 제약사의 경우) 한국에 투자되는 모든 비용, 그러니까 본사와 한국법인 투자비용 모두가 (혁신형 제약기업 인증 평가에서) 인정된다면 한국에 대한 투자가 더욱 늘어날 것"이라고 했다.

그는 또 "지금 논의하려는 제도(약가지원방안)는 혁신형 제약기업 지정에 있어서 차별 문제와 상대적 효과를 기반으로 비용효과성 및 재정영향을 보는 신약 가치평가 틀을 형해화하는 문제로 연결될 수 있다"고 지적했다.

가령 "후발신약이라면 대체적으로 선발신약과 동등한 가치를 갖는 신약이라는 의미인데, 다른 평가틀로 약가를 다르게 주는 것 자체가 무슨 의미가 있느냐는 얘기가 자연스럽게 나올 수 있다"고 했다.

이어 "(혁신형 제약기업 약가지원과 무관하게) 국내 제약사, 바이오벤처, 다국적 제약사 모두신약 약가 결정에 있어서 비교약제 오리지널 만큼은 인정해 주고, 사후관리도 직접적인 약가인하 대신 환급형을 활성해 달라는 입장은 다르지 않다"고 했다.

그는 그런데 "지금의 혁신형 제약기업 틀을 그대로 가져가면서 약가를 다르게 책정하게 된다면 인증기업 바깥에 있는 회사들이 동일가치의 신약을 개발해 약가를 받을 경우 수긍하기 어려울 수 있다"고 했다.

그러면서 "선발신약은 위험분담제를 활성화해 환자의 신약에 대한 접근성을 강화해 주고, 후발약제는 비교약제 신약 가격만큼 인정해 주되, 사후관리로 인한 약가를 유예하는 대신 환급을 활성화하면 된다고 생각한다. 그런 점에서 지금의 혁신형기업에만 다른 잣대를 가져가는 것에 대해서는 반대 입장"이라고 했다.

http://www.newsthevoice.com/news/articleView.html?idxno=23566

주경준 기자/ 승인 2021.11.08 06:06

당정 합의 약가협상 규모 대폭 축소...2025년 10품목 협상약가 첫 적용
무늬만 협상 사실상 특허덤불 방지법에 가까워

메디케어 약가협상 권한을 부여하는 법안이 대폭 축소 수정됐다. 글로벌 제약사 매출에 미치는 영향은 극히 제한적이다.

美행정부와 민주당이 합의한 메디케어 약가협상 권한 부여 법안(H.R. 5376 파트 I)이 지난 3일(현지시간) 공개됐다. 이에 뉴스더보이스는 해당 법안의 주요 내용과 이에 따른 시장 변화를 분석해본다.

당정합의에 따라 인프라 법안의 통과는 유력시되지만 50:50으로 민주당과 공화당이 의석을 보유하고 있는 상원 통과여부는 불확실하다. 찬반 동률일 경우 의장이 투표권을 행사토록 규정한 의회법에 따라 의결 가능성에 무게가 좀 더 실린다.

또한 약가협상 권한 법안은 기존 'HR3'법안으로 인프라 법안의 연계 법안이었으나 이번에 단일 법안인 H.R. 5376 (더나은 재건 법안/BUILD BACK BETTER ACT)에 포함됐다.

H.R. 5376에 약가협상 내용은 2000여 쪽이 넘는 법안중 맨 마지막 장에서 다뤄졌다. 마지막까지 당정협의에 진통이 있음을 대변한다. 1977쪽부터 시작되는 Subtitle I (약가/Drug Pricing)편을 간략하게 정리하면 다음과 같다.

약가협상을 통한 약가 인하부문은 파트1-(협상을 통한 약가 인하/ LOWERING PRICES THROUGH DRUG PRICE NEGOTIATION)에서 다뤄지고 있으며 최종적으로 2028년까지 최대 20개 품목에 대해 메디케어 약가협상을 진행토록 했다.

우선 2025년 10품목, 2026년과 27년 15품목, 2028년 20품목으로 순차 확대된다.

협상대상 의약품은 단일 제약사 생산 독점 의약품 즉 오리지널 의약품 또는 동일성분중 경쟁이 없는 품목으로 제한된다. 첫 약가협상 기준 년도는 2023년으로 FDA 승인을 받은 이후 소분자(화학)제제는 7년, 생물학제제 10년이 지난 의약품이다.

즉 첫번째 해인 2025년 협상약가가 적용될 의약품은 2023년 기준 소분자제제는 7년, 생물학제제 10년 지난 의약품이 협상대상이 된다. 협상약가 적용은 2025년부터 시작되는 만큼 실제로는 FDA승인 이후 각각 9년과 12년이 지난 의약품이 된다.

협상 대상 의약품은 메디케어 보험급여지출액이 많은 소분자제제 50품목과 생물학제제 50품목이 후보군으로 먼저 선정된다. 이외 매년 협상시 소분자와 생물학제제 각각 1품목 이상씩 반드시 포함시키도록 했다.

결국 메디케어 파트B(원내투약)와 파트D(원외처방)가 각 제형의 특성상 바이오와 소분자제제로 구분되는 만큼, 파트B와 D에서 최소 한 품목 이상씩 모두 10품목이 협상품목이 된다.

해외약가 참조 관련 내용은 법안에서 삭제됐다. 협상 후보군 메디케어 지출액 상위 오리지널 100품목중 어떤 품목이 협상대상으로 선정될지는 하위법령 다뤄질 것으로 전망된다.

단 협상약가의 최저기준는 규정됐다. 독점기간이 짧은 품목은 최초약가의 65%, 독점기간이 긴 품목은 40%까지로 제한됐다. 해석한면 통상의 특허만료 기간 이내 약물은 65%가 약가협상의 최저가격이 된다.

무늬만 약가협상, 사실상 특허덤블 방지법

기존 HR3 법안과 비교하면 약가협상 대상품목은 50품목에서 최대 20품목으로 대폭 축소됐다. 심지어 20품목은 최대 협상 수치로 그 이하 협상도 가능토록 했다. 당초에는 무조건 50품목이 협상 대상이었다.

약가협상 따른 약가적용 시점도 사실상 특허가 대부분 종료되는 시점인 소분자제제 출시 9년 후, 생물학제제 12년 후 라는 점에서 기존 제약없는 협상 조건에 비해 대폭 완화됐다.

사실상 별도의 특허덤블이나 제네릭 지연지불(Pay for delay) 등으로 독점 유지기간을 증가시킨 품목만이 큰 피해가 발생하도록 설계돼 있다. 즉 특허를 연장을 시도하는 제약사에만 제한적으로 영향을 크게 미치는 구조다.

결과적으로 25년 10품목을 시작으로 2028년까지 4년간 최대 70품목이 약가협상 품목이다.

한편 기존 선진 8개국의 자료 기반으로 최소 7개국 약가를 비교, 평균약가 120% 넘지 못하도록 제한한 참조가격제도도 제외됐다. 하위법령에서 다뤄질 것으로 예상되나 최초약가의 65%(장기독점 40%)로 인하폭의 최저선을 정해둔 만큼 영향을 제한적일 것으로 분석된다.

급여지출 상위 100개 약가 협상 후보 약물중 실제 협상을 진행할 10품목 선정시에만 해외약가를 참조, 상대적으로 미국의 약가가 고가인 품목이 협상대상이 되는 기준 역할을 하는 수준에 그칠 것으로 분석된다.

메디케어·아동 의료보장성 강화 연계 분석

인프라법안에 따르면 노인환자의 약제비 본인부담의 연간 상한액을 6천달러로 제한했다. 특히 메디케어 파트D 약제비 부담은 2천달러로 별도의 한도를 마련했다.

아무리 비싼 의약품을 처방받더라도 노인환자의 파트D(원외처방조제) 환자 부담은 연간 한화로 약 236만원으로 제한, 의료접근성이 대폭 개선된다.

이외 인프라법안에는 인슐린의 환자 월 약제비 부담을 최대 35달러로 낮추고 어린이 환자의 약가 할인을 대폭 확대했다. 의료서비스 이용에 따른 가정의 부담을 줄이는 의료보장성 강화 법안은 약가협상에 따른 제약사 부담을 상쇄하고 남는 수준이다.

이외 제약업계가 우려했던 물상상승율 이상의 약가 인상 억제는 약가부문 파트2-(PRESCRIPTION DRUG INFLATION REBATE)에서 다뤄진다. 약가의 과도한 인상시 사안에 따라 품목별로 별로 최대 1억 달러의 벌금이 책정됐다.

그러나 제약업계의 의견이 대부분 반영돼 의사와 약사, 특히 민간보험업계에 제공되는 리베이트를 억제하는 장치를 마련토록 했다. 리베이트 억제를 통해 약가인상을 제어한다는 점에서 제약업계가 갖는 부담을 크게 낮췄다.

결과적으로 특허연장을 통해 독점기간을 더 길게 유지하기 위한 글로벌 제약업체의 전략에는 적잖은 타격을 줄 수 있지만 피해는 이들 품목에만 집중된다는 점에서 리스크는 일부 품목에 한정되고 제한적이다. 보장성 강화 고려시 중장기적으로 손실보다는 이익이 더 큰 구조다.

한편 특허만료 전후로 오리지널 약가인하가 인하될 경우 오리지널 보유 제약사보다 오히려 제네릭 중심 제약사가 더 영향을 받을 가능성이 없지 않다.

오리지널-제네릭 동일약가제도 하에서 제네릭 출시이후에도 오리지널의 영향력이 장기간 유지되는 현상이 발생하는 한국의 사례가 미국시장에서도 유사하게 발생할 경우의 수를 배제할 수 없다는 점.

그리고 미국시장에서 독립 1차 의료기관이 감소하고 의료법인 등의 장악력이 커지면서 대형제약사에 우호적인 영업환경이 조성된다는 점은 저렴한 특허만료 오리지널 의약품에 긍적적 요인이 될 수 있다. 약가인하가 오히려 제너릭의 경쟁력을 악화시킬 가능성이 적지 않다.

이외 고려할 점은 이같은 약가협상 권한 부여 법안이 오리지널 약가의 최초 약가의 거품을 야기할 우려가 있다. 기존 메디케어 급여등재 심사를 통한 관리체계와 현 법안에 제시된 리베이트 억제 법안으로 약가협상을 고려해 높은 약가을 책정하는 흐름을 조성될 경우 이를 관리할 수 있을 지는 미지수다.

http://www.newsthevoice.com/news/articleView.html?idxno=23538

최은택 기자/승인 2021.11.08 07:37

보건복지위, 11일 전체회의...CSO 규제 등 쟁점법안들 포함

이른바 약가인하 집행정지 환수환급법안 등 신규 법률안들이 소관 상임위원회에 상정된다. 복권기금 희귀질환치료제 급여 활용법, CSO 규제법, 병원 지원금 처벌 강화법 등 쟁점법안들이 다수 포함돼 있다.

국회 보건복지위원회는 오는 11일 오전 9시 이 같은 내용의 법류안 272건을 상정하고 세부심사를 위해 법안심사소위원회에 넘길 예정이다.

상정 법률안은 감염병예방관리법 25건, 건강보험법 16건, 마약류관리법 4건, 보건의료인력지원법 2건, 소아·청소년·청년 당뇨병 환자 등 지원법, 암관리법 2건, 약사법 4건, 응급의료법 7건, 의료법 14건, 전공의법 2건, 지방의료원법 3건, 뇌전증 관리 및 뇌전증환자 지원법 등이 있다.

먼저 건강보험법개정안은 약가인하 집행정지 환수환급법안(김원이), 건강보험증 등 요양기관 건강보험 자격확인 의무화 법안(강병원), 공사보험연계법안(정부), 복권수익금 희귀난치성 질환 및 중증질환 급여 활용 법안(최혜영) 등이 주목할만하다.

약사법개정안의 경우 비의도적 불순물 혼입 의약품 보상법(남인순), CSO 규제법(김성주), 병원지원급 처벌 강화법(서정숙, 강병원) 등이 쟁점 법률안이다.

의료법개정안에는 무자격수 수술 전문병원 제제 강화법안(허종식), 종교적 내지 양심상 이유 인공임신중절수술 거부법안(김승원), 건강기능식품 리베이트 금지법안(김원이), 의사-환자 간 원격의료법안(강병원, 최혜영) 등이 눈에 띤다.

한편 보건복지위는 보건복지부와 식품의약품안전처 등의 내년도 예산안을 이날 함께 상정한 뒤, 다음날인 12일 오전 예산심사소위원회에서 심사할 예정이다.

http://www.newsthevoice.com/news/articleView.html?idxno=23546

엄태선 기자/승인 2021.11.08 06:05

식약처, 90일서 한달 이내 처리기한으로 규정 현실화
업계, 유전독성 평가자료 심사방안 국제조화 등 주문

변화된 제도 변화에 식약처가 현장의 목소리를 최대한 반영해 현실화하고 있어 공감을 받고 있다.

식약처는 최근 제약업계와의 소통채널 '팜투게더'를 통해 DMF 관련해 현장의 목소리를 최대한 반영할 수 있는 방안 마련을 추진하기로 약속했다.

특히 업계에서 애로사항으로 여겨왔던 원료-완제약 연계 심사에 대한 현실적 어려움에 대해 개선사항을 최대한 제도에 반영하기로 했다.

무엇보다 DMF 등록을 위해 90일의 처리기한이 20일에서 25일 수준으로 줄이는 방안을 고민하기로 했다.

또 원료-완제약 연계심사와 관련한 전담 시스템을 구축하는 방안에 대해 업계가 의견은 제안했고 식약처도 이에 대해 중장기적인 도입방안에 대해 고민을 하기로 했다.

뿐만 아니라 완제의약품을 제조할 때마다 요구되는 원료의약품의 규격에 대한 설정 안내를 보다 업체들이 이해할 수 있도록 현실적으로 진행하도록 업체들은 요구했다. 규격설정에 대해 제대로 업계가 알 수 있도록 공지해줄 것을 요구하고 있는 것이다.

이와 관련 식약처 관계자는 뉴스더보이스와의 통화에서 "업계가 요구하는 사항을 최대한 반영해 제도를 개선할 계획"이라면서 "무엇보다 "DMF처리 기한을 최대한 빠르게 처리하도록 하도록 노력할 것"이라고 밝혔다.

이 관계자는 "현실적인 내용을 반영해 규정을 개정할 것"이라면서 "아울러 DMF등록과 완제 심사를 연계된 만큼 관련 시스템을 구축하도록 검토 중이지만 시간은 오래 걸릴 것"이라고 덧붙였다.

업계 한 관계자는 이와 관련 "원료가 완제약 허가와 연계가 되면서 업계 적지않은 어려움이 있다"면서 "절차상의 어려운 부분에 대해 식약처가 공감하는 부분이 있다"고 밝혔다.

이어 "행정상의 어려움을 해소할 수 있는 시스템상의 개선을 요구했고 식약처도 이를 추진할 것을 약속했다"면서 "또 유전독성 평가에 대해 새롭게 제도를 도입했는데 평가자료 심사방안 관련해 국제조화가 될 수 있도록 주문했고 식약처도 국내상황 등을 고려해 검토할 것이라고 밝혔다"고 말했다.

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#식약처 #DMF #팜투게터

http://www.newsthevoice.com/news/articleView.html?idxno=23542

최은택 기자/ 승인 2021.11.05 07:46

홍지형 교수, 심평원 심포지엄서 언급..."환자 접근성 강화 연계"

심사평가원 '2021 혁신연구 심포지엄'(1)

영국의 헬스케어 관리기구인 NICE는 급여 의사결정에서 최근 실제임상자료(RWD) 활용을 강화하는 걸 주요목표 중 하나로 발표하는 등 관심이 매우 높은 것으로 나타났다.

하지만 활용 측면에서는 아직 무작위 임상시험(RCT) 선호를 명시하고 있고, 불확실성이 큰 항암제와 희귀질환치료제 조건부 급여에 제한적으로 활용되고 있는 파악됐다.

홍지형 가천대학교 의료경영학과 교수는 4일 심사평가원이 '의약품 등의 급여관리를 위한 실제임상자료(RWD) 수집체계 구축방안'을 주제로 개최한 '2021 혁신연구 심포지엄'에서 '영국의 RWD 통합관리와 활용'을 RWE를 활용하고 있는 해외사례로 발표하면서 이 같이 밝혔다.

홍 교수에 따르면 NICE는 2020년 발표에서 의사결정 과정에서 RWE 활용을 강화하겠다고 했고, 이어 2021년에는 'NICE 전략 2021~2026년'을 통해 RWE 활용강화를 주요목표 중 하나로 제시했다.

하지만 가이드라인(2016년)에서는 여전히 RCT 선호를 명시하고 있고, RWE 활용은 불확실성이 큰 항암제와 희귀질환치료제의 조건부 급여에 제한적으로 활용하도록 하고 있다. 항암제 등의 환자 접근성 강화를 위한 것인데, 이는 한국의 위험분담제와 유사한 MAA(managed access agreement)를 통한 것이고, MAA 기간 동안 RWE를 포함한 추가자료를 수집해 재평가가 이뤄진다.

MAA 주요 사전 합의사항은 자료수집기간, 환자 적격, 임상적 불확실성 영역, 자료원(제약사 추가 임상시험 등), 결과지표, 자료분석 계획, 자료 오너십, 최종보고서 출판 책임자, 자료보호 등이다.

NICE는 항암제기금(CDF)와 관련해 제약사와 추가 자료 수집, 급여관련 사항 등에 합의하기도 했다. MAA 적용 약제의 경우 불확실성 해소를 위한 자료를 수집하고, 해당 기간동안(2년 또는 그 이상) 급여 수준을 결정하는 내용이다. 자료 수집 후에는 재평가를 통해 NICE 최종 결정여부를 결정한다. CDF-MAA 자료 수집에 합의한 약제에 킴리아주도 포함돼 있다.

홍 교수는 또 영국은 고가 희귀질환치료제 급여를 위해 2013년 HST 프로그램을 도입해 평가하고 있는데 최근까지 15개 약제가 이를 통해 평가가 완료됐다. 주목되는 건 HST ICER 임계값은 10만~30만 프랑에 달한다는 점이다. HST에서도 불확실성이 큰 의약품의 경우 MAA를 통해 추가 자료를 수집하는데 HST 15개 약제 중 5개 약제가 추가 자료 수집 대상이다. 구체적으로는 졸겐스마, 브리네우라, 스트렌식, 트란스라르나, 비미짐 등이 해당된다.

홍 교수는 결론적으로 "영국은 NHS Digital을 중심으로 RED 이용 및 RWE 기반 의사결정이 활성화될 것으로 예상된다. NICE도 의사결정 과정에서 RWD 활용을 위해 노력했지만 활용도는 제한적이다. 아직은 항암제 및 희귀질환치료제 급여 결정 시 비용효과성이 불확실할 경우 MAA를 통해 추가자료를 수집에 RWD를 활용하고, 추후에 최종 권고 여부를 결정한다"고 했다.

http://www.newsthevoice.com/news/articleView.html?idxno=23519

최은택 기자/ 승인 2021.11.05 07:46

이진용 심사평가연구소장, 심포지엄서 언급
"가격 내릴 생각 품으면 RWE 활용 안될 것"

심사평가원 '2021 혁신연구 심포지엄'(4)

정부와 보험당국이 의약품 급여관리에 활용하기 위해 의욕적으로 추진 중인 실제임상근거(RWE) 제도와와 관련, 심사평가원 고위 관계자가 RWE를 활용해 등재 때보다 효과 개선이 확인되면 신약 가격을 인상해 줘야 한다는 의견을 제시해 관심을 모으고 있다.

주인공은 이진용 심사평가원 심사평가연구소장이다.

이 소장은 4일 심사평가원이 '의약품 등의 급여관리를 위한 실제임상자료(RWD) 수집체계 구축방안'을 주제로 개최한 '2021 혁신연구 심포지엄' 폐회 인사말을 하면서 이 같이 언급했다.

이 소장은 "RWE는 약제 사후재평가와 관련해서 중요한 이슈이고, 앞으로 논의의 장이 계속 이어질 것 같다. RWE 활용 필요성은 충분히 인식하고 있는데, 제약업계와 환자단체의 우려사항도 분명히 존재한다"고 말했다.

이어 "이걸 꼭해야 되느냐는 기본적인 전제에 동의하면 거기에 맞게 움직여 나가면서, 나머지는 같이 협의해서 가면 될 것이다. (이 때) 스테이크홀더간 의견을 종합해서 같이 가야 하는 것이지 일부가 (끌고) 가는 상황이 되면 안된다"고 했다.

이 소장은 "개인적으로 RWE에 관심을 갖게된 계기는 심사평가원의 전문영역 중 가장 중요한 부분이 될 수 있다고 봤기 때문이다. (이와 관련해서) RWE를 통한 재평가를 통해 가격을 내릴 생각이 마음속에 조금이라도 있으면 이거는 안될 것이라고 우리 연구진에게 말했다"고 했다.

그러면서 "(모든 건) 에비던스에 기반해야 한다. 역으로 말하면 허가시점에는 효과가 40% 정도였는데, RWE로 재평가했더니 80%으로 높아졌다면 심사평가원이 약제가격을 올려줘야 한다고 생각한다"고 했다.

이 소장은 "이게 중요하다. 물론 그렇게 결정될 확율은 별로 없지만 제약업계 입장에서는 내가 신청한 것보다 나빠지면 손해날 확률이 높아질 수 있는데 (아무리) RWD라고 포장하더라도 담당하는 사람 입장에서는 규제라고 생각할 수 밖에 없다"고 했다.

그는 "이 부분은 과학과 스테이크 홀더간 이익과 정책이 맞물린 3가지 아트가 어우러지는 지점이라고 생각하다"며, 스테이크홀더간 의견조정의 중요성을 재차 강조하기도 했다.

http://www.newsthevoice.com/news/articleView.html?idxno=23522

최은택 기자/ 승인 2021.11.05 07:45

변지혜 부연구위원, 심포지엄서 급여관리 방안 제시
"주요국도 고가신약 의사결정 불확실성 해소노력"

심사평가원 '2021 혁신연구 심포지엄'(2)

정부가 실제임상근거(RWE)를 활용한 의약품 급여관리를 본궤도에 올리기 위해 팔을 걷어붙였다. 심사평가원은 전문가와 환자단체 등이 참여한 심포지엄을 통해 RWE 활용계획을 제시했는데, 킴리아 등의 사례에 비춰보면 사실상 이미 진행되고 있는 이슈이기도 하다.

이런 움직임과 고민은 영국 등 국가보험체게를 유지하고 있는 주요 국가에서 더 빨리 이뤄지고 있다. 불확실성이 높은 고가 신약 급여권 진입이 증가하면서 RWE를 활용해 약품비 절감과 의사결정의 불확실성 해소를 위해 노력하고 있는 것이다.

변지혜 심사평가원 부연구위원은 4일 심사평가원이 '의약품 등의 급여관리를 위한 실제임상자료(RWD) 수집체계 구축방안'을 주제로 개최한 '2021 혁신연구 심포지엄'에서 'RWE를 활용한 의약품 등 국내 급여관리'를 발표하면서 이 같이 밝혔다.

변 부연구위원은 먼저 의약품 급여관리에서 RWE 활용 필요성을 언급하면서 신속 허가제도로 등재되는 항암제와 희귀질환 의약품 근거수준의 불확실성을 거론했다.

특히 초고가 의약품의 경우 제약사의 높은 가격요구와 신속 허가 및 신속등재 요구, 높은 가격으로 의약품 사용의 환자 접근성 문제, 효과 및 안전성-비용효과성의 불확실성 등으로 급여관리에 어려움이 있다고 했다.

변 부연구위원은 이런 고민은 국가 건강보험제도를 운영하는 주요국에 공통된 사안이라고 했다. 주요국 사례를 보면, 영국의 경우 대안으로 NICE와 공중보건국의 자료수집 조건 관리형 접근계약(MAA) 제도를 운영하고 있다. 2016년에는 항암희귀질화기금(CDF)를 도입했는데, NHS나 CDF 비용으로 치료받는 모든 암 환자는 자료 수입에 동의하도록 하고 있다.

프랑스는 희귀의약품 급여여부를 바로 결정하지 않고 임시사용제도(ATU)를 도입해 재평가 조건으로 환자가 신약을 사용할 수 있도록 한다. 2017년 3개 약제를 RWE로 재평가해 발표했는데, 콜밤은 RWE 수집 어려움으로 평가가 불가해 급여하지 않기로 했고, 마이오자임과 여보이의 경우 의약품 편익 등급(ASMR)을 하향 조정했다.

호주도 의료기술 평가기관인 PBAC가 약가할인 및 약물사용 지속성에 대한 임상시험과 실제임상근거 자료 제출을 조건으로 관리형 급여계약(MEA)를 실시했다. 여보이가 대상약제였는데, 1차 자료 제출 때는 비용효과적이지 않아서 비급여 결정됐고, 이후 제약사가 새로운 할인율을 제기하고 근거자료로 RWE를 제출해 급여 수용됐다.

스페인은 경제성평가 분석을 고려한 RWD 수집 시스템(환자등록시스템)을 구축해 운영 중이다. 변 부연구위원은 "스페인이 모범적 사례로 우리도 식약처와 심사평가원이 환자자료를 모으면 효율적으로 RWD 데이터 관리가 가능할 것"이라고 제안했다.

이런 주요국의 RWE 활용은 킴리아 사례를 통해서도 확인할 수 있다. 국가별 급여방식은 프랑스와 영국 근거생산 조건부 급여, 독일 성과기반 환급방식, 이탈리아와 스페인 성과기반 지불방식 등으로 파악된다.

변 부연구위원은 "우리도 주요국과 유사한 위험분담제도가 있어서 현 제도를 보완해 나가면서 킴리아와 같은 초고가약제 급여에 접근할 수 있을 것"이라고 했다.

변 부연구위원은 RWE를 활용한 급여 관리 계획도 제시했다.

우선 등재 의약품 전주기 급여관리에 활용한다. 등재이후에 모니터링과 재평가를 통해 급여 고시에 반영하는 게 골자다.

또 초고가 신약의 환자단위 성과기반 위험분담제와 심평가원장 공고에 의한 급여기준 조정에도 RWE를 활용한다.

변 부연구위원은 RWE 질적 향상을 위한 가이드라인 단계적 마련 계획도 언급했다. 근거가 불확실하거나 논란이 있은 의약품을 대상약제로 선정해, 실제임상 자료 수집계획서 수립 방법 마련, 결측치 관리를 위한 고려사항 제시, 비뚤림 최소화를 위한 데이터 수집방법, 비교효과 연구보고 점검표 등을 정리해 나가는 내용이다.

변 부연구위원은 "가이드라인은 신뢰할 수 있는 수준의 RWE 생성을 위한 HTA 기관의 단계별 체크리스트로 활용 가능하도록 할 계획"이라고 했다.

http://www.newsthevoice.com/news/articleView.html?idxno=23521

엄태선 기자/ 승인 2021.11.05 06:34

초기임상시험 승인시 가능...관련 가이드라인 개정
식약처, 임상시험용약 유전독성 불순물 관리 등도

임상시험용 의약품 품질문서 영문자료 인정 범위가 확대됐다.

식약처는 1상 등 모든 초기임상 시험용 의약품의 영문자료를 인정하기로 했다.

이는 임상시험계획 승인시 영문 품질문서 제출의 경우 원료약 및 임상시험용약 규격의 한글 요약문 면제이다. 해당 자료 위치를 명시하는 것으로 갈음된다.

인정범위는 원료물질 규격과 임상시험용의약품의 기준 및 시험방법이다.

외국자료의 경우 규정에 한글 요약문을 제출하도록 돼 있으나 예외 적용된 것이다.

이같은 내용의 임상시험용의약품 품질 가이드라인이 지난 10월27일 개정 시행됐다.

종전에는 신약(사람 최초투여) 초기임상(1상) 승인 시 품질 영문자료가 인정됐었다.

한편 임상시험 품질 변경 승인이 불필요한 사항을 보면 안정성시험 결과 업데이트(사용기간 변경 없는 경우), 임상시험 승인시 시정사항 반영하기 위한 변경, 배치 정보 업데이트, 단순 오기 정정(주요 변경시 변경 신청), 제조품질곤리에 실제 변경 없는 문구수정이 사례이다.

또 식약처는 임상시험용약의 유전독성 불순물 관리도 공유했다.

1상의 경우 14일 이하 투약기간의 경우 ICH M7 class 1, 2 불순물 및 cohort of concern 불순물 관리방안 발암성이 매우 강한 N 니트로소 화합물 등을 제출해야 한다.

1/2a상의 경우 투야기간 14일 초과의 경우 위 자료 및 class 3 불순물에 대한 관리방안이, 2b/3상은 Class 1, 2, 3 불순물에 대한 관리방안(in silico (Q)SAR 평가 결과 및 박테리아 변이원성 시험 결과 포함)을 제출해야 한다. 관리방안 마련을 위한 기준 설정은 LTL(Less Than Lifetime) 개념이 적용된다. 투여기간이 6개월 이하 초기 임상의 경우 발암 위해 10-6 적용해 안전계수를 1/10 로 낮게 적용 가능(M7, Note 6)하다.

식약처는 데이터의 부족(안정성 시험 결과) 등으로 완제의약품의 분해산물 확인이 임상개발 초기에는 제한적이라고 덧붙였다.

http://www.newsthevoice.com/news/articleView.html?idxno=23492
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#식약처 #임상시험용 의약품

엄태선 기자/ 승인 2021.11.04 06:19

AZ-사노피 파스퇴르 임상 진행도

엠에스디가 항암제의 다양한 병합요법 개발에 눈을 돌리고 있다. 올해들어 3월부터 거의 매월 병합요법 관련 임상시험을 승인받아 환자를 모집하고 있다.

한국엠에스디는 지난 2일 벤주티판(Belzutifan, MK-6482), 렙바티닙(Lenvatinib, MK-7902, 키트루다주(펨브롤리주맙)에 대한 병합요법 관련 2상 시험을 승인 받았다.

여러 고형종양을 대상으로 차세대 표적항암제 물질 벤주티판(Belzutifan)과의 병합요법으로 투여되는 펨브롤리주맙(Pembrolizumab, 키트루다)+간암치료제 '렌바티닙'(Lenvatinib)의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 라벨 공개, 다기관 임상시험이다. 국외개발로 서울대병원과 삼성서울병원, 서울아산병원, 연세대세브란스병원에서 이를 확인한다.

앞서 엠에스디는 지난 3월 PD-L1 양성의 전이성 비소세포 폐암 환자에 대한 1차 치료로서 복합제제의 형태로 Pembrolizumab과 병합한 MK-7684(MK-7684A)를 Pembrolizumab 단독요법과 비교하는 제3상, 다기관, 무작위배정, 이중눈가림 3상 임상시험을, 4월에는 백금 기반 2제 화학요법과 면역요법을 이용한 치료 이후에 질병 진행이 있었던 전이성 비소세포 폐암 환자의 치료에서 MK-7684A나 MK-7684A+Docetaxel의 유효성과 안전성을 Docetaxel 단독요법과 비교하기 위한 제2상, 다기관, 무작위배정 임상시험 2상을 진행했다.

5월에는 진행성 투명세포 신세포암종(Clear Cell Renal Cell Carcinoma, ccRCC) 환자를 대상으로 1차 치료로서 Belzutifan(MK-6482) 및 Lenvatinib(MK-7902)과의 병합요법으로 투여한 Pembrolizumab(MK-3475)이나 Lenvatinib과의 병합요법으로 투여한 MK-1308A의 유효성과 안전성을 Pembrolizumab 및 Lenvatinib의 병합요법과 비교 평가하기 위한 라벨 공개, 무작위배정 제3상 임상시험을 승인받아 환자를 모집중에 있다.

이어 6월에는 전이성 식도암종 환자를 대상으로 1차 중재로서의 Pembrolizumab(MK-3475) + Lenvatinib(E7080/MK-7902)+화학요법의 유효성과 안전성을 표준치료와 비교 평가하기 위한 제3상 무작위배정 임상시험을, 7월에는 선택된 특정 고형종양 환자를 대상으로 다른 항암요법제를 병합하거나 병합하지 않는 환경에서 Vibostolimab(MK‑7684)과 Pembrolizumab(MK‑3475)의 복합제, MK‑7684A를 평가하는 다기관, 라벨 공개, 제2상 바구니형 임상시험 2상을 진행하고 있다.

한편 한국아스트라제네카는 최근 'MEDI3506'에 대한 3상 시험을 진행한다. 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 악화 기왕력이 있는 증상성 COPD환자를 대상으로 MEDI3506 두 가지 용량처방의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 제3상, 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 장기투여, 평행군, 위약 대조 임상시험이다. 국외개발로 서울성모병원과 전북대병원, 서울아산병원, 영남대병원, 건국대병원, 인천성모병원, 연세대세브란스병원, 서울시보라매병원에서 참여한다.

사노피 파스퇴르도 4가 재조합 인플루엔자 백신(Quardrivalent Recombinant Influenza Vaccine(RIV4))에 대한 3상 시험을 진행한다. 한국의 만 18세 이상 시험대상자를 대상으로 4가 불활화 인플루엔자 백신(Quadrivalent-inactivated Influenza Vaccine, IIV4)(Fluarix® 4가) 대비 4가 재조합 인플루엔자 백신(Quadrivalent Recombinant Influenza Vaccine, RIV4)의 면역원성 및 안전성을 기술하기 위한 제3상 무작위배정, 변형 이중 눈가림, 활성 대조, 다기관 임상시험이다. 국외개발로 고려대구로병원, 고려대안산병원, 한림대강남성심병원에서 이를 확인한다.

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#엠에스디 #병합요법 #사노피 #아스트라제네카

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